数据接轨国际 加速急需新药临床可及

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）日前发布通知，遴选30个境外已上市的临床急需境外新药名单，这是继2018年11月1日首批临床急需境外新药名单后，CDE第二次发布临床急需境外新药名单。事实上，伴随我国以临床试验为主的新药研究法规和技术标准逐步与国际接轨，加快药品审评审批，强化对药品全生命周期管理，无疑为满足临床需求创造了鼓励药品创新的制度条件。

CTD格式国际接轨

国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》，明确“境外新药申请人应制定风险管控计划,及时报告发生的不良反应，评估风险情况，提出改进措施，并对上市药品进行持续研究，按审批要求完成相关研究工作；申请人应严格按照国际人用药品注册技术协调会（ICH）CTD格式要求递交申报资料。”

目前，CDE就eCTD格式申报发布了《eCTD技术规范（征求意见稿）》和《eCTD验证标准（征求意见稿）》，整体技术规范参照欧美标准，这标志着我国临床研究注册申报又向国际化和信息化迈进了一大步。北京百奥知信息科技有限公司创始人庄永龙博士在接受记者采访时表示：“临床试验纸质文档存档时代将逐渐告别，文档电子化管理是行业发展的必然趋势。信息化系统在临床试验项目管理、文档管理和试验数据的结合与运用将成为赋能医药研发的关键，在各个环节发挥重要作用。”

“既往国内临床试验信息化系统使用率不高，临床试验数据采集和项目管理不很规范。如今审评审批注册申报向电子化转型，递交文件格式规范化、结构规范化、内容规范化大大加强。”庄永龙博士分析，信息化系统开发和应用场景密切相关，以PV（药物警戒）为例，国外搜集的临床变量指标很多，而过去国内仅一页报告表，严格按国际标准开发软件就会出现大量缺失数据，现在完全和ICH接轨，上报安全性数据和国外已经完全接轨。

新政策落地和新标准推广意味着企业必须适应按照ICH高标准和国内最新法规和指导原则践行医药研发和申报，将新药临床试验的数据管理、过程监控和文档规范切实作为重点，为药品注册和上市奠定坚实基础，培养一支熟悉CTD格式的专业人才队伍，提前做好建立药品全生命周期项目管理团队的准备。

管控风险关注安全

医药创新改革带来机遇也必然伴随挑战。业内人士指出，遵循ICH一系列指导原则，今后国内临床试验的规范化、标准化程度将日趋接近国际水平，极为细致和严格的条款要求将促使药企自前期药物研发开始就要考虑临床试验质量和项目管理风险。

“7.22自查核查”之后，监管部门陆续出台一系列政策法规，对临床试验的质量要求越来越高。以临床试验文档存储的温度记录为例，早期仅要求提供温度记录，近来要求提供温度计的合格证明、年校准记录、实时温度监控报警系统等，类似的各种要求在持续增加。

在近日广东医谷、百奥知、宇速生物联合主办的“良好的临床试验项目管理计划和实施”主题研讨会上，广东康启医药总经理赵绝伦发言指出，结合医药创新和审评审批新形势，监管部门对临床试验的真实性、科学性、完整性和规范性空前关注。“项目经理应当将80%的时间用于沟通和协调，制定计划、充分交流、修正过程来完善项目质量；针对安全性风险、检测方法学、个体变异系数、统计分析等试验环节主要风险点，进行针对性预估和制定决策预案。”

原国家药品核查专家、广州宇速生物医疗科技有限公司总经理刘汉江表示，创新药的临床试验过程和临床诊疗实践是不一样的，医生在作为临床试验研究者身份时，主要依据是临床试验方案，因此方案的设计对于创新药的临床试验质量很重要，尤其是First-in-class，对药物安全性和疗效性的要求很高。“早期临床尤其关注安全性，目前仍然有部分研究者在临床试验过程中漏报不良事件（AE）的情形，有些AE可能对于医生来说没有临床意义，但往往这些没有临床意义的AE，在大人群使用时就会造成安全性风险。大家对于严重不良事件（SAE）更为关注，因为没有及时上报，尤其是瞒报，有可能会有数据造假的嫌疑。”

“药物安全方面，按照监管部门要求主要是分为两部分，一个部分是上市前临床试验阶段的药物安全性风险，主要关注SAE，另一部分是上市后的药物警戒，主要关注AE，现在全都按照ICH-E2B（R3）上报。”庄永龙博士认为，安全性数据格式正与国际标准接轨，药物警戒体系在新药研发过程得到高度重视，严格把握临床试验不良事件和药物安全性之间的关系，有助于准确评估药物的安全性、有效性，促进药物的临床快速转化和国际创新融合。

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