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乳腺癌“双靶”时代 帕捷特药物可及待破局

发布时间:2019-09-29 15:37:33作者:张蓝飞来源:医药经济报

乳腺癌是女性常见恶性肿瘤,发病率逐年上升,且发病年龄呈年轻化趋势。日前,由国家卫生健康委员会中国人口宣传教育中心和中国抗癌协会乳腺癌专业委员会(CBCS)共同主办,罗氏制药中国支持的“健康扶贫,关爱女性健康”全国20城贫困地区及基层乳腺癌规范化诊疗培训及乳腺健康教育公益活动第九站走进内蒙古。多位专家与百姓面对面交流,普及乳腺癌防治知识,呼吁加强药物可及性和治疗规范性,推动优质医疗资源下沉。


“双靶治疗”获益突出


研究显示,约有20%~30%的乳腺患者呈HER2阳性,这部分患者疾病恶性程度高、转移比例大、总生存期短、术后易复发及转移,预后较差。目前,抗HER2单药治疗仍存在耐药及易复发等问题,一线曲妥珠单抗药物单独应用对超过三成的HER2阳性转移性乳腺癌患者无效,这些均与未完全阻断HER2信号通路密切相关, HER2阳性乳腺癌仍存在未被满足的临床需求。

2018年12月17日,国家药品监督管理局批准帕妥珠单抗(帕捷特R)进口注册申请,用于联合曲妥珠单抗和化疗治疗具有高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。

从作用机制上看,HER家族的受体包括HER1、HER2、HER3及HER4,曲妥珠单抗可与HER2受体胞外结构域Ⅳ区结合阻断HER2,帕妥珠单抗主要与HER2受体胞外结构域Ⅱ区结合,同时可阻断HER2/HER3异源二聚化产生的信号通路。因此,“双靶治疗”联合用药可发挥协同作用,更全面阻断HER2信号传导。

根据临床循证数据分析,众多研究证实,帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗“双靶”抗HER2治疗方案在新辅助治疗、辅助治疗及转移性乳腺癌的一线治疗上均具备疗效显著且不良反应少的优点,从而为临床治疗提供了疗效更好的方案选择。

重庆医科大学附属第一医院内分泌乳腺外科厉红元介绍,循证数据已经证实“双靶治疗”能够给患者带来生存获益。“例如APHINITY 研究、NeoSphere研究和针对亚洲人群的PEONY研究等,均探讨了帕妥珠单抗+曲妥珠单抗联合多西他赛/标准化疗,治疗早期/局部晚期HER2阳性乳腺癌的结果,显示出病理完全缓解(pCR)提升和无疾病生存期(DFS)获益,证实了‘双靶治疗’具备的优势。”


临床关注药物可及


早期乳腺癌治疗意义在于避免患者发生复发转移,帕妥珠单抗是近十年来在国内获批的唯一可以在曲妥珠单抗基础上进一步降低复发转移风险的早期治疗药物。然而,帕妥珠单抗正面对着当年曲妥珠单抗相同的药物可及性挑战。鉴于在中国上市较晚,我国多数省市尚未将帕妥珠单抗纳入报销,许多患者的用药依从性受到了影响。

中国抗癌协会乳腺癌专业委员会主任委员任国胜指出,乳腺癌早期诊断、早期治疗能够获得非常好的效果。“临床研究数据显示,美国早期乳腺癌的五年生存率可以超过98%,而其它肿瘤的五年生存率仅为20%~40%。”

2017年曲妥珠单抗进入医保目录,极大减轻乳腺癌患者经济负担。任国胜表示,新药和新技术产生是医学进步的具体表现,以曲妥珠单抗为例,药物的临床应用,给乳腺癌的辅助治疗、新辅助治疗及转移性乳腺癌靶向治疗等方面均带来显著获益。“新药物进入医保目录,将极大提升药物可及性。”

从药物经济学的视角,“双靶治疗”无疾病生存和总生存的获益可以转换为患者质量调整生命年(QALY)提升。研究显示,“双靶治疗”较曲妥珠单抗的“单靶治疗”提高了约1.04个QALY;“双靶治疗”总成本增加主要来自于帕妥珠单抗的药费,但“双靶治疗”可以避免疾病复发,所节约的医疗成本会抵消一部分早期用药成本;同时,“双靶治疗”避免复发转移使患者维持在生命质量较高的无疾病生存状态,避免患者和照料者误工引起的劳动力损失,节约间接成本。

早期是乳腺癌患者唯一治愈机会,且早期治疗整体费用远低于晚期,及时给与患者更有效果的治疗,阻止病情发展到晚期,也将大大降低医疗成本及紧张的公共医疗资源。

提高帕妥珠单抗药物可及性,还需要政府和企业一起多方努力,共同推动药品价格下降和医保目录调整,让广大患者真正能够用上创新的救命药。


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