罕见病药物全球偿付报销制度对比（三）

罕用药偿付报销期待春暖花开

因各国家和地区的社会医疗保险情况、医疗保障政策等相关规定的不同，罕用药的偿付报销情况也有一定的差异。此前，我们对美国、欧盟、日本和澳大利亚等国家和地区的罕用药偿付报销特点作了介绍（详见2月28日、3月7日本版报道）。

例如，美国以商业保险为主、政府公共医疗保险为辅助。在政府公共医疗保险方面，罕用药可获得部分偿付报销，报销比例与医疗保险种类以及花费的药品费用有关。同时美国规定，商业保险不可以拒绝罕见病患者的投保，并对其予以偿付报销，这在一定程度上减轻了患者的用药负担。欧盟、日本、澳大利亚均由国家性质的医疗保险对罕用药给予偿付报销，且偿付报销的比例较高。通过欧盟统一上市批准的罕用药，由各成员国自行制定本国的罕用药偿付报销情况。其中，4个代表性国家（比利时、法国、意大利、荷兰）以社会保险为主，罕用药的偿付报销政策较为优惠，多数罕用药能够获得全额偿付报销。

日本、澳大利亚均采用全民健康保险模式，多数罕用药被收载在药品偿付报销目录中。其中，日本药品偿付报销目录内的罕用药可获得全额偿付报销，澳大利亚药物福利计划（PBS）的罕用药可获得较高比例的偿付报销。

除了对药品报销目录内的药品予以偿付报销外，比利时、法国、荷兰、澳大利亚、对药品偿付报销目录之外的药品予以一定的补助。澳大利亚规定，由于经济性等原因而无法被PBS收载的罕用药，若满足一定的条件可以获得救生药物计划（LSDP）的全额偿付报销。

在评估药品能否进入药品报销目录时，部分国家和地区也将罕用药的临床治疗价值、预算影响、经济性作为考量因素。如欧盟四国（比利时、法国、意大利、荷兰）及澳大利亚会综合考量临床治疗价值与预算影响，法国、意大利、荷兰、澳大利亚会考量药品的经济性。

本期我们将介绍中国台湾地区的罕用药偿付报销情况，并对我国如何构建完善的罕见病药物偿付报销体系提出一些建议。

中国台湾地区罕用药报销标尺

上世纪九十年代中期，中国台湾地区开始实行“全民健康保险”，属于强制性社会保险，纳保率达99.6%，基本了实现“全民医保”。“全民健康保险”的主管机构是“卫生福利部”，具体事宜由“卫生福利部”下属的“健康保险署”负责管理。已通过上市批准的药物若想进入“全民健康保险药物给付项目”（相当于药品偿付报销目录），需要向“健康保险署”提交相关申请资料。由“健康保险署”对其进行初步审查，随后将其提交给专业评审会议，进行研究讨论并给出意见，最终由“卫生福利部”裁定并予以公示。 

中国台湾地区特别针对罕见病的医疗保障问题，在2000年出台了“罕见疾病医疗补助办法”，并进行了数次修正，2017年9月最新一次的修正将其更名为“罕见病医疗照护费用补助办法”。中国台湾地区对于纳入到“全民健康保险药物给付项目”的罕用药予以全额偿付报销。“罕见病医疗照护费用补助办法”规定，对未纳入到“全民健康保险药物给付项目”的罕用药给予一定的补助。补助基准根据罕用药的申请查验登记、所提交的临床用药资料等情况进行分级，最高补助比率为80%，金额上限为每月新台币50万元，具体情况如表2所示。同时规定，接受医疗补助的罕见病患者，不得将罕用药转让给他人使用。

为完善罕用药报销体系献策

罕见病药物价格昂贵，给患者带来了不小的经济负担，不少患者因难以承担高昂的医药费用而不得不放弃治疗。为维护罕见病患者的健康权益，我国应早日构建罕见病药物偿付报销体系，提高罕见病药物医保覆盖比例，切实缓解患者的经济压力。而构建完善的偿付报销体系，也有助于促进我国罕见病药物市场准入机制的建立。 

