Spark Therapeutics成立于2013年，总部设在美国宾夕法尼亚州费城，专注于遗传疾病基因治疗产品开发。

2017年12月19日，Luxturna (Voretigene neparvovec)获得美国FDA批准上市，这是一种用于治疗RPE65等位基因突变性视网膜营养不良的基因治疗产品，也是全球首个获批的基因药物。

Luxturna是通过AAV病毒（腺病毒相关病毒）携带正常的RPE65基因，进入到视网膜内，合成正常的RPE65蛋白，从而恢复正常的视觉功能，AAV病毒并不整合到人体细胞的染色体中。

遗传性视网膜疾病是一种罕见的盲病，大约由超过220种不同的基因引起，RPE65等位基因突变是其中一种，美国、欧洲及环太平洋地区有约6000名RPE65突变的患者。在美国，大约有1000~2000名由于RPE65突变致盲的患者，每年新增患者数约10~20名。上市后，Luxturna双眼治疗的费用为85万美元，如果不起作用，Spark将退还患者部分费用。

该公司还有其它处于临床前阶段的候选产品，用于治疗庞贝氏症、血友病A、神经退行性疾病（巴藤病和亨廷顿舞蹈病）以及其它罕见的致盲疾病（无脉络膜症和stargardt病）。此外，Spark还与辉瑞合作开发血友病B的基因治疗产品SPK-9001。

Spark的cGMP工厂是基因治疗领域唯一被美国FDA批准的工厂，生产AAV载体。Spark Therapeutics于2015年1月登陆纳斯达克，今年2月25日，罗氏以每股114.50美元，总价43亿美元对其进行收购。

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