Sangamo：专注锌指蛋白技术开发及商业化 

Sangamo Therapeutics创立于1995年，拥有锌指DNA结合蛋白（zinc finger DNA-binding protein，ZFP）基因组修饰和基因调控平台。

ZFP是目前最先进的三大基因编辑技术之一。ZFP 可以连接到一个限制性内切酶的切割结构域以创建锌指核酸酶（ZFN），具有添加或敲除特定基因的功能；与ZFP转录因子（ZFPTF）结合可用于打开或关闭基因。ZFN技术在体外可以用于编辑自体和异体细胞，编辑好的细胞可以输注给病人。

具体来说，可以采用非病毒的方法将编码ZFN的mRNA通过电转染的方法导入目标细胞，ZFN可以将目标细胞中特定的基因序列切除，同时通过腺病毒转入的正确的基因片段则可以插入到切除后产生的缺口。

Sangamo建立了一个包含3200个以上的ZFP库，可以在10天内精确定位人类基因组中60％的位点。通过分子工程，中靶和脱靶性能分析的迭代过程，大约一个月内可以提供一对优化的高度特异性ZFN，可以靶向人类基因组中任何选定的碱基对，且具有高水平的基因编辑效率。

Sangamo的在研产品包括：  

SB-728-T 采用ZFN技术对基因组进行体外编辑后的自体T细胞，用于艾滋病治疗，处于Ⅱ期临床试验阶段。

SB-728-HSPC 采用ZFN技术对基因组进行体外编辑后的造血干细胞，用于艾滋病治疗，处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。

该公司还有针对血友病B、血友病A、Ⅰ型黏多糖症（MPS）、MPS Ⅱ和溶酶体储积症（LSD）的ZFP治疗研究。其与百健合作开发血红蛋白病的治疗性基因组编辑产品；与夏尔合作开发亨廷顿氏病的项目，选择性地抑制突变型亨廷顿蛋白（HTT）的表达；与Kite合作，使用ZFN技术修改基因，开发下一代自体和异体细胞疗法；与Sigma-Aldrich Corporation合作基于ZFP的实验室研究试剂；与辉瑞合作开发治疗C9ORF72基因突变引起的肌萎缩性脊髓侧索硬化症；与Dow AgroSciences合作编辑植物细胞基因。

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