Abeona Therapeutics总部位于美国俄亥俄州，1974年成立，最初名为Chemex Corporation，2014年12月19日在纳斯达克上市。

Abeona公司聚焦于研发治疗严重或危及生命的儿童罕见病的基因疗法，如圣菲利波综合征(Sanfilippo Syndrome)、大疱性表皮松解和巴藤病。Abeona的AAV9基因治疗载体能够特异进入心脏、肝脏和肌肉，通过血脑屏障，进入中枢神经系统，这对于治疗中枢神经系统疾病非常有用。该公司另外一个病毒载体AIMTM AAV经静脉注射后，可以定向到视网膜上皮细胞。

Abeona的在研药物主要有：

EB-101 治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解。大疱性表皮松解症是由于COL7A1基因突变，导致Ⅶ型胶原功能丧失，表皮和皮下不能有效连接导致的疾病，临床表现是全身的皮肤水泡。EB-101是采用基因工程修饰过的自体表皮细胞。

ABO-101及ABO-102 治疗圣菲利波综合征，即黏多糖贮积症(MPS Ⅲ)。MPS Ⅲ有A、B、C、D四型，发病机制主要是溶酶体酶缺乏。ABO-101（携带NAGLU 基因的AAV9病毒载体）和ABO-102（携带SGSH基因的AAV9病毒载体）分别针对MPS ⅢB和MPS ⅢA ，通过在中枢神经系统及外周器官中生产缺失的酶，代谢多聚糖。

ABO-201及ABO-202 治疗巴藤病，即神经元蜡样脂褐质沉着症(neuronal ceroid lipofuscinose，NCL)，这是一种儿童期发病的神经系统的致命疾病，由CLN基因突变引起，这个基因编辑的蛋白是溶酶体的一个跨膜蛋白。ABO-201（携带CLN3基因的AAV9病毒载体）和ABO-202（携带CLN1基因的AAV9病毒载体）分别治疗青少年型和婴儿型巴藤病。

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