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开放式创新突围

发布时间:2019-03-12 18:48:49作者:本报记者 马飞来源:医药经济报

新药研发“九死一生”

开放式创新突围


突破当下药物开发的现实瓶颈越来越成为全球制药业的“公敌”。种种迹象显示,国内外主流创新药企似乎已开始向新药研发高失败率发起总攻。

3月6日,诺和诺德中国研发中心宣布启动INNOVO平台,通过开放合作模式与中国科研院校、初创公司等共建医药新生态以加快创新药物开发。同一日,美国公司Ambrx与百济神州合作,借助其基因密码扩增专利技术平台合作开发新型生物药。此前,礼来在上海成立创新合作中心,聚焦本土协作推动早期新药研发。3月8日,阿斯利康高管团队更是出现在无锡的2019健康物联网创新生态圈大会上,与200多家跨界合作伙伴探索创新模式。

不可否认,全球新药的研发成本日趋上升,倒逼企业提升研发效率是大势。

创新网络边界扩展

有人说,新药开发“九死一生”,其研发失败率高达90%。虽说科学试验,失败也很正常,只不过药物创新往往被赋予更多的期望,格外受到外界关注。

“无论是欧美还是中国,光靠自身科学家从最早的靶点筛选到最后的临床上市,埋头苦干数年的研发模式成功率越来越低。目前全球医疗环境、患者的疾病管理模式都在转变,这些变化需要企业打破边界与外部协作。”华领医药首席执行官陈力博士表示,医药产业创新要升级,由靶向药物解决局部病因到修复人体损伤和丧失的功能,每个创新药并不仅仅是一个新的药物分子,更有望改变疾病治疗的临床标准,让全球医药创新更加融合。

事实上,国家药审制度改革已吸引跨国药企或科研机构在中国积极开展创新药早期临床研究,实现在中国与海外同步研发,中国制药产业已经融入全球竞争。不过陈力博士强调:“对前沿新靶点进行差异化创新的研发极少,这是制药行业的短板。”

跨界创新如何立项也很关键。据悉,我国1类治疗用生物药的申报数量在近几年爆发式涌现,2014-2018年其申报数量合计超过240项,不过这些最热门的靶点如VEGF、TNF-α、PD-(L)1等扎推较严重。上海医药3月1日宣布终止两个处于临床阶段的药物试验;3月8日,艾尔健三个处于Ⅲ期临床的抗抑郁药物宣布失败;1月30日,罗氏宣布终止治疗早期阿尔茨海默病患者的两项Ⅲ期临床研究。

如此来看,影响药物创新的驱动因素有哪些呢?“剖析根由,一则是基础研究亟待破局。其实要深入了解疾病生物学机制是非常有挑战性的。因此要进行多靶点疗法的研究,而这些又依赖于一个完整的生态系统,合力提高效率,也就是要打破传统的边界。”业界专家如是分析道。

去年中国批准了9款1类新药,占过去10年中国1类新药批准数的四分之一。从中可以看出,药物创新必须构建学术界、医疗机构、生物制药公司、孵化器、人工智能、物联网高效协作的创新网络,不断拓展研发边界。如恒瑞医药、中山康方、百济神州等公司为此将早期研发品种海外授权,不仅获取了支持早期研发项目持续推进的资金,也可通过与跨国药业的全球市场销售能力优势互补最大化其生物药品种的商业价值,支持后续的创新药研发和产业化,通过新的创新网络提升估值和后续融资创新能力。

上市速度就是竞赛“硬核”

既然开放式创新日渐成为行业最大公约数,产业界迫切渴望能找到研发创新的新支点。行业专家普遍认为:未来新药研发创新之间的竞争,其实就是上市速度的比拼。

比如,中国开始接受药品境外临床试验数据,这意味着什么?国家已发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》,对境外临床试验数据的技术要求和接受程度已做出明确规定。专家指出:“加入ICH之后,中国医药产业逐步与全球接轨。在境外数据的接受上,应坚持国际通用的真实性、可溯性及完整性。此外,考虑到人种的差异性,在临床试验设计时,要提前纳入中国患者,这样就能同期获得中国亚组数据。接受海外临床数据可以为药企创新大幅节省时间,时间就是竞争力。”

当然,前提在于境内药企或其合作伙伴在国外的临床试验方案设计是科学的、规范的;严格按照设计标准和方案执行,数据是真实、完整、可追溯的,还要注意基于不同种群结构所做的数据,这是接受临床试验数据的基础。那么,跨界研发还需要关注哪些外部要素?

行业资深专家蔡江南教授指出:“现在医保局是最大的购买方、支付方,从整体支付能力出发,未来会聚焦提高性价比的创新,不能纯粹看技术,而要从卫生经济学、药物经济学、技术评估等多层面进行比较分析,医药支付的结构性调整,真正救命、救急的创新好药将大放异彩。”

对此,北极光投创始人邓锋则认为,“还有一个要素也很重要。近年国内的早期科研创新越来越多,但从学校的基础研究到风险投资介入之间的这一研究阶段,至今在国内还没有资金覆盖,而这个环节在美国有可持续的非营利模式支持;其次是美国有三分之一的公益资金放在早期基础研究,而中国真正用在医药早期研究的资金很少。这些将是跨界创新需要重视的环节。” 



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