编辑说：药物研发与成果转化离不开医疗临床机构、CRO等各环节的蓄能助力，且听创新链条上与时间赛跑的他们娓娓道来——

全球申报热潮，加速CRO临床业务全球化

本报记者 李蕴明

“中国药监部门加入ICH，意味着中国药品注册技术要求更多与国际接轨。”在北京科林利康医学研究有限公司董事长兼首席科学官刘川博士看来，创新药企业，尤其产品为First in class和Me-better的企业，无论是出于产品潜力挖掘或是单纯的成本回收考量，“走出去”都成为一种共识。

在政策引导和资本助推的双重动力下，中国创新药企业逐渐从单一向NMPA递交注册申请外到探索中美双报甚至全球申报。对于本土CRO而言，全球申报的浪潮也加速了其在北美、亚太等成熟市场的业务布局。刘川提醒，当前环境下，相比中美双报，有实力的企业更推荐考虑全球申报，如欧盟、日本等拥有相对成熟市场且同为ICH成员国的区域，也是不错的出海登陆点。

未来，随着ICH技术指导原则在国内的转化和实施，以及药品注册技术要求的协调一致，开展国际注册的制药企业可以按相同的技术要求向多个国家或地区的监管机构申报，从而大大节约研发和注册的成本。当然，进行海外申报仍需针对不同国家准备相应材料，因此，熟悉ICH原则、管理水平高、经验丰富的CRO仍是稀缺资源。

“优质CRO不仅能为药企节省时间和资源，也能作为桥梁，顺畅药品审评中心工作人员和企业的沟通。”刘川指出，部分由海归回国创立的小型生物技术公司临床前研发技术很强，但由于产品数量有限，到了新药研发中耗时最长、花费最高的临床试验环节，未必有足够的资金实力与时间自行组建临床研究团队。由专业的临床CRO公司为其提供包括临床试验患者招募与管理、临床监察、中心实验室、药物警戒、SMO、数据管理和分析统计等服务，实现新药上市效率的提升。

据悉，全球申报的态势促使不少本土CRO公司布局海外服务。

“走出国门对CRO也是挑战，但也可以督促其建立国际规范体系，提升服务能力。”刘川预期，未来会有越来越多的国内企业到海外开展临床试验，也会有国外的中小型药企到中国注册申报，CRO临床业务全球化是必然。

采访时，恰逢刘川博士在美参加DIA年会，10多个小时的时差问题因便利的移动互联网而化解。正如刘川所言，全球同步已是大势所趋，无论是CRO还是制药界。

“后发制人”信息化助攻

本报记者 罗晶

精耕细作十二年，北京百奥知信息科技有限公司创始人庄永龙博士是经历过寒冬、正在见证春天的人。

早期的医药研究信息化存在粗放式发展等问题，使得不少医药企业对信息化的认同度低，医药信息化的规范性和标准化不足，与国际行业惯例存在差距，软件服务商更是处于被动地位，不被重视。随着国家对临床试验数据核查的要求越来越严格、MAH直报系统上线等大环境的变化，行业迎来新的突破。

近一年来，在药审制度改革深入推进、“4+7”集采在多个省市快速铺开等大背景下，国内创新药面临创新药市场分化和研发成本高企等问题，在临床研究中管控成本，成为药企拉开差距的重要因素，信息化就是其中尤为关键的一环。

庄永龙告诉记者：“药企临床试验中数据来源多，人员更换频繁，信息共享度低，整个临床试验实施周期长、实施难度大。”内外部环境对于临床试验的要求都是实施要规范、数据要真实、文档要全面，但在实际临床试验的阶段，企业面临的问题通常包括数据不统一、项目孤立管理、信息孤岛现象等。中国创新药在崛起，不少药企在与CRO企业合作的同时也加大了与临床研究全流程信息化的投入。

行业普遍认为，在激烈的竞争中取得一线生机甚至“后发制人”，关键在于企业是否快速推动大病种领域的适应证获批，这需要涉及大量的临床试验。据悉，一些创新型药企在新药临床试验阶段采用了诸如百奥知的EDC系统、医学编码系统以及全流程管理系统等，助力临床试验数据的采集和管理，在保障临床试验数据质量的同时，能够有效缩短临床试验周期，为新药上市赢得宝贵时间。

随着“4+7”试点的铺开和国家对合规性的严格要求，医药企业必须下决心将更多资源投入新药研发。“这意味着整个CRO行业需要提升服务水平和质量，为药企提供更为优质的服务。”

戒除中药临床评价“西化”之争

本报记者 宋一宁

CDE官网目前正就《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》征求意见，广州中医药大学第一附属医院药物临床试验机构办公室主任杨忠奇表示，除了主管部门起草的相关技术指导原则，相信未来会有更多利好中药研发的政策出台，包括真实世界研究、医院制剂开发和上市后评价等。

杨忠奇指出，国家正在积极鼓励中药民族药发展，通过落实药品审评审批改革精神，政策引导、沟通交流以及指导原则制修订等工作，“中药新药研究已经走出漫长的低谷期。”

数据显示，2018年国家药审中心受理中药注册申请413件，其中受理中药IND申请31件，受理中药NDA 8件，受理中药ANDA 8件。2019年3月中国药学会中药临床评价专业委员会发布的《中国中医药物临床试验蓝皮书》亦指出，2018年以来，在全国各医院开展的中药新药临床试验数量明显上升。

众所周知，医院制剂是开发中药新药的主要来源之一，杨忠奇对此建议“科学地继承”。医院制剂是临床宝贵经验的总结，在长期实践中广泛应用于患者，其疗效和安全性得到初步验证，但医院制剂的工艺未必适合工业化生产。

“一来，其适应证宽泛，不完全符合现代药品的要求；二来，有的医院制剂虽临床使用多年，但缺乏客观、真实、全面的临床观察数据，可能存在夸大疗效的情况。”

他指出，中药创新和临床循证研究需要坚持以中医临床价值观为核心理念，戒除中药临床评价“西化”之争。“中药临床价值不仅包括防治未病、治疗疾病、改善体质和提高生活质量等方面，使用便利性、病人依从性和药物经济学等因素也应综合考虑。对于某些疾病，使用中药可以减少过度医疗，还能够给予终末期病人更多尊严，这些都是新时代中药人需要思考的方面。”

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