市场调研机构Evaluate Pharma曾经发布报告预测，到2024年，就药物销售额计算，诺华将会在全球制药公司排行榜中登顶。不过，在2024年全球最畅销15大药品中，诺华不会有任何产品上榜。诺华依靠的不是“超级重磅炸弹”，而是依靠一批销售规模相对较小的药物来支撑自己的竞争实力。

CAR-T领域领先者

到2024年，诺华的自身免疫性药物Cosentyx（Secukinumab，苏金单抗）将成为该公司销售规模最大的产品（销售额预测为55亿美元），其次是心力衰竭药物Entresto (sacubitril/valsartan，沙库巴曲/缬沙坦钠，LCZ696)，销售额将达到44.3亿美元。分析人士表示，届时诺华将拥有10个“重磅炸弹”，另有12个年销售额超过5亿美元的药物。

与此同时，在CAR-T这类下一代癌症治疗药物领域，诺华处于领先地位，其开发的Kymriah(tisagenlecleucel，CTL019)是全球首个获批的CAR-T药物。2018年4月，诺华以89亿美元的价格收购了基因药物开发商AveXis，获得了一个有潜力成为“重磅炸弹”的药物AVXS-101。诺华2018年有15个产品（或组合）销售额达到10亿美元以上。

新药项目

诺华关注的主要疾病领域包括：免疫肿瘤；中枢神经系统（CNS）；心血管和代谢疾病；自身免疫、移植和炎症疾病；肌肉骨骼疾病；眼科；呼吸疾病；热带病。

新分子药物33个

2019年，诺华处于临床试验Ⅱ期及更晚期研究项目包括：新分子项目36项，涉及33个药物。以分子类型来看：小分子21个（占64%），抗体药9个（占27%），基因疗法2个（占6%），蛋白疗法1个（占3%）；新适应症项目32项。同时还在开发LA-EP2006(培非司亭)生物类似药。整体来看，诺华除处于研发Ⅲ期32项、Ⅱ期30项外，还有向监管机构提交了3项新分子和3项新适应症上市申请。

以新分子药物数量（33个）的研究阶段来看：正在审评3个（占9%），Ⅲ期9个（占27%），Ⅱ期22个（占64%）。

与2014年比较

与诺华2014年公布的研发线相比，肿瘤、中枢神经系统、自身免疫、肝脏和炎症疾病仍旧是新分子药物最集中的领域。不过在抗心衰药物Entresto(沙库巴曲缬沙坦钠片，LCZ696)获得批准上市、RLX030(serelaxin)遭遇关键Ⅲ期临床失败之后，诺华已经没有处于研发晚期阶段的心血管药物。

在推进新分子药物上市方面，与2014年相比，诺华从2019年起每年（2019-2022年）提交上市申请药物数量分别为：2个（不包括已在审评3只）、3个、7个、4个，2014年起每年（2014-2017年）提交上市申请药物数量分别为：4个（不包括已在审评3个）、2个、2个、4个。

与2014年相比，诺华2019年公布的处于临床试验Ⅱ期以及更晚期项目并没有显著增加，2014年和2019年新分子药物数量分别为34个和33个，新适应症研究项目分别为30项和32项，新剂型分别为2个和0个。

在审评项目

诺华目前已经提交上市申请正在审评的项目，包括新分子药物3个和新适应症药物2个。

1.AVXS－101 (Zolgensma)

该药是诺华于2018年4月通过收购AveXis公司获得的基因疗法产品，主要用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗，已向美国FDA提交了生物制剂许可（BLA）申请，同样的申请也已向欧盟和日本的监管机构提交。预计到2019年中期，三家监管机构都将作出决定。AVXS－101如果获批上市，将成为第二款上市的治疗SMA的基因疗法（首款是Spinraza）。

2.LCI699（osilodrostat）

该药是一款醛固酮合酶抑制剂，适应症为库欣综合征。该药于2014年被欧洲药品管理局授予孤儿药资格，诺华目前已在欧盟提交上市申请，在美国处于Ⅲ期临床研究。Ⅱ期临床研究显示，osilodrostat可有效控制89%患者的皮质醇水平，并在后续31个月的扩展期间使患者持续获益。

3.BYL719（alpelisib）

该药是一款口服α亚型特异性PI3K抑制剂。它能够强力抑制PI3K信号通路，从而达到抑制肿瘤细胞增生的效果。Ⅲ期SOLAR-1试验中，该药达到了其主要终点，能够改善携带PIK3CA突变的激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期乳腺癌患者的无进展生存期(PFS)。诺华已经在美国和欧盟分别提交该产品新药上市申请。

4.其他

此外，诺华在欧盟提交药物新适应症上市申请项目有：Lucentis(ranibizumab，雷珠单抗)治疗早产儿视网膜病变、糖尿病性视网膜病变。Promacta/Revolade(eltrombopag)治疗严重的再生障碍性贫血。

值得一提的是，诺华的Mayzent(siponimod)还在今年3月26日获得FDA批准上市，用于复发型多发性硬化症（MS）成人患者的治疗，包括活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、临床孤立综合征（CIS）。Mayzent是过去15年来首个也是唯一一个专门批准用于活动性SPMS患者的治疗药物。

另外，诺华还有9个新分子药物处于临床Ⅲ期研究阶段，有望在未来3年陆续申请上市。

在审评项目

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