科创板日前迎来创新医药企业上市潮，继心脉医疗、南微医学等股价成功跻身“百元俱乐部”，备受关注的微芯生物也顺利完成上市，并在挂牌首日高开511.85%，公司发行市盈率高达467倍创下科创板首发纪录。面对医药创新升级的崭新机遇，产业链上下游对于医药产品的全生命周期管理和大数据价值给予高度重视，如何挖掘数据价值，构建规范化、体系化、标准化的数据管理体系，直接影响创新质量。

完善综合评价体系

临床试验难度攀升，患者入组难度加大，药物研发时间成本和财务成本显著提高，药物适用患者人群细分、离散，患者管理难度增大，不断掣肘中长期的适应症开发竞争与商业化竞争。大数据革命浪潮涌动，对真实世界数据（RWD）进行深度加工，获得对药物研发和监管决策有指导性意义的真实世界证据(RWE)价值愈发凸显。

事实上，我国正在逐步完善药品综合评价研究体系。4月，国家卫健委发布《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》，要求综合利用药品临床实践真实世界数据等资料进行定性、定量数据整合分析。5月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（征求意见稿），确定RWE在罕见病治疗药物、修订适应症或联合用药范围、上市后药物再评价、中药医院制剂临床研发、指导临床研究设计、精准定位目标人群等场景中的适用范围。

中国是仿制药大国，创新药临床研发能力薄弱且欠缺经验，既往国内企业大多缺乏对药品全生命周期管理的意识，主动开展持续的药物监测甚少，这对于需要依靠长期、完整、大量数据为基础的真实世界证据挖掘，无疑会带来障碍。

北京百奥知信息科技有限公司创始人庄永龙认为，RWD应用是一项有别于传统临床试验的新方法学，以及不同于既有审评模式的新工具探索。“RWD和RWE的质量是否满足上市前的审评要求，即能否确保医药产品的安全性与有效性，正是业内亟需注意的核心问题。”

在医药监管进程中，大多数国家在使用RWD评价产品安全性方面拥有较长的历史和相对丰富的经验，但在利用RWD评价产品有效性方面，依然是一个需要探索的领域。科学的研究设计、严格的数据采集、高效的信息处理、正确的统计分析及多维度的结果评价至关重要。

大数据和人工智能的高速发展，在技术方面为RWD/RWE的应用提供了实现可能，各国医疗卫生领域的政府部门及科研人员掀起探索RWD/RWE在临床效果和监管政策方面应用的热潮。

重视统计和数据质量

医药产业升级语境下，统计在临床试验过程中理应占据更加重要的地位，统计人员如何更好地参与临床试验，保证临床试验设计更优、完成度更好，是影响临床试验质量和结局的关键因素。

在近日举行的“中国生物统计2019年学术年会”上，南方医科大学生物统计系主任陈平雁教授指出，RWD的意义在于可以多种形式支持药物研发和监管决策，涵盖上市前临床研发和上市后再评价等多个环节。“RWE基于对RWD的正确和充分分析，所采用的分析方法及模型较为复杂，对统计分析人员的专业水平提出了更高要求。”

伴随临床试验监管、审评审批改革深化，新颖的临床试验设计不断涌现，包括适应性设计、富集设计、主方案设计等，对统计方法和数据质量的要求越来越高。CDE统计与临床药理学部副部长王骏指出，中国药品监管部门已经加入ICH，无论是RCT（随机对照试验）还是RWS，都可以构成监管决策证据的一部分，申请事项应该从监管、临床、数据、方法等多个角度验证其适用性。

2016年12月，美国会批准通过《21世纪治愈法案》，批准利用RWE取代传统临床试验进行扩大适应症的研究。随后，欧洲多国卫生技术评估机构已广泛认可RWE在确定新药价值方面的重要性。2019年4月，辉瑞乳腺癌新药Ibrance基于真实世界数据，获批男性乳腺癌适应症，震动全球医药产业界。

医疗大数据及AI企业零氪科技（LinkDoc）创始人兼CEO张天泽表示，整体而言，我国数据库普遍缺乏以患者为中心的全景、长效数据，理想状况应用RWD须经过数据提取、模型建立直达深度学习、人工智能，现实是应用RWD需要跨过一个个沟壑，包括需求讨论、数据提取清洗、错失值处理、特征工程、模型评估等。

“打造出真实、可信、可用的真实世界临床数据库，就要解决病历量大、非结构化、随访困难、行业无标准、安全性等五大问题。唯有高质量的数据库，才能应用于大型临床研究，助力新药研发，开展全生命周期药品监测，帮助专家在顶级学术期刊发表高质量学术文章等。”张天泽告诉记者，做好数据的结构化、随访等工作只是起点，高质量数据库需要依据国际临床研究CDISC标准建立数据处理流程，最终使原始医疗数据转化为科研级的标准数据库。

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