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超说明书用药普遍 扩适应症迫在眉睫

发布时间:2019-09-05 14:33:43作者:本报记者 宋一宁来源:医药经济报

药品说明书用法往往滞后于科学研究和临床应用,临床上超说明书使用的现象十分普遍。近日,广东省药学会发布了《超药品说明书用药目录(2019年版)》(以下称《目录》),规定阿司匹林、依达拉奉、缬沙坦、吉非替尼、厄贝沙坦等208个药可以超说明书使用。

广东省药学会秘书长郑志华指出:“出于种种原因,临床上超说明书用药现象不可避免,作为第三方机构,编写《目录》供各医疗机构参考,力图降低临床用药的风险。并且通过收集最新临床和科研证据对目录进行定期增补,也是为了反映临床患者的现实需求。”

     

超说明书用药为何无法杜绝?


中国药理学会曾对全国45家医院进行“超说明书用药调查”,结果显示24家医院填报的1652项超说明书用药涉及998个药品,超适应症用药的有 90.4%,超用药剂量和频率有21.1%,超用药途径有9.3%,超药品使用人群的有3.9%。

针对这一组数据,郑志华认为,超说明书用药现象是普遍而且无法杜绝的:“无论国内还是国外,儿童、孕妇和老人这些特殊群体往往不会被作为临床试验的对象,然而这些群体也有其实际临床需求。”

在药师卢金淼看来,造成临床超说明书用药现象普遍的主要原因来自药物经济学的考虑。“对于药企来说,每种药都有‘主要用途’和‘次要用途’,药企申报上市时主要针对其主要用途开展临床试验。但对于已上市的药品来说,其通过主要用途的收入已经足够药企盈利。若要修改说明书,增加次要用途,则又要再次展开临床试验和申报活动,需消耗大量人力、资金和时间成本。”

“并且,很多需要超说明书用药的‘次要用途’涉及的患者群体偏小,发病率较低,或者涉及儿童用药,这就导致其增补说明书后的预期收益少于其预期临床研究投入。所以总的来说,药企主动更新说明书的动力很小。”卢金淼分析道。

早在2015年,广东省药学会在全国首次印发《超说明书用药目录》,去年也更新了《超药品说明书用药目录(2018年版)》。卢金淼评价说,广东省推出并坚持更新该目录,是广东省在医疗卫生改革方面走在全国前列的一种体现。“临床上,如果在超说明书用药的情况下,出现与预期效果不符的现象,由此导致发生医疗纠纷,那么100%的责任都是要由医院和医生来承担的。在法庭上,无论国外的各种临床研究结果还是国外的药品说明书,都只能作为酌情考虑的参考文件,不能作为有法律效力的凭证。”

但在他看来,至少在广东省如果发生类似医患纠纷,《超药品说明书用药目录》中的内容会为医生提供一些保护。据了解,《目录》主要引用美国、欧洲、日本药品说明书内容,《中国药典临床用药须知》《临床诊疗指南》、国际主流指南或共识(如NCCN)、Micromedex有效性证据,以及本专业SCI的I区期刊上发表的证据等。

广东省药学会在此次印发的通知中亦指出,目录仅供各医疗机构参考,超说明书用药在临床应用中仍需按正规流程规范管理。

郑志华指出,《目录》严格上来说并不具有等同于说明书的法律效力,但同时强调:“《目录》中收录的证据是科学的、客观的,在出现医患纠纷时,能够作为第三方中立机构给出客观真实的证据予以协助,并且不应受到地域的限制。”

     

说明书不应成为用药“枷锁”


在《超药品说明书用药目录(2019年版)》中,规定可以超说明书使用的208个药品,其中近30个是肿瘤用药。广东省药学会在去年发布的《关于向全国征集超说明书用药的通知》中提出,入选《超药品说明书用药目录》的药品必须是经所在医院药事管理与药物治疗学委员会或医学伦理委员会讨论通过的超说明书用药。

郑志华考虑到,临床用药除了遵守法律规范外,医学伦理学亦至关重要,医生应尽其所能,尝试一切手段救治病人,这是医疗实践的行为规范。他指出,说明书不应该成为限制临床用药的“枷锁”。

卢金淼也谈到,肿瘤方面的临床超说明书用药确实更为普遍。“肿瘤药方面的研究特别火热,科学研究日新月异,总是走在临床应用的前面,说明书的更新更是跟不上临床研究成果的更新速度。而对于病人来说,早一天用上新药,就可能获得更多机会。”

此前,CDE官网曾公开就《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》征求意见,明确真实世界研究可用于修订适应症或联合用药范围。业内指出:“在儿童用药和肿瘤用药领域,国内临床实践中常有超说明书用药的情况,利用真实世界证据支持适应症人群的扩大也是药物研发的一种策略。”

在卢金淼看来,最近药监部门在着力推行的真实世界研究,本质上就是为了降低药企的临床研究成本:“既然临床上已经在说明书外的其他适应症上使用这个药了,那么理论上将数据收集起来,用于扩大适应症范围,那么药企就可以很小的成本来完成适应症的补充,为更多临床患者和医生服务。”


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