生物技术行业正在成为拥有最多处于研发后期产品的群体，在大型制药公司的研发份额下降之际，新兴的生命科学公司做好了独自行动的准备。

这是IQVIA一份最新报告《药物研发的变化格局：创新、变化的驱动力和临床试验产出的演变》得出的结论。

大药企去年新药占比未过半

IQVIA报告根据过去10年中“反映试验复杂性、成功率和持续时间的变化”的指标总结出一个指数，并对到2023年的关键产出的变化进行了预测。

去年是FDA新药审批的丰收年，59个新药获批上市。但该报告指出，大型制药公司申报的产品数量在其中未占到一半比例，反而是生物科技公司以获批38个新药占比高达64%。

报告称，“大型制药公司在新药发现上的重要性正在下降，但它们仍然是生物技术企业的重要合作伙伴。”研究人员仍然认为小型生物制药公司与大型药企及其庞大的销售团队存在合作的必要性，但重要性变得越来越弱。“开发、并购和许可活动似乎正在发生变化，新兴公司在更大程度上保留了对新产品的控制。”

此外，数据显示，新兴生物制药公司（报告中归为每年研发支出不到2亿美元，销售收入不到5亿美元的企业）处于研发后期的项目占整个行业的72%，高于10年前的61%。

与此同时，大型制药公司仍在研发上投入大量资金：前15强药企去年研发总投入首次超过1000亿美元。但数据显示，大型制药公司（报告中归为年销售额超过100亿美元的企业）的研发投入占收入的比例在过去十年中从31%下降到20%。

报告发现，小企业在抗肿瘤药和孤儿药这2个增长最快的领域最为活跃，他们越来越不需要通过合作或收购来对其创新药物进行开发和商业化。

对于生命科学公司来说，好消息比比皆是，2018年对医疗创新的投资也有所增长，“这反映了人们对科学发展的信心，即推动新的治疗方法，以应对各种疾病中未被满足的健康需求。”报告写道。

美国国家风险投资协会（National Venture Capital Association）称，去年有1300多笔生命科学风险投资交易成交，总价值超过230亿美元，比5年前增加了约100亿美元。

过去5年，从专利申请到产品上市的时间（中位数）也减少了半年，但总体而言，药物研发仍然是一个缓慢的过程，数据显示平均为13.7年。“2018年上市的新药中，4个新分子实体在首次专利申请后不到8年的时间内上市，而有12个药物在首次专利申请后时隔20多年才上市。”

临床试验八大关键趋势

持续时间和获取成功方面的8个关键趋势：

1.数字健康/移动技术的应用能让研究人员远程获取药物疗效和安全数据，提高患者安全性，实现虚拟试验模式，减轻现场工作负担。

2.对患者报告结果（patient-reported outcomes，PRO）的关注度提升，将为临床试验之外的患者体验、药物疗效和安全性提供新的线索，并随着疗效指标的改变而加速试验过程。

3.真实世界数据（RWD）将用于优化试验设计，通过协助研究人员和现场选择加快试验速度，并将通过充当虚拟对照组与支持真实的、适应性的和RWE（真实世界证据）注册试验设计来进行新的试验设计。

4.预测分析和人工智能（AI）将挖掘数据，以确定新的临床假设来进行验证，通过确定适合方案的患者或预测哪些患者可能符合条件来降低试验设计风险和加快入组速度。

5.药物类型的改变（下一代生物疗法和靶向疗法）将提高疗效和成功率，并加快开发时间，但需要长期的患者随访。

6.生物标志物检测方便性和可及性的提高将有助于将患者群体缩小到那些更容易看到效果的人群，从而提高疗效、安全性和成功率。

7.监管架构的变化将进一步采用精准医学方法、新颖的试验设计和终点，并为加快药物审批和提高行政管理的效率提供手段。

8.预先筛选的患者库和直接招募的患者库的出现，将有助于试验招募的开始和实现招募的速度，缩短试验持续时间并加速产品上市。

编译/廖联明

来源/FierceBiotech

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