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整合资源保供应 加强罕见病药物获得性

发布时间:2019-07-12 17:28:12作者:本报记者 张蓝飞来源:医药经济报

国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)近期发布《临床急需境外新药名单(第二批)》,在此次26个临床急需药物中,17个罕见病药物得到监管部门重点聚焦。在罕见病药物研发端,优先审评政策深化和利好之下,安全有效、临床优势明显的突破性创新药物将加速进入中国市场,满足未被满足的临床需求;而在供应端,药物可获得性存在的产业链挑战,正在引起行业关注。

药物可及考验供应

自2015年以来,我国已经陆续出台多项政策举措,力求加强罕见病药物的可获得性,鼓励罕见病药物的引进、研发和生产,加快注册审评审批。2018年12月底,13种罕见病药品通过优先审评审批申请上市,涉及《第一批罕见病目录》中10种罕见病,患者将逐步摆脱“境外有药、境内无药”的困境。

药品监管部门加速推进境内、境外罕见病药物的上市和可及,但很多罕见病药品的医院终端普及率相对比较低。艾昆纬(IQVIA)咨询公司资深总监李浛君认为:“主要原因一方面是认知的缺乏,罕见病的诊疗和用药水平在整个医院体系中有很大的差异化,罕见病药品进院也要召开药事委员会会议,整个药事委员会对罕见病的关注度不会像其他领域那么高。”

罕见病药物的“最后一公里”问题,显然长期掣肘药物可及性。国药控股江苏有限公司总经理曹志毅表示,罕见病药物对医院终端的供应管理带来很大压力,即使是大城市的大型三甲医院,每年碰到的罕见病患者数也并不确定,医院要不要备货,必须做出选择。

为了提升医院药房的管理效率,降低管理成本,很多医疗机构都将院内药房的供应链延伸服务委托给医药商业公司,然而,院内冷库资源毕竟有限,罕见病药品往往都是高值药品,药品可及性和患者获得能力比较低,这对医药商业公司和上游工业企业都是一个非常严峻的供应考验。

“某些罕见病可能全国只有10个患者、或者100个、1000个患者,库存选择备货在哪里,地区发病率是多少,存在机会成本。而且这些药品无论是否进入医保目录,药品本身属于商业公司,购买药品的钱已经支付,如果货备了三、四个月,还不一定有病人需要,备货两年,药物可能就过期了。”曹志毅坦言,罕见病供应环节依然存在不小困难,很多罕见病药物是生物制剂,大分子药物效期不长,稳定性差,储存成本很高。

正因如此,整合上下游产业链资源,搭建平台化的罕见病信息网络,成为补足药品供应短板的核心思路。辽宁省医药对外贸易有限公司总经理袁克华指出,随着公众对疾病认识不断提高,没有确诊的罕见病或没有认识的罕见病患者就会出现,群体扩大需要平台和网络整合产业链,加强罕见病患者全面管理。

支付亟待医保升级

目前,在我国上市且有罕见病适应症的55种药物中,有29种药物纳入国家医保目录,涉及18种罕见病,其中9种药物享受国家医保目录甲类报销,患者使用时无需自付费用。今年3月,我国对首批21个罕见病药品和4个原料药实行减税,降低3%的增值税,同步降低药品价格。

罕见病发展中心主任黄如方介绍,2014-2018年,罕见病发展中心对5810名罕见病患者开展登记注册,统计结果显示,42%的患者没有接受任何治疗,而在接受治疗的患者中,绝大部分未能及时且足量地服用治疗药品。

4月17日,国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》,将优先考虑国家基本药物中的非医保品种、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药,医保支付的利好政策进一步为罕见病患者带来了更大的希望。

李浛君表示,医保支付如果没有明确的罕见病保障机制,能够支付药物治疗费用的患者数量将更加有限。“对于定价高昂的罕见病药物,国外制药企业进入中国保持高价还要面临道德拷问和伦理困境。在不确定的支付环境下,制药企业往往选择沉默。”

除了医保目录准入,罕见病药品在一系列市场准入环节上,比如省级药品招标采购、医院采购列名、医师处方限制、门诊报销、分级诊疗、定点医疗机构和药店限制等方面,仍然存在很大的不确定性。因此,在越来越多的国家和地区,罕见病被纳入公共治理的范畴,通过政府干预,帮助患者解决药物不可及的问题。

《中国罕见病药物可及性报告(2019)》指出,实施罕见病药品保障的国家和地区,本质上都是基于体制及资源,以罕见病治疗可及的不同环节为切入点,采取本地化的管理模式。其中,共性的管理模式包括,通过立法定义罕见病或罕见病药品,设立鼓励创新、系统化、差异化的罕见病新药注册审批审评制度,搭建由政府主导、医保覆盖、多方共付的罕见病药品保障体系,为罕见病药品设立差异化的医保准入评估体系和卫生技术评估体系。


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