FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）的辞职让美国制药界炸开了锅。消息一出，纳斯达克生物技术指数就出现了暴跌。戈特利布将在一个月内离任，投资者显然对此感到恐慌，因为生物技术和制药公司面临着一个未知的监管环境，谁也不清楚戈特利布离任之后，他制定的哪些措施将会继续执行下去。

政策能否延续？

戈特利布推行了一系列改革举措，FDA批准新药数量连创新高，仿制药市场存在的问题也备受重视

戈特利布一向对制药行业持友好态度，对于他的离职，这个行业并没有做好准备。

戈特利布简化了药物的审批程序，在他的领导下，2018年FDA批准的新药数量创下新高。戈特利布针对药物创新也给予了支持，并且在一些有争议的审批案例中，体现出了某种宽容度。

富国银行（Wells Fargo）分析师大卫·马里斯（David Maris）指出，虽然戈特利布的任期较短，但在新药审批方面取得了巨大进展，并且通过改革举措，支持降低药品价格。

Loncar投资公司首席执行官布拉德·朗卡尔（Brad Loncar）长期投资于生物技术行业，他表示，FDA局长这一角色被赋予了沉甸甸的责任，尤其是在当今这个时代，一些令人难以置信的新技术层出不穷，如细胞治疗、基因治疗等。这些新颖的治疗平台需要与FDA建立良好的合作关系，以确保得到有效和安全的开发。

生物技术创新组织（BIO）主席、Alynylam公司首席执行官约翰·马拉加诺（John Maraganore）称赞，戈特利布领导下的FDA批准了许多创新疗法，他期待FDA支持创新活动的努力会继续下去。在戈特利布的任内，Alnylam开发的Onpattro获得了FDA批准，这是首只RNA干扰（RNAi）治疗药物。由于治疗效果看好，该药获得了突破性疗法和孤儿药资格认定，以及优先审评资格。

总体而言，戈特利布是一位实用主义者。他加强了对某些领域的监管（比如电子烟），出台了一些举措，以帮助患者更方便地获取仿制药和生物类似药，并且更清楚地明确了生物类似药、基因和细胞治疗药物的相关要求。

戈特利布还采取了哪些务实的举措？比如，尽管原研药企有可能进行阻扰，但戈特利布仍然致力于加快仿制药发展，向那些签署有偿迟延协议（pay-for-delay deal）、拒绝为仿制药企提供参比制剂的企业发出呼吁等。

美国普享药物协会（Association of Accessible Medicines）高级副总裁艾伦·古德伯格（Allen Goldberg）表示，戈特利布很早就对仿制药所面临的相关问题发表过意见，如原研药企拒绝向仿制药企提供参比制剂、原研药折扣陷阱，以及在药品供应链中滥用其它反竞争性手段。

“最让我担忧的竞争障碍之一就是，制药公司利用某些规则和法律来钻现行体制的空子，推迟仿制药进入市场，通过这些做法，它们大大延长了对药物的垄断经营。”戈特利布曾说道。

美国全国广播公司财经频道（CNBC）指出，戈特利布还与硅谷建立了良好的合作关系，他对技术方面的重大新设想持开放态度。前苹果公司卫生官员罗宾·戈德斯坦（Robin Goldstein）表示：“他知道将改革引入FDA面临的固有风险，因为这是与生命利害攸关的，但即便如此，他仍然愿意认真对待来源于硅谷的创新活动，目的是要重塑医疗保健和医学的未来。”

风险投资界也持同样的看法。投资于医疗技术的风险资本公司Venrock合伙人鲍勃·科彻（Bob Kocher）说：“戈特利布在FDA文化建设上做了大量的工作，使得该机构更加容易合作。我认为，生物技术行业许多人都会对他的离开感到遗憾，包括那些初创企业。”

谁将接棒？

有人担心确定局长继任人选会耗时漫长，也有人担心新局长会对改革“踩刹车”

目前，戈特利布的继任者还没有确定，首先得任命临时局长。根据分析人士和媒体的报道，一个很有可能的人选是戈特利布的主要副手艾米·阿伯内西（Amy Abernethy），她在去年12月被聘任。之后，就是继任者提名、举行听证会，以及美国参议院进行投票。

虽然还没有官方消息提到由谁来接替戈特利布，但《华尔街日报》（WSJ）也提出了几个设想：美国国家癌症研究所所长、得到戈特利布支持的科学家诺尔曼·夏普勒斯（Norman Sharpless），以及FDA的主管部门美国卫生及公共服务部（HHS）助理部长布雷特·吉罗尔（Brett Giroir）。据WSJ报道，吉罗尔被认为是HHS部长亚历克斯·阿扎尔（Alex Azar）最中意的候选人。在抵制阿片类药物滥用上，吉罗尔一直是阿扎尔的高级顾问。

Cowen & Co.公司分析师埃里克·阿萨拉夫（Eric Assaraf）认同夏普勒斯和吉罗尔可能会作为局长候选人，并指出他们都具有一个重要优势。阿萨拉夫表示，在过去两年，夏普勒斯和吉罗尔都经过了参议院的审查和确认，因此，他们在出任FDA局长一职上，获得确认可能相对容易一些。

Loncar投资公司首席执行官朗卡尔直言，他并不关心找到一个合适的继任者，他更关心的是在这期间FDA存在的不确定性。他认为，找到一位具有医学背景，且与制药行业有着良好关系的经验丰富的领导者可能并不是那么困难。他认为戈特利布的离职并不一定会产生负面影响，“我对当前环境感到担忧的一点是，下一位局长获得批准将会花费很长的时间。”

美国梅肯研究院研究人员伯纳德·穆诺斯（Bernard Munos）表示，这也是他的主要关注焦点，“高层人员的空缺产生了很大的不确定性，整个机构会变得焦躁不安，相关人才可能会受到外界的诱惑而离开。”

药物化学家德瑞克·罗威（Derek Lowe）指出，戈特利布的离职对制药公司来说是一把双刃剑。他认为，投资者害怕的并不仅仅是戈特利布的离去，而是害怕未来可能的变数。

罗威指出，药物审批的较高门槛可以让一些边缘公司望而却步。他说，令人担心的是，如果有人让FDA改革的步伐慢下来，就不会有大量的创新成果涌现，而是出现大批低质量的药物提交申请。

L.E.K.咨询公司负责生命科学事务的总经理伊恩·曾（Ian Tzeng）担心，戈特利布所推进的一些注重实效的计划中一些好的举措会处于停滞或者逆转状态。

不过，有一点可以让人放心：FDA拥有强大的平台，其中包括一些已在FDA工作了数十年的专家。穆诺斯表示，FDA并不缺乏人才，它将在戈特利布打下的基础上进一步增强实力，FDA的基础是扎实的。

编译/王迪 来源/FiercePharma

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