【背景】

近日，卫健委决定通过在全国范围内遴选一定数量的医院组建罕见病诊疗协作网，建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，以充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高我国罕见病综合诊疗能力，逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标。

【点评】

根据《中国罕见病研究报告（2018）》，目前全国三甲医院确诊的952种罕见病中，国际上有152种罕见病有对应的孤儿药可用于治疗，而国内仅有50种罕见病有相应的药物、获得临床批件或正在进行临床试验。多数孤儿药依赖进口，国内企业对孤儿药的关注较少。

卫健委近日发布多个罕见病相关文件，最新的协作网建设通知中规定“协作网医院要及时将罕见病用药纳入医院处方集和基本用药供应目录，开展罕见病药品临床监测，按要求做好短缺预警和信息报告，努力满足临床用药需求。”该政策完善了牵头医院和成员医院的转诊制度，有望提高罕见病的诊断率，进而增加患者基数。

事实上，2018年以来，罕见病用药相关政策就密集出台，多个政策文件分别从数据保护、审评资源倾斜、有条件审评优待、税赋减免等方面给予罕见病用药优待，鼓励企业进行罕见病用药研发，以满足罕见病患者用药需求。例如，从今年3月1日起，我国对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。可见，一系列政策有望极大促进药企对罕见病用药的研发积极性，同时有效节约资金和时间成本，实现患者和药企的双赢。

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