ISPOR大会公布阿来替尼药物经济学研究进展引国际关注

以社会视角突显阿来替尼效价优势

今年5月在第24届国际药物经济学与结果研究学会北美年会（ISPOR）上，一项阿来替尼的中国药物经济学研究引起来自各国专家的广泛关注。临床试验ALEX研究表明：阿来替尼组中位PFS达34.8个月，相比克唑替尼组中位PFS的10.9月，大大提高了患者的生存质量，实现了晚期患者长期生存的梦想。疗效一骑绝尘，阿来替尼的经济性又如何呢？本文将对该药的药物经济学评价进行分析。

什么是药物经济学研究？

评价标准是什么？

药物经济学核心目标就是对药品总体的性价比进行评估，通过识别、衡量和比较治疗选择成本及结果，以确定药物是否物有所值；在药物经济学评价方法中，通常运用质量调整生命年（QALY）和增量成本效果比（ICER）两个指标来评价药物的性价比，其关系可见如下公式：

ICER即“成本增量/健康产出增量”，比值结果最终是一个金额，也就是“拿钱换命”，花费多少钱购买到了更高质量的生命，用于对比两种治疗选择的优劣，判断新选择是否值得。

如今，各个国家在医保目录调整和价格谈判中均参考ICER比值来判断药品是否“划算”，ICER比值结果越小，药品就更应得到采用和推广，医保支付也就顺理成章。

 “分母”QALY，作为衡量健康产出和治疗获益的重要指标，直接体现了药品疗效，一款药品的QALY数值越大，说明获得的生命健康质量越好，临床疗效越棒。

“分子”，药物经济学成本重点关注直接成本、间接成本，研究角度主要有两种：医疗卫生系统角度（Healthcare System）会按照直接成本来测算，全社会角度（Societal Perspective）就包括直接成本和间接成本两部分。

“中国数据 中国实践”

阿来替尼中国药物经济学评估

在第24届ISPOR大会上，中山大学肿瘤防治中心张力教授和上海市肺科医院周彩存教授牵头的从中国患者的实际获益出发，采用全社会角度（Societal Perspective）评估阿来替尼的性价比（简称《一线治疗研究》），正式进行论文展示，并于2019年6月发表。

本次研究首次从全社会角度，整合中国人群数据将直接成本和间接成本完全纳入评估，深入分析对比阿来替尼和克唑替尼一线治疗中国ALK阳性NSCLC患者的成本效果，最终得出结论：阿来替尼一线治疗ALK阳性NSCLC在我国具有良好的成本效果优势。

《一线治疗研究》证实，阿来替尼大幅节省了直接成本和间接成本：针对肿瘤进展发生至死亡的全部治疗费用进行测算，阿来替尼在疾病进展阶段较克唑替尼减少了57%直接医疗成本，在脑转移阶段较克唑替尼减少了20%直接医疗成本和27%间接费用成本。

同时《一线治疗研究》显示，阿来替尼在获益方面给患者带来了数值最大的QALY，疗效惊人。相比克唑替尼，阿来替尼进一步增加了0.88个QALY，达到2.96个QALY。这一数字不仅远远超过克唑替尼相对传统化疗的QALY提升（0.04个QALY），甚至将众多其他癌肿新药相对传统化疗的QALY提升远远甩在身后。

最终的ICER比值测算结果，阿来替尼“价廉物美”的性价比就得到了意料之中的展现，《一线治疗研究》表明：与克唑替尼相比较，阿来替尼的ICER为169,848元/QALY，低于2017年中国人均GDP三倍的“可接受支付门槛（178,980元）”。

阿来替尼给患者带来了长期生存的希望，从药物经济学成本定义角度更能突显出社会角度全综合评估成本效果的经济学意义，是具有代表性的划时代药物。

临床效、价优势明显

阿来替尼实现NSCLC“慢病管理”

随着阿来替尼的临床应用，围绕这一突破性药物的循证医学和药物经济学探索也引发了研究热潮。回顾国内为数不多的ALK阳性NSCLC药物经济学研究，今年1月，北京大学药学院的独立研究者发表论文（简称《北大研究》），从医疗卫生系统角度（Healthcare System）分析阿来替尼治疗中国ALK阳性NSCLC患者的经济学价值。

该研究角度计入的是直接成本，包括药物成本、随访成本、最佳支持治疗（BSC）成本、中枢神经（CNS）进展治疗成本和临终关怀成本，没有将间接成本计入测算。

肿瘤患者在治疗过程中间接成本带来的经济负担，同样不容忽视。事实上，ALK阳性患者极易发生脑转移，2017年《中国肺癌杂志》论文数据证实：直接成本方面，相比于未发生脑转移，我国脑转移肺癌患者的医疗费用显著增加，如检测费用从17673元/年增加到25931元/年，局部治疗费用从32675元/年增加到40700元/年；间接成本方面，患者误工及照顾者等经济负担大幅增长，如患者误工损失从2109元/年增加至35149元/年，照顾及看护损失从13356元/年增加至61158元/年。

另外，癌症晚期病情进展，患者往往失去生活自理能力，“一人患癌、全家遭灾”的无奈现实在肿瘤治疗中甚为常见。如果成本测算只纳入直接成本，未将患者误工及照护者等劳动力损失的间接成本计算在内，势必难以体现阿来替尼的成本效果优势，尤其在脑转移方面的巨大经济价值没有在费用端得到充分呈现，这也是《一线治疗研究》选择全社会角度计算直接成本和间接成本的根本原因。

按照《中国药物经济学评价指南》要求，关于药物经济学研究角度的阐述为：“通常，最理想的药物经济学研究角度是全社会角度；对于基于非社会角度展开的药物经济学评价研究，可以根据需要讨论在全社会研究角度下的成本效果的变化情况。” 

综合《一线治疗研究》全社会视角的药物经济学研究结果，充分证明阿来替尼延长患者生存、延缓疾病进展、减少脑转移治疗、降低后线治疗费用、不良反应处理费用低、门诊治疗节约医疗资源来降低患者整个慢病管理过程的成本，在中国具有较好的性价比优势。

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