1.制定特殊评价标准

在有关机构遴选医保药品目录以及确定药品报销比例时，往往考量其临床治疗价值、用药安全、经济性等因素，并结合医保预算情况等条件，来确定医保目录内的药品与报销比例。由于罕见病定义不明确、缺乏罕用药界定标准，加之罕用药价格高昂、患病人群数量比例较小等自身特点，我国现行医保药品目录中仅覆盖部分罕用药，且多属于乙类报销药品。

【建议】 

针对罕用药的特殊性，建议制定罕用药特殊的医保偿付报销评价标准。在评估罕用药是否能够被纳入医保药品目录时，应着重考虑其临床治疗价值、疾病的严重程度、药物的特殊性，综合考量其经济性、医保预算影响以及患病人数。同时，各省市可根据当地的罕见病发生率、患者数量以及实际的经济情况，制定本省市的罕用药偿付报销评价标准。

2.提高医保覆盖率与报销比例

由于患者人群所占比例小、研发困难等特点，致使罕见病药物价格较高。同时，我国药品市场中的罕用药多来自进口，导致罕见病药物价格十分高昂，加剧了患者的用药负担。新出台的2017版医保药品目录中收载了部分罕用药，但相比于数千种罕见疾病来说仍杯水车薪。另外，医保药品目录中收载的罕用药多属于乙类报销药品，罕见病药品价格依然昂贵，对患者而言仍存在较大的经济压力。

【建议】 

依据罕用药特殊的偿付报销评价标准，我国应适当提高罕见病药物的医保覆盖率与报销比例，以减轻患者的经济压力。 

3.实行两级医保目录

由于存在其它较为严重的疾病以及罕用药费用较高，若将所有的罕见病药物都纳入到医保药品报销目录，必然会对国家医保基金造成一定的经济压力。另一方面，我国幅员辽阔，地域差异大，不同地区的罕见病发生率以及患病人数有所不同。

【建议】 

为切实保障罕见病患者的健康权益、缓解患者的经济负担，各省市可根据本地区的各种罕见疾病发生率、具体疾病种类以及临床常用药物，有针对性地调整地方医保药品目录。合理增加罕用药数量以及提高报销比例，实现因地制宜。实行国家与地方两级医保药品目录，不仅可缓解医保基金和患者的经济压力，而且将更有针对性地保障罕见病患者的生命健康。

4.实行多方共付模式

我国罕见病人群已有千万，加之罕见疾病种类繁多、药品价格高昂，如果绝大部分罕用药获得偿付报销，可能会给医保基金带来较大的财政压力。

【建议】 

建议我国推行政府、制药企业、商业保险公司、慈善机构以及患者多方共付模式，有效缓解医保基金与患者的经济压力。在具体共付机制中，可采取政府为主，其它为辅的方式。国家有责任和义务保障每个公民的生命健康权利，应合理增加医保药品目录中的罕用药数量与偿付报销比例；企业不仅是为追求利润，也同样具有社会责任，制药企业也可适当承担一部分药品费用。当前我国商业保险公司往往拒绝罕见病患者购买保险，这在无形中加剧了患者的经济负担。建议借鉴美国的有关经验，出台相关法律，规定罕见病患者可以购买任何商业保险，使罕见病患者可以和其它普通患者一样获得偿付报销。中华慈善总会已与部分罕用药生产企业开启合作项目，以援助经济困难的罕见病患者，相信慈善组织将发挥越来越重要的作用，以缓解政府和患者的经济压力。实行多方共付模式，共同承担高昂的药品费用，将减轻患者用药的经济负担，有效缓解医保基金的压力，也体现了制药企业与商业保险公司的社会责任与担当。（本系列完结）

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