2018年11月，罗氏宣布舒友立乐（艾美赛珠单抗）正式获得国家药品监督管理局批准，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗。值得关注的是，满足未被满足的临床需求，加速罕见病药物上市带来的医疗可及性改善立竿见影，更进一步，医保能否实现高覆盖则是保障患者“病者有其药”的核心。

地方政策落地探索

从作用机理看，艾美赛珠单抗是首个非因子的血友病治疗药物。与传统替代治疗中使用的药物不同，因其具有独特的双特异性结构，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，直接促进FⅨa对FⅩ的活化，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血的效果，大幅降低治疗性出血事件。

北京协和医院血友病诊疗中心护理专家李魁星介绍，现有艾美赛珠单抗临床试验数据显示，新药只需皮下注射，且可根据试验方案，一周用药一次或一个月用药一次即可有效控制血友病A或作为有FⅧ抗体的患者预防性用药，这在血友病治疗中是重大突破。“过去想让血友病患者‘0出血’会用中高剂量预防治疗方案，此种方案静脉注射频次高且费用昂贵，即便如此真正实现‘0出血’也是非常困难；新药临床试验数据显示，患者试验期间‘0出血’比例可以升至60%~70%。”

显然，对于常规替代治疗无效的血友病伴抑制物的患者，艾美赛珠单抗填补了临床的空白，可以有效控制其出血倾向，为这部分血友病患者带来回归正常生活的希望。与之对应，该药在中国上市后能否纳入医保，何时惠及本土患者，也引起了广泛关注。

上海市罕见病防治基金会理事长李定国告诉记者，罕见病治疗一大难题就是“保障难”，只有6%~7%的患者有治疗方法，而其中相当一部分药品价格昂贵，每年治疗费用甚至高达200万~300万元。

事实上，围绕罕见病药物可支付性和可及性，国家陆续出台政策。2月22日，财政部网站发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，针对多个罕见病药品制剂和原料药“大开绿灯”；同时，全国各地围绕罕见病的医疗保障体系建设也在开展符合地方特色的探索，上海、青岛、浙江等地均已落地罕见病药物医保措施。3月13日，国家医保局就《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》向社会公开征求意见。根据征求意见稿，本次调整优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救用药等。

探讨综合支付模式

正是由于医保在医疗服务链条中承担着支付方的重要角色，2018年5月22日国家卫健委、国家药品监督管理局等五部委联合发布《第一批罕见病目录》，彼时已有为数众多的临床医生和患者组织呼吁国家医保局参与其中。

不过，对于地方财政兜底的罕见病医疗保障模式的可复制性，一直存在争议。业内普遍认为，包括血友病在内的众多罕见病保障无法做到“一个模式包打天下”，亟待建立政府主导、医保覆盖、分类管理和多方支付的综合模式。

部分地区经验证明，将罕见病药物纳入医疗保障对地方基金预算的影响是较为有限和可控的。在我国台湾地区，罕见病属于重大伤病范围，可免除自行负担费用，2015-2017年，台湾地区的罕见病药费及血友病药费支出占当地健保总支出的比例维持在2%左右。

目前，美国、欧盟、澳大利亚、日本等地区的罕见病药物上市阶段政策红利包括税收抵免、科研经费支持、注册费用减免、市场独占期和快速审评审批政策等。我国已经在快速审评审批政策方面进行了一系列改革，但鼓励本土创新药企进行罕见病药物研发的政策尚存短板，尤其在支付端缺乏制度红利，“最后一公里”仍需打通。

中山大学医药经济研究所所长宣建伟认为，海内外通过立法鼓励企业进行罕见病药物研发方面有过不少先例。罕见病由于人群很少，总体社会花费不大，参照部分地区和国际经验，或许可通过多征收比如烟草税来作为罕见病保障来源之一，这是一个可参考的思路。

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