从3月1日起，我国对首批21个罕见病药品和4个原料药降税，对进口环节按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。罕见病人群较小，但罕见病用药市场规模却不小。2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药（增长率为5.3%）。目前美国批准上市的孤儿药有621种，而中国批准的孤儿药仅282个。

我国相关部门对罕见病防治的关注度持续提升，组建了罕见病网络，制定罕见病的诊疗规范和指南，开展补助和救助项目，鼓励罕见病药品的研发。因此，罕见病药品研发生产企业有望获益。

本次降税的21个罕见病用药涉及11个病种，其中特发性肺动脉高压涉及6个品种，数量最多。从IQVIA全国市场数据来看，21个品种2018年Q1-Q3市场规模总计为21.2亿元，其中重组人生长激素和5个血友病用药市场规模为19.7亿元。

重组人生长激素：

长春金赛龙头地位稳固

   

矮小症的重要治疗手段是生长激素疗法。国外使用重组人生长激素已有30年历史，仅美国就有超过20万名患者接受治疗。我国国产重组人生长激素已上市16年，累计超过10万名矮小症患儿接受治疗。

根据中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组统计，我国儿童矮小发病率约为3%，全国4～15岁矮小患儿总数约700万人。而目前每年真正接受合理治疗的患者不到3万人，治疗率不足1%，因此相关治疗产品的市场前景增长空间巨大。

据IQVIA数据统计显示，2018年Q1-Q3全国重组人生长激素市场规模为9.4亿元，同比增长26.7%。从竞争格局可以看出，目前市场份额主要集中在长春金赛、安科生物和上海联合赛尔生物，市场份额分别为70.7%、18.2%和9.4%。随着去年默克雪兰诺宣布退出中国人生长激素市场，长春金赛份额稳步增长，龙头地位稳固。

　

血友病用药：

5个品种国内都有布局

   

血友病是一种影响人类特殊群体生存质量的出血性遗传病。迄今为止，全球尚无根治血友病的办法。尽管血友病是一种罕见病，却不是无药可医的绝症，通过外源性补充人源性或重给凝血因子，能够减少出血或在出血时止血。人类血友病的发生率约为1/1000，但有75%的患者无法得到充分治疗。中国血友之家的数据显示，中国血友病患者有10万～13万人，从而构成了一个较具规模的市场，已得到世界卫生组织的高度重视。

血友病分为甲、乙、丙三种类型，分别缺乏凝血因子Ⅷ、Ⅸ和Ⅺ。甲型血友病患者发生率为1/10000，乙型血友病患者发生率为1/35000，丙型血友病患者则很罕见。血友病患者几乎全是男性，女性一般不发病，但可以携带致病基因，导致其生育中的男性有50%的发病概率。甲、乙型这两种血友病可能为隔代遗传，最常见的是凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷导致的甲型血友病。

血友病治疗药物主要是凝血因子和血友病支援止血用药。临床上用于治疗血友病的有人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅸ、重组人凝血因子Ⅶa、人凝血酶原复合物，以及血友病支援用药去氨加压素、氨甲环酸、氨基己酸、凝血酶和抗体免疫药物，都已进入2017年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。

国内获准上市的凝血因子类药物是重组人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅸ、重组人凝血因子Ⅶa和人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物等，此次均纳入降税目录。据IQVIA数据统计，这5个药物2018年Q1-Q3市场规模为10.3亿元，同比增长25%。

从品种竞争格局来看，以人凝血因子Ⅷ（占37%）和重组人凝血因子Ⅷ（占44%）为主。

人凝血因子Ⅷ 据IQVIA数据统计，2018年Q1-Q3，人凝血因子Ⅷ全国市场规模为3.8亿元，同比增长23.7%。从竞争格局可以看出，华兰生物、绿十字（中国）生物、山东泰邦生物和上海莱士4家企业市场份额相对稳定，且全部为国产企业。

重组人凝血因子Ⅷ 2018年Q1-Q3该品种全国市场规模为4.5亿元，同比增长29%。市场份额主要集中在拜耳先灵，份额高达75.2%。

人凝血酶原复合物（PCC） 该药又称凝血因子Ⅸ，其组织成分含凝血因子Ⅱ、凝血因子Ⅶ、凝血因子Ⅸ、凝血因子Ⅹ，主要用于预防治疗乙型血友病及因凝血因子Ⅱ、凝血因子Ⅶ、凝血因子Ⅸ、凝血因子Ⅹ缺乏导致的出血症止血，对已产生凝血因子Ⅷ抑制性抗体的甲型血友病患者也有预防和治疗出血的作用。

据IQVIA数据统计显示，人凝血酶原复合物市场也由国产企业占据，2018年Q1-Q3规模为1.2亿元，同比增长17%。从竞争格局可以看出，国内的华兰生物和山东泰邦生物占据86%的市场份额。

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