多种罕见病用药新晋临床急需境外新药名单

孤儿药市场大有作为

日前， CDE官网公示了第二批临床急需境外新药名单，按程序公示征求意见，共计30个药品。其中，14种药品为罕见病用药，包括黏多糖贮积症I型、黏多糖贮积症II型、法布雷病、乙型血友病、肺动脉高压、肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）、遗传性血管性水肿、多发性硬化等。此外，还有部分药品为传染病用药（包括甲型和乙型流感、丙肝、艾滋病等），2个为儿童专用药。另有部分药品因具有明显临床效果优势也被纳入名单。这是国家层面急病患所急、应对罕见病患者无药和少药可用的有效措施。

借鉴学习与落实政策两手抓

为促进临床急需境外新药在我国上市，去年6月召开的国务院常务会议就曾提出，有序加快境外已上市新药在境内上市审批，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求。由于中国的罕见病治疗领域仍有大片空白，近年来，随着国内医学的发展，很多以前被誉为“怪病”的疾病纷纷被确诊，基本上都是罕见病。WHO将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，但各国认定标准有一定差异。中国人口基数大，国内罕见病患者还比较缺乏治疗药品。曾有行业机构统计，截至2018年12月，《第一批罕见病目录》所列121种罕见病中共有74种是“有药可治的”，且这74种罕见病已在欧美日上市了超过160种治疗药物。当时在中国明确注册罕见病适应症的药物有50余种，涉及30余种罕见病。

在这方面，美国鼓励孤儿药和新药研发的政策可以借鉴。经笔者统计，从2013年1月至2019年2月，美国FDA共批准233个新分子实体和新生物制品的原创新药，其中有87个获得孤儿药指定（首个上市适应症），占比为37%。2018年1月至今，这个占比更是提高到了43%。早在1983年，美国通过《孤儿药法案》97-414，此后法案不断完善，优惠的政策吸引着药企加大对孤儿药的研发。美国鼓励新药开发有一整套比较完善的政策支持，除孤儿药激励政策，还有“优先审评”“突破性药物资格”“快速通道指定”“抗生素激励计划”“罕见儿科疾病药物指定”及“罕见儿科疾病优先审评券”等。笔者以为，通过借鉴学习和落实各种政策，会有更多的临床急需境外新药进入国内，同时本土药企也需加快临床急需新药的研发和上市，造福本国患者。

市场未来可期

罕见病虽然发病率低，但并不表明孤儿药的市场小。Evaluate Pharma数据库预测，到2024年，在全球自2013年至今首次上市的不足百余种孤儿药中，会有23个超过10亿美元，其中10亿～20亿美元的有10个，20亿～30亿美元的有7个，超过30亿美元有6个。

另从研发方式来看，以首个适应症为罕见病入手加快审批上市，之后再拓展其他适应症不失为一个极佳的研发策略。就拿最近大卖的两个PD-1产品“Keytruda”和“Opdivo”举例，首个上市适应症都获得了孤儿药资格，都是用于治疗对其他不再反应的晚期或不可切除黑色素瘤，后续用于肺癌等超过十多个适应症被批准。Evaluate Pharma数据库预测，2024年两种药的销售额可分别达到168.55亿美元和113.75亿美元。

随着今后国家和地方继续推动罕见病的诊疗工作以及鼓励孤儿药等短缺药物的进口注册、仿制研发等政策和措施持续落地，国内罕见病患者将得到更多的福音。

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