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Beam Therapeutics:基因编辑技术新人

发布时间:2019-03-06 16:13:46作者:廖联明来源:医药经济报

2018年5月14日,张锋、David Liu以及J. Keith Joung三位CRISPR基因编辑技术领域的大腕联合创办了Beam Therapeutics,该公司总部位于美国马萨诸塞州。Beam Therapeutics是全球首家采用单碱基编辑技术开发精准基因药物的公司,已获8700万美元的A轮融资。

单碱基编辑技术曾经入选“Science 2017年度十大突破”。近年来,尽管CRISPR/Cas9基因编辑技术被广泛使用,但修复点突变(单个碱基改变)一直是个未解的难题,而单碱基突变占了一半的遗传性疾病。

Beam公司已与哈佛大学、Broad研究所和Editas Medicine达成了3项许可协议。哈佛大学将授权Beam公司使用David Liu在哈佛大学化学和化学生物学系开发的2个技术。一个是C碱基编辑技术,通过将Cas9酶和胞嘧啶脱氨酶结合,将DNA上的C碱基转为T碱基,或G碱基转为A碱基。第二个是A碱基编辑技术,通过将Cas9酶和改良的腺苷脱氨酶结合,将DNA上的A碱基转为G碱基,或T碱基转为C碱基。Broad研究所将授权Beam公司使用张峰实验室开发的RNA编辑技术。该技术通过将Cas13和腺苷脱氨酶结合实现将RNA上的A碱基转为G碱基。而Editas Medicine将授权Beam公司使用其购买自哈佛大学、Broad研究所和麻省总医院的CRISPR技术。

目前,Beam还没有透露将优先开发哪些遗传病的基因疗法。


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