近几年来，新药批准数量的大幅增加提高了医药行业对FDA的期望值，但从目前的数据来看，今年获批新药数量可能会下降。截至6月底，FDA批准了18种新药，低于过去5年的水平。

那么，新药申请的数量下降了吗？美国监管机构的数据目前只截至今年3月底，尽管数据披露稍有滞后，但还是能在一定程度上说明问题。负责大多数新药批准的FDA药品评价和研究中心（CDER）在今年第一季度收到了8份“原创新药”申请，这与2016年至今第一季度的平均值基本一致。

正常波动 大方向不变

从近几年每个季度FDA收到的新药上市申请来看，通常情况下，每年的最后3个月是新药申请最繁忙的时段，这可能是因为药企急着达到内部制定的目标。此外，在过去几年中，新药申请在所有类型的申请中所占的比例仍然相当稳定。因此，尽管今年可能会出现新药批准数量下降的情况，但目前几乎没有证据表明新药研发水平正在放缓。

而从监管方来看，每年的新药数量会有所波动，而且几乎没有迹象表明监管会严重收紧，也没有理由相信FDA正在开启一个更加保守的时代。

根据Vantage梳理，到今年年底前只有27个新药还在审评中。如果这些药品都获批上市，今年FDA批准的新药数量将为45个，与过去几年相比，这将意味着某种程度的放缓，但也不至于引发业界担忧。

经过一段时间改革后，FDA迎来了新局长，获批新药数量减少也许在意料之中。FDA否认6月份获批仿制药数量大幅下降，强调这只是一个阶段性问题，行业观察人士则希望在下半年看到新药和仿制药获批数量有所回升。

值得关注的重磅新药

今年迄今为止最引人注目的新药可能是诺华（Novartis）的基因治疗产品Zolgensma，该药用于治疗遗传性退行性儿童疾病SMA。Zolgensma的价格高达210万美元，是世界上最昂贵的药物。不过，该药近日被曝出上市申请中部分研究资料涉嫌数据操控。

就商业潜力而言，艾伯维（Abbvie）的银屑病生物药Skyrizi可能是最有价值的新药。有机构预测，到2024年，这种抗IL-23抗体的年销售额将超过30亿美元。

另一个值得关注的是强生（Johnson & Johnson）的Balversa，该药是用于治疗泌尿上皮癌的第一个FGFR抑制剂。这类靶向抗癌药物去年在ESMO会议受到了一些关注，值得后续追踪。

今年上半年获批的药物中，其他值得关注的抗癌新药包括Karyopharm公司的Xpovio、罗氏（Roche）的Polivy和诺华的Piqray。

对于有望在下半年获批的重磅新药，Sarepta公司的第二个外显子跳跃产品golodirsen受到密切关注，其审评结果将于8月19日公布。

百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）正准备完成其对新基医药（Celgene）的收购，后者主要合作的新药之一，由Acceleron公司开发的Luspatercept，正寻求获批用于治疗骨髓增生异常综合征和β地中海贫血引起的贫血。据预测，到2024年，该药可能跻身“重磅炸弹”之列。

此外，Nektar公司的阿片类镇痛剂NKTR-181、Enzyvant公司的RVT-802（一次性治疗由罕见的儿童疾病完全Digeorge综合征引起的免疫缺陷的药物）、罗氏与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的“广谱”抗癌药Entritinib等都是下半年值得关注的新药。、

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