2018纳斯达克生技公司IPO素描（二）

孤儿药开发公司受追捧

初创生物技术公司备受青睐、估值逐年快速增长。为了推动产品开发，这些公司需要得到大量的资本支持。而对于大多数新锐来说，IPO依旧是获得资本的重要途经。

除了癌症，制药行业另一个备受期待的研发方向是开发治疗罕见病的孤儿药。2018年，有8家孤儿药开发公司成功登陆纳斯达克，其中4家公司募集资金上亿美元。

★Osmotica Pharmaceutical

2017年成立的Osmotica，位于爱尔兰都柏林。候选药物包括治疗多发性硬化症患者肌肉痉挛的Ontinua ER，以及治疗眼睑下垂的RVL-1201。公司于2018年10月11日上市，募资4329万美元。

★Solid Biosciences

Solid创立于2013年3月，位于美国马萨诸塞州剑桥。候选产品SGT-001是基因治疗产品，用于恢复杜氏肌营养不良症患者肌肉中功能性Dystrophin蛋白的表达。公司于2018年1月25日上市，募资1.25亿美元。

★Eidos Therapeutics

Eidos创立于2013年，位于美国旧金山。在研产品AG10是口服小分子药，治疗由淀粉样变性（amyloidosis，ATTR）引发的疾病，ATTR由转甲状腺素蛋白基因突变导致。公司于2018年6月20日登陆纳斯达克，募资1.0625亿美元。

★Rubius Therapeutics

Rubius创立于2013年，位于美国马萨诸塞州剑桥。公司生产即用型红细胞，用于罕见疾病、癌症和自身免疫性疾病。公司于2018年7月18日上市，募资2.185亿美元。

★Translate Bio

Translate创立于2011年，位于美国马萨诸塞州Lexington。公司专有的mRNA（信使RNA）治疗平台（MRT），将合成mRNA包装到脂质纳米颗粒中，递送到特定靶细胞，在细胞内表达蛋白质。目前两项产品分别用于治疗囊性纤维化和鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症。公司于2018年6月28日上市，募资1.215亿美元。

★Crinetics Pharmaceuticals

Crinetics创立于2008年，位于圣地亚哥。开发针对G蛋白偶联受体（GPCR）的口服小分子CRN00808，用于治疗肢端肥大症。公司于2018年7月18日上市，募资8500万美元。

★PhaseBio Pharmaceuticals.

PhaseBio创立于2002年，位于美国宾夕法尼亚州莫尔文。候选产品PB2452是抗血小板药物替卡格雷的新型逆转剂，用于替卡格雷治疗后大出血或替卡格雷治疗后需要紧急手术的病人。候选产品PB1046用于治疗肺动脉高压。公司专有的ELP技术可延长蛋白质和肽的半衰期。公司于2018年10月18日上市，募资4600万美元。

★Taiwan Liposome Company

台湾微脂体股份有限公司创立于1997年，总部位于台北。其独家LipAD传输系统实现药物立即药效和长效缓释两项功能，减少药物毒性及副作用。候选产品TLC388获得欧盟与美国治疗原发性肝癌的孤儿药认定，候选产品TLC178获美国软组织肉瘤和横纹肌肉瘤孤儿药认定。公司于2018年11月21日上市，募资2175万美元。

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