如何让医疗保险公司负担得起价值数百万美元的基因治疗药物？美国的蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）率先推动了这方面的沟通交流工作，但是制药行业和药品支付方对让患者分摊费用的设想却三缄其口。

制药行业针对价格高达数百万美元的基因治疗药物提出了一种貌似合理的付费结构，但有一个问题尚未得到解答：患者会承担多少费用？

自付费用成焦点　　

当制药公司对药物进行推广时，患者必须负担的费用份额已经成为一大障碍，即使像胰岛素这样被广泛使用的老药也是如此。因此，在涉及到价格较为昂贵的药品时，这一问题更加难解。假如不对费用分摊做出限制，那么对使用诺华（Novartis）脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Zolgensma进行治疗的患者来说，可能要承担52万美元的治疗费用。目前，支付这些费用的主要设想是通过长期贷款方式。

纽约大学医学院医学伦理学系主任阿瑟·卡普兰教授（Arthur Caplan）指出，价格是精准医疗的一个致命弱点，如果要基因革命真正实现作用，那么价格就和科学进步一样重要。

在今年1月初召开的摩根大通医疗保健会议上，蓝鸟生物CEO尼克·莱施利（Nick Leschly）针对付费问题提出了一些看法。当时他简要阐述了该公司为基因治疗药物Lentiglobin制定的报销计划。按照210万美元的假定价格，只要Lentiglobin能够发挥治疗作用，药品支付方将在5年之内每年花费42万美元。

在莱施利的发言中，唯一遗漏的就是没有对如何减轻患者可能要承担的费用分摊义务作出讨论。

这表明，药品支付方和制药公司都在等待对方先表态。药品支付方很可能希望制药公司拿出现金，来对患者的费用进行补偿，就像对其它价格昂贵的药物所做的那样。与此同时，制药公司可能也期待着药品支付方提出解决方案。

患者最终可能要支付多少费用呢？根据凯泽家庭基金会（Kaiser Family Foundation）对由雇主提供的健康保险所做的年度调查，2018年，如果雇员参加的健康保险计划针对高价专科药物另外设定了层级，并且要求采取共同保险（co-insurance）而不是简单的支付定额手续费（copayment）的方式，那么这些人承担了26%的药品费用。

许多健康保险计划会对参与者支付的费用做出一定限制。但这项调查发现，在以共同保险条款支付费用的健康计划中，19%不会这样做。如果一位参与者不幸处于这种情况，并且需要使用基因药物进行治疗，那么费用可能会非常之高。以成本效益机构“美国临床和经济评论研究所”（ICER）对基因药物Zolgensma设定的200万美元的价格，以及平均26%的共同保险费用，那么患者分担的份额将为52万美元。

对这一问题进行分析的另外一种方法就是考量那些自付费用水平较高的健康计划。对那些想要控制每月保险费用支出的人来说，这是一种越来越受欢迎的选择。在纽约州北部地区由Excellus Blue Cross Blue Shield提供的一种名为“青铜选择”的家庭计划中，参与者每年将承担总计13100美元的自付费用。

在这种情况下，按照蓝鸟生物制定的5年分摊付款计划，患者可能要支付65500美元。

医疗保健咨询机构Avalere公司的总经理宋熙娥（Sung Hee Choe）表示，如果药物的治疗费用在百万美元左右，而自付费用比例又很高，那么就会遭遇患者难以负担的问题。研究发现，患者自付费用水平越高，其用药依从性越会下降，这种情况必须得到平衡。

费用减免可能吗？　　

外界可能会有一种假设：由于药品价格昂贵，药品支付方会对患者采用基因药物进行治疗的费用分摊予以减免。然而，目前来看，这一想法似乎难以实现：Lentiglobin可以用来治疗β地中海贫血，但这种疾病已经有使用输血和铁螯合剂进行治疗的方法，每年费用达到75000美元，然而，根据蓝鸟生物所做的一项分析，在目前的医疗保健体制下，患者所分摊的费用通常没有得到减免。

对患者使用基因药物的分摊费用进行减免，可能不是药品支付方想要开的先例。

诺华预计，FDA将在今年5月份对Zolgensma做出批准决定。此外，根据EvaluatePharma的数据，目前有60多只基因治疗药物正在开发中，预计到2024年其销售额总计将达到150亿美元，这种情况只会增加药品支付方对减免费用分摊提高警惕性。

对患者来说，面临大额账单的一种解决方案可能就是医疗抵押——向患者提供贷款，让其按照时间期限予以偿还。根据莱施利提出的分期付款的建议，如果患者对药物停止作出响应，那么分期付款可能会被取消。

然而，Avalere公司的一份白皮书指出，不论是对那些正在寻找资金等待治疗的患者还是已经在接受治疗的患者来说，这都将引发有关信誉的问题。卡普兰教授补充说，这与购买房屋所需的贷款相比，更多是一种债务。

宋熙娥认为，Zolgensma等基因疗法考验的是药品支付方和制药公司的智慧，有很多与这些产品有关的问题尚未得到解决，今年有关各方将会继续围绕这些问题展开辩论。

编译/王迪 来源/Evaluate

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