Zolgensma是诺华（Novartis）开发的一个基因药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA），被认为有潜力成为“重磅炸弹”。但是，随着最近在欧洲的一项试验被曝发生了一起儿童死亡事件，Zolgensma的前景受到了质疑。不过，诺华对此似乎并不担心，其首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）仍然按原先预期，将FDA对该药批准的时间表设在了5月份。

新基因药物准备上市

近日，在诺华第一季度业绩发布会上，万思瀚对试验中的死亡事件进行了说明。他解释称，首先，SMA1是一种致命性疾病，其中只有8%的患者能够在前20个月里存活下来，因此，死亡在这些病情严重的患者中很常见。在已获批的药物中，参与关键性试验的患者有23%会在整个研究过程中死亡。

其次，虽然研究人员表示，患者死亡可能与治疗有关，但事实并非完全如此。万思瀚表示，通常在这种情况下，当无法确切证明相关原因时，研究人员就会被要求说可能会存在着与实验性药物有关的潜在因素。他透露，这项试验仍然按照现行规程在进行之中。

在试验中死亡的儿童被发现患上了5种病毒性感染，其中包括呼吸道合胞病毒（RSV），并最终死于呼吸道感染。万思瀚表示，由于Zolgensma是在感染阶段给患者使用的，因此，目前无法排除它对疾病所产生的作用。

事实上，诺华已经开始着手为Zolgensma推向市场做准备工作，并且为快速交付药物落实了相应的基础设施，目标是要在产品上市阶段覆盖全美60个顶级医疗中心。就生产层面来说，诺华最近收购了阿斯利康（AstraZeneca）位于美国科罗拉多州的一家生物工厂，以帮助提高产量。

在定价方面，万思瀚表示，诺华将考虑美国临床与经济评论研究所（ICER）最近做的分析。ICER认为，Zolgensma的定价每年不应高于90万美元，而诺华认为，该产品的成本效益高达400万~500万美元。至于可及性方面，诺华已经与70多家药品支付方进行了洽谈，这可以覆盖80%的SMA患者。诺华表示，其对这种价格昂贵的药物会考虑采纳新的支付方式，其中包括在一定的时间范围内采用分期付款方式，最终支付全价。

两大新品种增长强劲

诺华希望通过推出的新药来保持公司未来的业绩增长，而Zolgensma就是其中一只重要产品。目前，其它新药也表现良好。其中银屑病治疗药物苏金单抗（Cosentyx）和心力衰竭药物Entresto帮助诺华在今年第一季度取得了强劲的业绩。这也是诺华将爱尔康（Alcon）分拆前的眼科业务算入其经营业绩的最后一个完整季度。

第一季度，苏金单抗实现销售额7.91亿美元，按固定汇率计算同比增长41％，符合市场预期。与上一季度相比，该药在皮肤病领域的处方量增长了23%。万思瀚表示，截至今年一季度末，在苏金单抗在获批的银屑病关节炎和强直性脊柱炎等风湿病适应症方面，其处方量在美国市场超过了艾伯维（AbbVie）的超级“重磅炸弹”药物阿达木单抗（Humira,商品名为修美乐），占美国总处方量的28％。越来越多的新患者开始选择苏金单抗：在新增处方量上，该药占据了43%的份额，而修美乐只有20%。

根据Jefferies公司的数据，今年第一季度Entresto的销售额增长了85%，达到3.57亿美元，比华尔街预测高9%。Entresto得益于一项名为Pioneer-HF的试验：对在住院环境中病情稳定的患者来说，该药可以让这些患者发生严重心力衰竭的几率降低46%。此外，万思瀚对于Entresto在中国市场的前景十分看好。

Lutathera是诺华通过收购Advanced Accelerator Applications公司获得的一只放射性药物。第一季度，该药实现收入1.06亿美元，被认为是推动诺华抗肿瘤业务增长的一个助推器。

今年第一季度，诺华销售额增长了7%、核心经营收入增长了18%（按固定汇率计算）。

编译/王迪  来源/FiercePharma

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