一项新的研究显示，一种实验性药物可以增加侏儒症儿童的生长速度。

这项为期四年的Ⅱ期试验在美国、法国、英国和澳大利亚进行，其中包括35名5~14岁患有遗传性骨病、软骨发育不全等最常见的侏儒症类型儿童。

根据发表在《新英格兰医学杂志》上的研究报告，这些孩子的身高平均每年增加2.4英寸，增长率平均增加了50％，接近普通儿童的增长率。该研究由BioMarin公司设计并资助。

每2.5名婴儿中约有1名受软骨发育不全影响。该疾病是由FGFR3基因突变引起的，这种突变会损害四肢、脊柱和颅底的骨骼生长。软骨发育不全患儿的常见并发症包括脊髓压迫、脊柱弯曲和弓腿。大约一半需要做脊柱或其他手术。

研究报告主要作者、澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所的临床遗传学家Ravi Savarirayan表示，这项研究是对软骨发育不全患儿进行可能的突破性精确治疗的初步报告。

目前，Vosoritide正在进行一项针对5～18岁年龄较大患者的Ⅲ期试验。（许关煜）

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