发布时间:2019-04-10 17:18:53作者:廖联明来源:医药经济报
Nightstar Therapeutics:专注遗传性视网膜病变基因疗法
Nightstar Therapeutics创立于2013年,总部位于英国伦敦,专注于采用腺相关病毒(AAV)开发遗传性视网膜病变的基因治疗产品,已于2017年9月28日登陆纳斯达克。
目前已知的和遗传性视网膜病变相关的基因超过了250个,但只有10个左右的基因靶标有处于研发阶段的产品。眼球因为体积小,需要的病毒就少。研究给药方便,基于视力检测的疗效观察也非常方便。器官相对独立,病毒扩散到全身的量小,毒副反应就少。研究的免疫豁免特性也特别适合基因治疗。
Nightstar Therapeutics主要候选产品有:
NSR-REP1 用于治疗无脉络膜症(CHM,choroideremia),一种罕见的、退行性的X连锁遗传性视网膜病变,由CHM基因突变引起。NSR-REP1已被FDA和EMA授予孤儿药资格,Ⅰ期和Ⅱ期的临床研究结果喜人,分别发表在国际最顶尖的《自然-医学》《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀》杂志上。目前,该药处于Ⅲ期临床研究阶段。
NSR-RPGR 用于治疗X-连锁性视网膜色素变性(XLRP),这是一种以RPGR基因突变为特征的遗传性X-连锁隐性视网膜疾病。该药目前处于Ⅱ期临床研究阶段。
NSR-ABCA4 用于治疗ABCA4基因突变相关的斯特格氏病,斯特格氏病患者的视力丧失是由视网膜中央部分特殊的感光细胞(被称之为黄斑)的死亡引起的。该药尚处于临床前研究阶段,由于ABCA4基因很大,Nightstar公司开发了双载体治疗系统,每个AAV载体分别携带部分基因片段。
NSR-BEST1 用于治疗Best黄斑状黄斑营养不良症,目前处于临床前阶段。
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