［背景］

为落实《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》以及《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。为了促进各方对真实世界证据的理解、探讨其在药物研发中的应用场景、探究其评价原则，CDE近日起草了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日起3个月。

［点评］

此次意见稿从真实世界证据的定义和相关支持的6种情形以及基本设计和评价几个方面详细阐述了主要观点，这也是第一次在官方文件里面提出真实世界证据用于临床研究。真实世界研究定义为在真实世界环境下收集与患者有关的数据（真实世界数据）， 通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（真实世界证据）， 其主要研究类型是观察性研究，也可以是实用临床试验。真实世界数据则是与患者使用药物以及健康状况有关的和/或来源于各种日常医疗过程所收集的数据。其中，真实世界数据的可靠性主要从数据的完整性、准确性、质量保证和质量控制方面进行评价。

意见稿中列举了真实世界证据支持药物研发和监管决策的6种情形：1.罕见病治疗药物；2.修订适应症或联合用药范围； 3.上市后药物的再评价；4.中药医院制剂的临床研发； 5.指导临床研究设计；6.精准定位目标人群。其中影响最大的则是中药。

一直以来，临床试验研究在中药方面面临许多障碍，如中医药强调个性化治疗，对疗效的评价注重整体性、复杂性和多重影响，就与RCT客观、条件绝对控制等要求不符。因此，此次提出真实世界证据支持药品研发，对于在临床上被广泛长期使用却未获批准上市的中药提供了确实可行的获批路径。

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