尚有两项“软实力”亟需提升

“4+7”带量采购等政策，为制药业带来前所未有的机遇与挑战。一时之间，业内风起云涌浪滔天。

“创新药企若能乘上政策红利的帆板，杀进技术突破的风口，便有机会扬帆千里，与巨头企业角逐于国际市场的无尽蓝海。而另一方面，在创新与仿制之间举棋不定的公司，只要落后一步，便会面临空前残酷的行业洗牌，覆没于时代的巨浪之下。”原国家食品药品监督管理总局南方医药经济研究所副所长陶剑虹如是说道。 

在这大变革的序幕之中，4月26日，创新药物开发和中美双报策略国际论坛于广州召开。这日酷暑黏绵之际，忽而黑云压城，转瞬化作急风骤雨，继而日出云开，朗空万里，正如与会者的澎湃心境。

“目前政策已基本成熟，在中国加入ICH（国际人用药品注册技术协调会）后，药监部门快马加鞭，不断更新临床试验指南与药物审批流程，与FDA达到了空前接轨。”美达临床数据技术有限公司的首席统计师戴宇清在会上表示。他相信，国内药企布局国内外双报、在全球范围内开展临床试验的历史机遇已近在眼前。

然而，挑战总是伴随机遇而来。在科林利康医学研究有限公司的首席科学官刘川看来，国内研发团队要走向世界，还亟需提高自身技术实力与软实力。“我们有理由期待未来本土创新药在国际市场上出现‘井喷’现象，但也需要正视我们国内团队与西方巨头团队存在非常大的软实力差距。最需弥补的短板归结到两点，一是技术实力尚为薄弱，二是药企战略规划明显不足。”

数据质量仍待提升

无论是美国FDA，还是日本PMDA，欧盟EMA，近来都对本土创新药的进场持欢迎态度。FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur日前曾表示，FDA将鼓励中国公司的PD-1/PD-L1抑制剂进入美国市场，以降低跨国公司药品的价格，唯一前提是“只要临床数据的质量足够好”。

可见，敞开怀抱并不意味着松动标准，FDA在临床数据要求方面对各国来客一视同仁。

2017年中国加入ICH后，按照ICH-GCP的内容和格式对《药物临床试验质量管理规范》（GCP）进行了重新修订，实现与国际标准的完全对接。然而对于实际的临床数据质量，业内仍有担忧的声音。

“一方面，我们缺少优秀的临床数据统计团队，尤其缺乏熟悉临床药物和安全性的统计专家。”中国药科大学生物统计系主任教授言方荣指出这一点。其团队正在不断设计算法、优化临床试验统计程序，试图为行业提供更专业的统计分析工具。而戴宇清认为，建立共享数据平台对于行业数据水准的提升与监控来说亦十分重要：“近年GSK牵头建立了真实世界数据库，以开放的心态分享临床试验数据和经验，现在国内也急需这样的平台出现。”

另一方面，直到前几年，国内临床试验数据不合格的现象还时有发生，甚至有企业在利益驱动下造假临床数据。而在药监部门严格管控下，近几年大有好转。但此类事件所带来的负面影响仍令业内人士如鲠在喉，须时时刻刻防患于未然。

培养战略人才迫在眉睫

在西方国家，制定“新药研发及市场战略纲领性文件”，即TPP（Target Product Profile），已经作为药企研发准备期的必要环节，渗透到企业管理的骨髓之中，但TPP的概念在国内制药行业仍鲜被提及。烨辉医药科技有限公司总裁华烨指明，TPP是一个新药进入市场的总体规划，包括拟开发的适应症、安全性和有效性预判、定价策略、是否进入医保、对每个适应症的估值、与其他同类产品的差异化、市场占有率评估等。华烨解释，TPP不是一成不变的计划，而是通过数据的更新而不断进行调整的。

如果事先没有一个经过慎重考量的TPP，在漫长的研发过程中，往往会出现团队内每个职能部门都独自撰写其产品策略的现象，致使用力方向难以统一。甚至还可能会出现错误的研究设计方案，导致昂贵的临床试验以失败而告终。刘川在谈话中也对此表示忧虑：“如果制药方面没有一个科学的纲领，可能造成我们千辛万苦将新药在国外进行临床试验并申报通过了，上市后却面临亏本的处境。”

成熟的制药公司对于药品的临床试验和申报方向、步伐都有着深刻而成熟的考量。“以默沙东的明星产品Keytruda（K药）为例，该药临床试验Pipeline所涉及的适应症超过1000种，但为何选定黑色素瘤作为第一个申报的适应症？这是综合其研发时机和商业价值决定的。而事实证明，这步棋走得非常成功。”华烨在会上表示。

与会专家认为，培养这样的战略人才非一日之功。某些制药企业在过去十几年中养成了从国外大药厂“挖人”救急的习惯，然此模式并非长久之计。未来需空前重视战略人才培养，才能应对从本土走向国际舞台所面临的挑战。

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