首个SMA基因疗法定价超过200万美元，支付模式与医保报销是商业化的主要难题

近日，美国FDA批准了脊髓性肌萎缩症（SMA）首个基因疗法Zolgensma。该药用于治疗两岁以下的SMA婴儿，是诺华（Novartis）在一笔87亿美元的收购案中获得的。

Zolgensma成为了目前全球最贵的药物，诺华对该药的定价高达212.5万美元（可分5年付清，每年费用为42.5万美元）。对于这样一个天价新药，要想取得商业化成功，除了在疗效上说服医生，诺华还需在支付模式与医保覆盖上作出更灵活的处理。

据媒体此前报道，诺华正在与美国医疗保险公司商谈Zolgensma的报销事项，诺华考虑提供折扣，但有一定的附加条件。

诺华旗下部门AveXis公司的负责人戴夫·列侬（Dave Lennon）表示，希望保险公司能够为SMA患者提供保险覆盖。诺华还寻求将筛查工作铺开，且能得到保险公司的支持，以确认那些患有SMA的新生儿，并确保快速批准这些孩子使用Zolgensma，力求在其确诊后两个星期内开始治疗。

以折扣换取快捷报销

　　

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传因素，每10000个出生婴儿中就有1人受到该疾病的影响，美国每年有500例新的SMA病例。大约有60%的患者患有最严重的Ⅰ型SMA，该病通常会让孩子在两岁前就出现瘫痪、呼吸障碍，甚至死亡。

诺华对Zolgensma的未来增长寄予厚望，但Zolgensma的天价让保险公司一直畏缩不前，后者称数百万美元的价格标签对全社会来说高得难以承受。美国临床和经济评论研究所（ICER）认为，Zolgensma的价格在90万美元左右才具有成本效益。

对制药公司而言，对有望挽救患者生命的新药提供打折优惠并不寻常。但是，如果保险公司能够确保为那些符合治疗条件的患者快速提供报销，而不是对其进行冗长的逐个审查，可能有助于诺华开拓业务，因为其一直在寻求取代百健（Biogen）的SMA药物Spinraza。

列侬表示：“我们十分期待保险公司等药品支付方支持对新生儿进行筛查，在做出保险覆盖的决定上建立快速机制，并且制定具体的政策，以涵盖面向SMA的基因治疗药物。”其指出，当与药品支付方商谈打折优惠等事项，以及相关合同时，诺华将努力确保上述要素落实到位。

跟踪研究显示，患有SMA的婴儿若在出生的头几周、症状出现之前采用Zolgensma或Spinraza进行治疗，会得到最好的治疗效果。这两只药物有助于维持患者行走和呼吸所需的运动神经元的发育。

SMA尽早治疗很重要

　　

事实上，Spinraza的价格也很昂贵。患者每4个月通过脊柱注射给药，第一年的治疗费用为75万美元，此后每年为37.5万美元。华尔街针对Zolgensma所做的预测认为，许多家庭将会首先寻求采用这只具有潜力的一次性基因治疗药物，并在以后需要时再考虑使用Spinraza进行治疗。

列侬表示，尽早治疗可以让药品支付方给患者带来更多的好处。

据报道，诺华与药品支付方的谈判已经进入后期阶段，其提供了多种支付备选方案，比如分期付款，或者如果患者在接受治疗后没有看到具体的效果，就提供打折优惠。不过，列侬指出，大多数药品支付方关注一次性付款，并寻求打折优惠，以确保医疗费用的报销。

诺华期待与医疗保险公司达成协议，在Zolgensma获批一个月内，覆盖1.6亿拥有商业健康保险计划美国人的30%。

诺华首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）一直在大力推动罕见病治疗药物的开发工作，Zolgensma对他来说将是一只至关重要的药物。根据Refinitiv公司提供的数据，华尔街分析人士预计，今年Zolgensma的销售额将达到3.5亿美元，到2024年将增至20亿美元。

针对Zolgensma和Spinraza开展的临床试验显示，早期治疗可以产生更好的效果，并且有可能降低总的医疗费用。

犹他大学神经病学专家罗素·巴特菲尔德（Russell Butterfield）表示，接受治疗后，孩子可以走路，并且在未来的岁月中表现相当正常，而不是非常虚弱，要依靠呼吸机，插上进食管。对新生儿进行筛查确实是获得极好治疗效果的唯一途径。

但目前在美国，对新生儿开展SMA检测的情况并不理想。在婴儿出生所需接受的强制性筛查清单上，只有6个州将SMA检测列入其中。根据患者权益保护组织Cure SMA的说法，SMA检测可能要到2022年才能成为美国的一项全国性标准。诺华、百健都在与Cure SMA进行合作，以加快SMA筛选的应用，并得到药品支付方的支持。

编译/王迪 来源/路透社

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