近日，吉利德（Gilead）与人工智能（AI）新创企业Insitro达成了一项开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物的合作协议。前者将向后者支付1500万美元，若成功达到目标，还将增加到最高10亿美元。

这是Insitro创立以来的第一笔业务，也将是AI能否用于药物开发的一次检验。能否通过提升患者NK细胞的功能来治疗疾病？为什么超过一半处于缓解期的癌症患者会复发？这家创新公司可能会有答案。

用AI预测化合物作用

Insitro创始人、机器学习专家达芙妮·科勒（DaphneKoller）表示：“我在机器学习和生命科学领域工作了大约20年，但一直被没有足够的数据来按照希望的方式应用机器学习所困扰。”她相信，她的方法——建立以解决棘手问题为目标的数据集，将解决这个问题。

尽管科勒的研究方法令人兴奋，但过去也有许多新技术并不能够治愈相关疾病，因为疾病的生物学原理太复杂。对AI的投资是否能真的节省研发资金，也有待观察。此外，在制药领域也存在着文化障碍，拥有话语权的老派药物研发人员还不完全知道如何与计算生物学家和人工智能专家合作。

科勒一直对生物学很感兴趣。在21世纪初，她就开始尝试使用第一批DNA微阵列的数据集，以及第一个人类基因组序列。

科勒还成立了在线教育公司Coursera，并在Calico公司建立了计算系统，Calico是Alphabet旗下一家专注于研究衰老生物学的初创公司。

但在斯坦福大学教授计算机科学的科勒很快决定，要把机器学习的应用拓展到新药发现领域。今年1月，科勒在摩根大通医疗会议上开始为Initro筹集资金。

什么是机器学习？为了让大家了解Initro，Koller介绍道，公司的任务是构建机器算法，在获得一个非常大的数据集后，就能够以非常高的性能提供预测任务。具体来说，就是预测一种可能成为药物的化学物质，进入人体后会发生的事情。

科勒表示，许多新工具的出现使得现在成为尝试使用计算机做出此类预测的好时机。Initro公司可以从数千名患者的临床试验中获取数据，也可以从单个细胞的实验中获取数据，这些细胞可以通过基因编辑技术CRISPR进行修饰，以回答特定的问题，即当一个基因打开或关闭时会发生什么。

找出5个NASH治疗靶点

许多药企认为NASH治疗领域可以成为一个巨大市场，Initro此次与吉利德合作的目标是找出5种可能成为新药靶点的蛋白质，然后将研发工作向前推进。除了1500万美元外，如果合作达到某些预定的短期目标，吉利德将在短期内支付Initro公司 3500万美元。如果基于这5个目标的药物通过临床研究进入市场，每个靶点Initro就将获得2亿美元的报酬。

事实上，自2011年以来，吉利德就开始对NASH进行研究。该公司在这种疾病上压了重注，希望在其它“重磅炸弹”产品销量下降时，创造一个新的收入增长来源。但今年2月，吉利德的主要NASH在研药物Selonsertib，在第一个评估该药疗效的Ⅲ期临床试验中失败了，该药的第二个Ⅲ期临床研究结果将在今年晚些时候公布，这是对早期NASH患者的研究。“我们需要在NASH研究上想出独特的方法来增强对新药靶标点的信心。”吉利德负责肝病业务的高级副总裁Mani Subramanian表示。

“Instro与吉利德的交易印证了我们的投资理论，即制药公司对机器学习领域非常兴奋并准备进行布局。”Instro投资方Andreessen Horowitz风投公司的Vijay Pande指出，“这笔交易是第一次在财务投资的角度上证明了这一趋势。”他预测，利用AI进行药物研发的方法是否奏效，主要观察的指标就是与吉利德达成首次合作后，Initro及其竞争对手会否与大型药企达成越来越多的此类交易。

从去年5月成立到现在，Initro如今已有30名员工。科勒称，公司的目标是找出真正重要的问题是什么——然后找出需要生成哪些数据集才能解决这些问题。其坦言，这需要一些成本，“但一次失败的临床试验的成本更加昂贵，如果从产生的正确数据开始设计临床研究将会减少失败。” 

编译/廖联明  来源/STAT

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。