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基因疗法 领衔全球最贵药物Top 10

发布时间:2019-07-30 16:40:29作者:Eric Sagonowsky来源:医药经济报

美国药品价格跟踪网站——GoodRx的分析显示:诺华(Novartis)与Spark 制药的两种基因疗法是价格最贵的两个药物。随着制药企业对罕见病领域的兴趣愈发浓厚,这种高价趋势可能会持续下去。

GoodRx十大最贵药品排名榜显示:诺华治疗脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法药物Zolgensma,标价远远高于其他药物,位于榜首。该药的价格高达212.5万美元。

不过,一些专家表示,尽管价格很高,但Zolgensma具有成本效益,因为该药可以治愈每年需要花费数十万美元的疾病。虽然分期付款计划允许将支付费用分摊到一段时间里,但也出现了一些批评声音,认为诺华不应该采取这么高的定价。

另一种基因疗法——Spark制药的Luxtura,位于最贵药品排行榜的第2名,标价不到Zolgensma的一半,为85万美元,该药可以治愈导致失明的遗传性视网膜疾病。目前,罗氏(Roche)正在并购Spark制药,但这项交易的进度由于监管方面的原因而一再延迟。

排行榜中位列第3的是Aegerion制药的美曲普汀(Myalept),该药用于治疗广泛性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏症,费用通常为每年77.8万美元。

Spectrum制药治疗周围T细胞淋巴瘤的药物普拉曲沙(Folotyn)定价排名第4,每年的费用为74.6万美元。最近,Spectrum制药签署了一项协议,将其已上市的药品以3亿美元的价格出售给印度药企阿拉宾度(Aurobindo)的子公司Acrotech制药。签订这笔交易之后,Spectrum制药计划专注于新型抗肿瘤药物的研发。

亚力兄制药(Alexion)的依库珠单抗(Soliris)是最贵药物榜单上的常客,曾经位列榜首,这次排在第5位,该药每年的费用为67.8万美元。依库珠单抗用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血尿毒综合征,多年来,该药一直是亚力兄制药的业绩支柱。此外,该公司还推出了后续药物Ultomris,但该药没有出现在GoodRx的排行榜中。

虽然榜单上的许多药物是来源于规模较小、专注罕见疾病的公司,但是今年安进(Amgen)的产品也出现在榜单上,位列第6。该公司的Blincyto每年的花费高达64.2万美元,该药用于治疗费城染色体阴性复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。

榜单接下来的三个位置中,Horizon制药的产品占据了两个,分别是:排名第7的苯丁酸甘油酯(Ravicti),用于治疗尿素循环障碍;排名第9的干扰素γ-1b (Actimmune),用于治疗骨硬化症和慢性肉芽肿病。这两款药物的年均费用分别为63.3万美元和57.6万美元。赛诺菲(Sanofi)用于治疗庞贝氏症(Pompe disease)的重组阿葡糖苷酶α(Lumizyme)排在第8位,每年所需费用为63.1万美元。

武田制药(Takeda)的Takhzyro定价排名第10,每年的费用为57.4万美元。该药是武田在对夏尔(Shire)的并购中得来的,有助于预防遗传性血管瘤的发病。

编译/胡德良 潘利言

来源/FiercePharma

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