近日，一个基于家庭医生的中医药真实世界研究项目在广州启动。广州香雪制药的橘红痰咳液、贵州万胜药业的化风丹及广西清之品制药的清浊祛毒丸与广东省两万多名家庭医生展开真实世界研究（简称“RWS”）。

与前不久开展的槐杞黄颗粒治疗儿童支气管哮喘有效性的RWS、太极集团开展的藿香正气液百万例RWS通过非随机对照研究方式，重点针对藿香正气液的临床运用范围、适应症、用药路径等进行全方位研究不同的是，前述三家中成药企业是首次开展基于家庭医生的中医药RWS项目。此举有望为我国近万种中成药上市后的安全性、有效性验证找到新方法、新途径。

契合整体疗效评价特点

与传统临床试验方法比较，真实世界研究更能契合中医个体化诊疗和整体疗效评价的特点,很有可能成为中医药临床科研的主流模式。RWS的关键是长期临床观察和随访，而诊所医生贴近社区，可以很方便地对病人进行长期临床观察和随访，为中医药现代化和走向世界奠定新的基础。

大数据时代给循证医学注入了新的活力。“在RWS里，每个中医都有责任把每天从事的医疗活动过程真实记录下来，只不过目前业界最大的挑战在于整个行业的认知和形成的共识不足。这是一个讲证据的时代，广大基层医生是产生证据最基础、最有发言权的人。”中国中医科学院临床评价中心主任、世界中医药学会联合会真实世界研究专委会会长何丽云指出，“产学研用”各方需整合技术力量做好研究方案，规范真实数据的采集，让中医药的传统理论与世界通用语言无缝对接。RWS作为一种与国际接轨的研究方法，引入中医药领域尤为重要。

与会专家一致认为，大数据时代，没有疗效结果的数据就是垃圾数据；院内诊疗数据和院外生活环境下数据是随访数据的核心。此外，数据通道的合规及成本问题也是重要影响因素。“RWS样本量大，不讲成本和效率走不下去。”

广州中医药大学药学院副院长龙泳伶副教授表示，“RWS只针对已经上市后的药品。没有使用就没有数据，没有数据就没有科研。”她坦言，中医药干预措施，来源于有着两千年历史的丰富临床经验。该如何开展临床试验、精确评价？中医药临床研究讲究有效性和安全性评价。由于随机对照试验是评价未上市新药疗效的金标准，但在解决基于广泛人群真实医疗实践中的有效性和安全性评价问题上存在不足，这是当前中医药临床研究的最大困惑。

龙泳伶称，“大数据驱动的中医药RWS是对随机对照研究（RCT）的重要补充，是迈向精准医疗的重要举措。对企业而言，在临床决策、新药开发和市场模式上对现有业务模式进行改造升级，让数据和数据分析的结果来支持业务发展中的科学决策。在新药研发上提高效率，可根据需求趋势分析，预测药物临床效果，减少患者招募时间等提供依据。同时，也能为上市后的使用和政策制定提供关键支撑，如药物安全性检测、医院用药目录遴选、临床实践指南制定、医保目录遴选、药品开发策略优化以及超适应症使用等。”

证据效力关乎成败

从已有的案例来看，RWS强调临床试验要遵从临床医疗的实际，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，通过长期的、大样本的临床观察，评价诊疗措施的临床价值，发现医学规律，获得新的认知。目前藿香正气液的临床价值正在接受基层医生的检验。

南方医科大学南方医院药学部主任刘世霆教授此前已开展儿童注意缺陷/多动障碍方面哌甲酯和阿莫西汀的临床研究。部分RCT研究表明，哌甲酯有更高的不良事件发生风险。由于纳入研究人群往往仅是实际临床使用群体中的小部分，未体现哌甲酯在实际医疗环境中使用的潜在不良反应。专家在研究中发现，无论总不良事件，还是每一中度或严重不良事件，阿莫西汀治疗组每年事件发生率均显著高于哌甲酯组。他们得出的结论是在真实世界环境下，哌甲酯治疗ADHD的安全性优于阿莫西汀。

灯盏注射液目前也在开展中成药RWS。不断有中成药企业开始探索，但中医讲究个性化、讲究整体观，但微观上很模糊，靠经验诊疗是最大短板，大数据的崛起带来了新机会。

对此，香雪制药董事长王永辉表示，“质量升级与疗效提升互为唇齿。家庭医生是最贴近患者的临床场景，能真实地把安全性反应出来，推动合理用药、优化用药，提升中成药临床疗效。中药指纹图谱的成功可使药材加工源头及过程中质量稳定、统一、可控，这也仅仅只是中药现代化迈出的第一步，而成品的安全性、有效性更为重要。”

专家解释，RWS需要思考的是，如何进行研究方案和实施路径的设计？更深层次来讲，证据效力如何保障？与基层诊疗机构探索建立研究模式和标准，加强质量管控，规范疾病诊断、病例报告及随访记录等，数据的统计很关键。RWS数据来源十分广泛，需在方案设计初关注样本分层设计以保证研究目的的实现。“中医药的特点决定了对其采用RCT的方法进行临床评价存在较大的困难。”专家称，做RWS必须满足两个条件：大样本量、长时间临床观察和随访，而在医院里做RWS有两个硬伤，即成本高、时间跨度大。基层医生贴近社区，可很方便地对病人进行长期临床观察和随访。

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