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儿童药高质量研发亟待破局

发布时间:2019-07-30 16:58:10作者:见习记者 宋一宁来源:医药经济报

近日,国家药品监督管理局发布通告,要求加快《临床急需境外新药名单》中新药的审评审批。根据国家药监局药品审评中心官网显示,药审中心共发布两批临床急需境外新药名单,名单中70个产品里共有10个儿童药,足可见政策对儿童药的倾向性,也反映出国内治疗市场儿童药缺口甚巨。

“自从《‘健康中国2030’发展纲要》出台,国家对儿童用药安全愈发重视,前段时间国家卫健委透露将以儿药等为重点对象,开展临床用药综合评价,近两年一系列利好政策正在将儿童用药推向规范化管理的轨道。”重庆医科大学附属儿童医院药学部主任药师王刚在于广州召开的第一届儿童合理用药论坛上提到。

“超说明书”用药现象普遍

据王刚介绍,目前虽初步确立了“以说明书为准”的处方审核体系,临床上仍有80%~90%以上的儿科处方是“超说明书”用药。“目前市场上的药物严重缺乏儿童剂型,尤其是短缺新生儿特供药。新生儿的代谢规律与成人差异极大,无论按照体重还是体表面积折算,都存在诸多问题和隐患。”

王刚指出,我国儿童用药整体上还存在用药指南标准缺乏、儿科医师药师严重不足、临床数据缺乏和说明书数据证据不足等现象。据了解,目前国内市场90%的药品并无专属儿童剂型;在所有品目中,特供儿童使用的比例仅为2.1%。现在儿童药处方中仍有80%左右是以成人用药按体重折算后给儿童使用。

王刚特别指出,由于婴幼儿血管细小,输液时进入血管的不溶性物质累加容易导致静脉栓塞。所以对于儿童,尤其是新生儿,应使用能过滤2微米以上不溶性微粒的精密过滤输液器进行输液。然而根据2010年版《中国药典》的规定,输液器对微粒控制标准为10~25微米,超出婴幼儿患者血管的承受范围。王刚呼吁儿童医保尽快覆盖婴幼儿用精密过滤输液器,以降低输液风险。

临床不良反应仍高发

“儿童患者数目庞大,且临床需求十分多样化。然而绝大多数儿童药物几乎没有前瞻性临床研究数据,副作用和不良反应皆不明确,使得医生在临床用药时战战兢兢。”

上海交通大学医学院附属新华医院药学部主任药师卜书红指出。

苏州大学附属儿童医院药学部主管药师周密也提到,儿科用药不良反应仍十分普遍,且不良反应对儿童造成的伤害也比成人更为严重。临床上一岁半到两岁之间的儿童最容易出现因剂量不足等原因导致的病情反复现象,也是药物不良反应的高发人群。

根据《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》的数据,我国每年约有3万名儿童因用药不当导致耳聋,更有约7000名儿童死于药物不良反应。我国儿童药物不良反应总发生率为12.5%,是成人的2倍,新生儿中不良反应发生率更是达到成人的4倍。《2015年儿童用药安全报告》显示,在因中毒而就诊的儿童群体中,药物中毒占所有中毒原因的比例为73%。

为了改善儿童药的可及性、提升用药安全性,2017版医保药品目录已经明确540种适用于儿童的药品,这一名单将在新版医保药品目录出台后发生增补和优化。另外,王刚指出,近期国家卫健委建立药品临床综合评价体制,以十五个城市和地区为试点,重点监控儿童用药,旨在改善儿童临床用药问题。

“绿色通道”助儿药加速上市

目前儿童药物和剂型严重匮乏的现象背后,是我国儿药行业长期缺少深耕者、缺乏竞争活力的市场现状。根据中商产业研究院去年发布的《2018年中国儿童用药行业市场前景研究报告》,目前我国儿童用药市场规模仅占医药行业的5%,而儿童占全国人数约16.6%,足以看出这一缺口甚巨。全国工商联药业商会调查显示,在我国6000多家制药企业中,专门生产儿童药品的仅10余家,设立儿童药品生产部门的企业也仅有30多家。

但这一状况正在快速改善。海南葫芦娃药业集团学术总监孟德诗指出,近年来一系列利好政策的出台,为儿童药行业注入前所未有的活力,“目前药监部门已经优化儿药评审制度,设立‘绿色通道’促新药研发上市,令儿童药的审批周期大幅缩短。原来需要排队等候2~3年时间,现在只要资料齐全、产品合格,从首次提交资料、补充完善资料到取得临床批件仅需不到半年时间。”

另外,北京大学人民医院药学部主管药师夏雨提到,辉瑞公司日前在多家医院展开儿科用药调查,主要关注国际前沿临床研究中报告的不良反应,其相关药物或物质在国内临床中的使用情况,调查内容十分“接地气”。她表示,跨国药企的关心预示着我国儿童药市场将发生更多竞争,迸发更大潜力,儿童合理用药的春天即将到来。


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