基因疗法被称为革命性的治疗产品。近年来，制药行业开始研发众多的旨在修复有缺陷的DNA链的基因药物，这些药物可以消除致命的儿童期疾病、罕见的血液疾病以及其它严重的疾病。

不过，在社会各界对这些有潜力治愈致命疾病的药物感到振奋之际，它们也引出了一个重要的问题：没有人知道使用这些药物要付出多高的费用。

诺华推分期付款方案

　　

基因药物将正确的遗传物质导入患者的细胞中，进而修复导致疾病发生的根本原因。虽然价格可能高达数百万美元，但如果这些一次性治疗的基因药物能够取代患者需要终生服用的价格昂贵的传统药物，那么就有可能降低总体的医疗费用。不过，高昂的价格已经招来了各方面的阻力。

诺华（Novartis）首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）表示：“大部分医保支付方都没有这方面的经验，不得不提出新的付费模式，尤其是未来将有那么多的基因药物陆续面世，我们需要医疗保健系统适应这种局面。”对此，诺华为其寄予厚望的SMA基因疗法Zolgensma提出了分期付款的解决方案，以降低患者的预先支付费用。

越来越多的制药企业认为，基因治疗药物将对患者和药企利润产生重大影响。今年3月，辉瑞（Pfizer）与总部位于巴黎的Vivet Therapeutics公司达成合作协议，联合开发一种用来治疗罕见肝脏疾病的药物。美国FDA预计，到2025年，每年将有多达20只细胞和基因治疗药物获批上市。不过，这些药物是否会持续保持强大的治疗效果，目前仍然存在着疑问，这使得其价值难以得到确认。

而对于医疗保健系统的一个问题就是：这种一次性治疗药物的价值到底有多少？

在针对美国药品费用支出展开的辩论中，非营利组织“临床和经济评论研究所”（ICER）发表的有关药品价格的报告产生了较大的影响。ICER主席史蒂文·皮尔森（Steven Pearson）表示，合理的价格对于确保突破性药物能够到达特别需要它们的患者手中是至关重要的。如果这些药物的价格过低，可能会阻碍药物研发领域的投资，而过高的费用又将对医疗保健系统构成巨大压力。

诺华的Zolgensma就是基因药物这一新兴领域的一块试金石，该药定价超过200万美元，是美国第一只价格高达数百万美元的药物。

目前在SMA治疗领域，还有百健（Biogen）生产的Spinraza，患者需要终身使用该药，10年时间的费用会高达约410万美元。Spinraza于两年前在美国上市，百健表示，与Zolgensma相比，Spinraza得到了更多研究证据的支持。不过，诺华也表示，其拥有近5年有关Zolgensma的数据。

对于Zolgensma的费用，万思瀚曾表示，分期付款计划将在5年内分摊相应的费用。如果患者在这一期间死亡，或者治疗失败，诺华也将提供相应的补偿。

已有基因疗法退市

　　

许多其它公司也在研究相应的计划，以便将患者的付款期限拉得更长。蓝鸟生物（Bluebird Bio）表示，使用其开发的首只基因治疗药物时，高达80%的费用可能要取决于该药在几年内的治疗表现，其价格将不会超过210万美元。

蓝鸟生物首席执行官尼克·莱施利（Nick Leschly）说：“我们对这些治疗产品所具有的终身价值深信不疑，但也认为，我们必须分担风险，因为我们无法百分百确定这些产品所具有的治疗好处会持续很长的时间。”

到目前为止，这些价格昂贵的基因药物还没有诞生“重磅炸弹”产品，且在商业化上遇到不少困难。Strimvelis是用来治疗免疫性疾病的一种基因药物，治疗费用大约为67.5万美元。该药由葛兰素史克（GlaxoSmithKline）开发，在为数不多的患者采用该药进行治疗之后，GSK将其转让给了Orchard Therapeutics公司。UniQure公司的Glybera用于治疗另一种罕见疾病，费用达到100万美元，但已经因市场化不理想而退市。此外，备受关注的CAR-T药物，如诺华的Kymriah，销售成绩也不尽人意。

一些开发血友病基因治疗药物的制药公司尤其受到市场的密切关注，比如，今年2月同意被罗氏（Roche）收购的Spark Therapeutics公司。在患者的终生治疗中，这种出血性疾病会让他们花费数千万美元，基因药物的价格也因此备受关注。

英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）是就药品费用支出向政府部门提供建议的机构，该研究所科学事务主任尼克·克拉布（Nick Crabb）表示：“如果我们进入到了这样一个阶段——这些治疗药物不仅用于非常罕见的疾病，而且还用于大量的患者人群，那么数百万美元的价格就无法持续下去。”

由于预计基因药物即将大量面世，英国和加拿大的药物成本监管部门正在与ICER合作，对用来评估前景看好的基因药物的新方法进行测试。位于波士顿的医疗保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官迈克尔·谢尔曼（Michael Sherman）表示，药企与支付方如何定义药物取得成功，以及缺乏长期的临床证据是基因药物定价的主要障碍。

如果药物价格一开始就定得太高，那么分期付款计划就无法解决目前的困境。谢尔曼说：“如果没有一个公平的起始点，我们可能只能将付款时间拉得更长，以便患者能够更容易地支付价格过高的药品。”

编译/王迪 来源/彭博社

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