诺华定价210万美元的基因药物Zolgensma目前医保准入进展缓慢，且报销条件严格受限

在美国前30大保险公司中，只有约1/3对诺华（Novartis）价格高达210万美元的基因药物Zolgensma制定了报销规则。该药被用来治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），是目前全球最贵的药物。有分析师对Zolgensma的医保准入情况表示担忧。

医保报销条件严苛

伯恩斯坦（Bernstein）的罗尼·加尔（Ronny Gal）与同事汇总了较早对Zolgensma做出承保决定的11家保险公司的相关规定，发现这些公司给出的限制条款令人惊讶。

其指出，限制条款反映了保险公司这些药品支付方对Zolgensma的价格存在抵触情绪，即使诺华从该药的临床试验中获得更多的研究数据，药品支付方也不太愿意扩大保险覆盖范围，并向更多的患者群体进行渗透。

对此，诺华一位发言人表示，公司并不认为伯恩斯坦所作的分析准确描述了医保报销情况或者保险公司正在做出的决定。其透露，多名体重、年龄不同，且不同类型的SMA患者已经接受了治疗，并且获得医保覆盖，诺华将在发布第二季度经营业绩时，提供更多的细节。

早在FDA批准Zolgensma上市前，该药的定价就引发了广泛讨论。诺华的一位高管曾表示，这只基因药物的价格达到400万~500万美元时才具有成本效益。随后，美国临床和经济评论研究所（ICER）发布报告称，Zolgensma的价格一旦高于150万美元就不具有成本效益。

不过，在Zolgensma获得批准和披露定价后，诺华又赢得了ICER的认可，因为该公司表示，将与药品支付方合作，为患者制定5年左右的以治疗效果为基础的分期付款计划。诺华当时表示，此举将使患者每年的治疗费用降至42.5万美元，是采用百健（Biogen）的SMA治疗金标准Spinraza费用的一半。患者使用Spinraza治疗，持续时间长达10年。 然而，医疗保险公司的覆盖范围要比Zolgensma的药品标签更具限制性。比如，伯恩斯坦发现，对于那些先前采用过Spinraza进行治疗的患者，新泽西州的Horizon Blue Cross公司对他们再使用Zolgensma并不给予医保报销；有9家保险公司不允许同时使用Spinraza进行治疗；Health Net公司则要求已经使用Spinraza的患者在采用Zolgensma治疗之前，要证明他们的病情出现了恶化，这样才会给予医保报销。

加尔及其同事在研究报告中写道，在伯恩斯坦调查的保险公司中，有4家拒绝症状发生前SMA患者采用Zolgensma进行治疗，这是一个重要的风向标。

高价药医保准入难题

使用基因治疗药物意味着治愈。在儿童出现症状之前对他们进行治疗，就有可能为他们创造健康的生活，而这是许多儿童患者无法通过使用常规药物治疗实现的目标。即使Zolgensma开展的临床试验主要针对的是那些有症状的患者，但FDA允许将该药用于那些尚未出现症状的患者。

伯恩斯坦分析师表示，通过提供在法律上可能无懈可击的报销选项，但又拒绝让那些明显可能会受益的患者使用Zolgensma，药品支付方在发出一个明确信号：其对Zolgensma的价格非常不满。

对诺华来说，药品支付方的抵触情绪也许是个坏消息，但对百健来说却是一个福音，至少在短期内是如此。患者使用Spinraza时，第一年的价格为75万美元，以后每年则为37.5万美元。伯恩斯坦最新预测，到2024年，Spinraza的销售额将接近14亿美元，而非其此前预测的10亿美元。

也有其它公司对Spinraza与Zolgensma的竞争前景感到更加乐观。市场做出的普遍预测是，今年Spinraza的销售额将达到22亿美元，从现在起到2023年，Spinraza的销售额每年都会略有增长，届时其将达到23亿美元的销售峰值。

诺华能否在Zolgensma上市初期克服来自药品支付方的阻力?伯恩斯坦表示，这是肯定的。诺华正在开展更多的试验工作，这些试验有望提供数据，来说服保险公司放宽其报销范围限制。诺华还在与患者权益保护组织进行合作，以便对ICER施加压力，希望这家成本监督机构提高它对Zolgensma价格公平性的预期。

伯恩斯坦总结道，对诺华来说，这是一条漫长的道路。

不过，分析人士指出，药品支付方针对基因药物发出的信息很明确：如果市场上存在竞争，那么这些革命性治疗产品的价格预计将会受到抑制。

编译/王迪  来源/FiercePharma

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