日前，欧盟有条件批准了蓝鸟生物技术的β地中海贫血细胞疗法Zynteglo（通用名：表达βA-T87Q基因球蛋白自体CD34+细胞疗法，曾用名为LentiGlobin BB305），用于12岁以上无β0/β0基因型、无异体干细胞移植供体的输血依赖型地中海贫血治疗。

Zynteglo是患者自体干细胞经体外基因处理引入一个拷贝的βA-T87Q球蛋白基因，这个审批决定是根据Ⅰ、Ⅱ期临床试验HGB-204、HGB-205和Ⅲ期试验HGB-207、HGB-212的部分结果。虽然这些试验人数较少（总共约30个患者），但80%左右患者用药后不再需要输血。不过，这是个有条件批准，两个Ⅲ期临床正在进行中。

地中海贫血是一种严重遗传疾病，全球大约有30万患者，因患者主要分布在地中海地区而得名，但美国和欧洲也有15000患者。这个疾病是因β球蛋白基因变异造成，现在主要靠干细胞移植。但只有不到25%的患者能找到匹配骨髓，通常是兄弟姐妹，否则得终生输血。而长期输血还会导致铁蓄积，造成主要器官损伤。

Zynteglo疗法是体外基因处理，与刚刚批准的体内SMA基因疗法Zolgensma有所不同，技术上更接近肿瘤治疗的CAR-T疗法。但与CAR-T不同，Zynteglo不是去“砍砍杀杀”，而是去修复一个残次蛋白。价格上，Zynteglo可能也与CAR-T疗法更接近，但可能会采取分期付款支付形式。虽然地中海贫血没有儿童ALL、SMA那么致命，但据估计整个疗法售价将在100万～150万美元，平均每年30万美元左右。

（路人丙）

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