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Excision:应用基因编辑治疗艾滋病

发布时间:2019-09-05 14:32:25作者:廖联明来源:医药经济报

Excision生物治疗公司专注于开发基因编辑疗法,治疗由病毒感染引起的危及生命的疾病。该公司拥有大量的知识产权和在研产品,主要进行基于CRISPR基因编辑的药物开发。Excision的ViraSuite技术平台重点针对以下疾病的产品:人免疫缺陷病毒1、JC病毒与进行性多灶性白质脑病、单纯疱疹病毒1型和2型、乙型肝炎、DNA和生物药品递送系统。该公司在研产品有:


EBT101:HIV CRISPR CAS9/GRNA复合生物制品


这是Excision的重点产品,用于根除潜伏的HIV。其在培养的CD4+细胞模型和多种动物模型中首次证明,在单一低浓度剂量下,整合的HIV-1可以在无脱靶向效应的情况下被根除。Excision目前正在完成IND前期研究,目标是今年进入临床试验。


EBT103:JC病毒CRISPR CAS9/GRNA复合生物制品


该药有望获得孤儿药资格,用于治疗PML患者。研究表明,EBT103针对JC病毒关键区域的gRNA能够抑制病毒激活,在体外实验中可以明显减少病毒数量。Excision目前正在完成IND前期研究,目标是到2020年进入临床试验。


EBT104:HSV-1/2 CRISPR Cas9/CasY/gRNA复合生物制品


EBT 104针对HSV-1/2的关键区域,防止病毒成熟。已经证明并证实这些关键病毒成分被EBT104破坏后抑制了HSV的复制。Excision目前正在进行动物研究,计划在2021年前进入临床。


EBT106:HBV CRISPR CasX/gRNA双相生物制品


Excision最近启动了一个针对乙型肝炎的病毒基因编辑根除项目,该项目是业界第一个使用非CAS9核酸酶的CRISPR基因编辑技术。利用ViraSuiteTM virasuittm平台,Excision的科学家开发了一种专有的gRNA靶向方法,通过敲除-切除的策略来消除病毒。


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