7月25日，全球顶尖医学期刊之一的《新英格兰医学杂志》（NEJM）刊出两篇关于治疗肾性贫血的新型药品罗沙司他的原创性学术文章，分别介绍了长期透析贫血患者的罗沙司他治疗结果，以及未经透析的肾脏病患者使用罗沙司他治疗贫血的结果，并配发了国际知名肾脏病专家对这两篇文章的点评。

该试验由上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授、复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授等专家主导，这也是NEJM首次发表由我国大陆医生作为第一和通讯作者的新药Ⅲ期临床试验研究进展。

肾性贫血治疗突破

“创新性”是这一新药的突出特点。两位专家表示，作为具有全新作用靶点、全新作用机制的全新药物，根据中国临床试验结果，罗沙司他可有效纠正和维持透析和非透析肾性贫血患者血红蛋白水平。这一创新药物的问世，打破了肾性贫血领域30年未有全新机制疗法的瓶颈，被专家称为低氧诱导因子（HIF）机制临床应用研究的“里程碑”。

目前，中国慢性肾脏病患者数量已超过1.2亿人，而肾性贫血是慢性肾脏病常见的并发症之一，肾性贫血控制不佳将增加患者心血管事件与死亡风险，不仅影响患者身心健康与社会功能，还为其家庭乃至社会带来沉重的经济负担。罗沙司他在中国获批及上市，使中国患者首次优先于欧美享受创新药物。

对于中国患者及其家庭来说，罗沙司他吸引他们的是其所具有的有效性、安全性、便利性这三重优势：对透析病人有效率超过90%，对炎症所致的促红素低反应患者有明显治疗效果，同时安全性良好，以口服方式代替注射，可减轻患者治疗痛苦，节省往返医院的时间和金钱成本，对患者来说较为便利。

患者服用罗沙司他胶囊，不仅能促进内源性促红细胞生成素的表达，还能促进铁的吸收和利用，从而有效促进红细胞生成，改善贫血症状，患者不需要常规静脉补铁。

珐博进（中国）医药技术开发有限公司执行总裁钟黎蕴华认为，罗沙司他率先在中国孵化问世，得益于中国政府、临床学者、患者的多方助力——凭借中国政府的大力支持、中国患者的充分信任和中国临床学者的丰富经验，罗沙司他在中国得以被加速孵化，印证了中国医药创新政策的大力扶持、创新药临床试验体系的进步与成熟、中国医药创新实力的整体升级。

创新加速临床可及

2018年12月17日，罗沙司他胶囊获得国家药品监督管理局批准上市，使中国成为全球率先批准罗沙司他胶囊上市的国家，这是中国医药创新的跨越式突破。

罗沙司他率先在中国本土研发孵化，说明该药在临床试验中展示了足够有说服力的安全性和疗效，赢得了药品审批部门的信任；另一方面，也体现了中国药品审评人员专业水平，更彰显了中国药品审批部门坚持科学审评原则、务实提高创新药可及性的担当。

美国珐博进公司总裁Tom Neff对此指出，“以人为本”的理念让我们决定在中国做首创新药，让中国的患者能够最先使用上创新药，让中国的患者最先受益。据介绍，珐博进（中国）负责开展罗沙司他在中国的临床试验和药品注册申报，并持有国家药监局核发的全部注册批件。在获批上市后，珐博进（中国）负责罗沙司他的生产管理、医学事务和药品配送事宜，阿斯利康中国负责罗沙司他的市场投放和商业化活动。

业内普遍认为，罗沙司他或将带来示范效果，激励跨国药企加大在中国的研发投入，将中国纳入新药的早期研发布局，推动中国新药研发迈入 “全球同步研发”的新格局。（张蓝飞）

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