史上最贵药嫌疑造假

无论哪种数据造假后果都很严重

最近FDA发布公告称，诺华的SMA1基因疗法Zolgensma上市申请材料有造假嫌疑。

在FDA今年批准Zolgensma这个史上最贵药物一个月后，诺华旗下AveXis公司就通知FDA该药物申请中部分动物实验数据不实，但没有公布哪部分数据。

AveXis公司在FDA批准这个产品前，已经知道这些“兑水”数据，但并没有通知FDA。FDA表示，将在最大权力允许范围内给予相应惩罚，包括民事和刑事惩罚。

但FDA同时称，这些数据尚未影响对Zolgensma疗效和安全性的看法，这个药还应该继续留在市场上。这是否意味着，Zolgensma的“兑水”数据只是瑕疵呢？

动物实验数据不重要吗？

新药上市之前，除了要定义“疗效”和“安全性”这两个最主要性质之外，还要做大量其它测试，动物实验、尤其是安全性相关实验是整个药物“体检”的一个重要部分，厂家有义务向FDA及时汇报全部实验的准确信息。因为这个要求，很多厂家在产品进入临床试验后，就不再测试该药物的任何临床前性质，包括作为其它化合物测试的阳性对照，因为一旦某次实验观测到不利现象，厂家就需要报知FDA。

有人问，如果Zolgensma已经证明能够显著延缓SMA患者的恶化速度，那么这些动物实验好坏有何意义？动物实验原本预测能力不是就很差吗？

这些动物数据虽然不如临床数据重要，但也是新药性能的重要部分。如同飞机载客之前，要做全面检查和各种飞行情况下的应对表现，而不仅仅是能起飞和降落。动物实验虽然不是100%准确，但是有些药物性质只有动物数据，所以也很关键。

比如，一个药物如果会诱导肝代谢酶的表达，就可能产生药物相互作用的问题，那么患者使用其它药物会受到限制，如果不知情可能造成严重副作用。

可以预见的严重后果

Zolgensma是基因疗法最重要的成就之一，与历史对照相比显著改善SMA1儿童运动机能发育。这个药一针210万美元，是制药史上单价最高药物，如果数据兑水会引起消费者和支付部门的抵制。

这如同买辆劳斯莱斯，然而车窗关不严。虽然不是严重问题，但消费者期望的不是这车毛病不大。毕竟支付部门吃了5年方便面才攒够这辆车钱，给这个药物买单必然会影响其它药物的支付。SMA患者也不仅只有这一个选择，百健的Spinraza已经有较长时间的优异疗效数据。当然，最严重的问题还是造假本身，这令这个产品的其它数据甚至该公司其它产品的可靠性存疑。

诺华花80亿美元收购AveXis之前，不知是否知道这个问题。如果诺华也被骗，那么这里可能会有其它官司。

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