编辑说：编者按： 目前世界上已知的罕见病种类约有7000多种，受影响人数超过3亿人。为加强罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，近年来，各国均在推进罕见病事业的发展——去年6月，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了我国《第一批罕见病目录》，共纳入121种罕见病；近日财政部等4部门发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》明确：从明天起，对首批21个罕见病药品和4个罕见病药品原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。 尽管全球各界均在全方位推进罕见病救助工作，但鉴于当下的医保措施和医保资金压力，很难一步到位解决罕见病的医保问题。今天是第十二个国际罕见病日，我们以此为契机，推出“罕见病药物全球偿付报销制度对比”专题，通过分析各国（地区）罕见病医保报销制度的特点，找到值得我国借鉴之处，以期未来能让每一个生而不凡的生命得到更多的关爱。

罕见病药物全球偿付报销制度对比（一）

欧美罕用药报销制度解析

由于罕见病患者人群所占比例小、罕用药研发难度大，导致罕用药价格较为高昂，给罕见病患者和社会都带来了不小的经济负担。许多国家和地区都从立法层面对罕见病治疗及罕用药研发给予了保障和支持，将罕用药纳入到药品偿付报销目录中，由政府全部或部分偿付报销，缓解罕见病患者用药的经济压力。

美国：部分偿付报销制度

报销比例与医保种类以及药品花费有关

美国采取以商业保险为主体，社会医疗保险为补充的偿付报销模式。社会医疗保险具体包括老年与残障健康保险（Medicare）、医疗援助（Medicaid）、儿童健康保险以及其它种类保险，尤以Medicare和Medicaid的覆盖面最为广泛。

其中，Medicare 主要面向65岁以上的老年人或患有残疾或晚期肾病的美国公民，这部分患者主要为美国低收入人群。Medicare 共包含住院保险（Part A）、补充医疗保险（Part B）、医疗保险优惠计划（PartC）以及处方药计划（Part D）四部分。Part B与Part D包含一部分罕用药的偿付报销。Part B主要针对Part A没有覆盖到的项目，Part D是美国在2006年开始实行的药物福利补贴计划，主要对Part A和Part B中的处方药进行补贴，若想参加Part D，需已提前参加Part A或Part B。

罕用药可获得部分偿付报销，具体的报销比例与医疗保险种类以及所花费的药品费用有关。Part B为罕见病患者偿付报销80%的住院治疗费用，包括罕用药费用、护理费用以及其他辅助费用。同时，获得偿付报销的罕用药需满足以下条件：

（1）经FDA认定上市批准的罕用药，且用于治疗1个或多个罕见病适应症；

（2）在现行美国药典中仅列出罕见病适应症，没有经批准的其他适应症或标签外使用。Part D为其承保药品清单内的罕用药提供偿付报销，根据2018年Part D标准，患者花费的药品金额数共分为四种情况。

具体包括：①患者的自付金额（免赔金额）为405美元，405美元以下无法获得偿付报销；②超过自付金额（405美元）到初始保险覆盖上限（3750美元）之间，患者可获得75%的偿付报销，即需支付25%的药品费用；③若药品费用超过初始保险覆盖上限（3750美元）则为保险覆盖缺口。在保险覆盖缺口（3750美元）到灾难性保险覆盖（8418美元）之间，若患者购买品牌处方药需自付35%的药品费用，Part D计划支付15%，制造商折扣支付50%（相当于偿付报销65%）；若患者购买仿制药需自付44%的药品费用，Part D偿付报销56%；④若患者自付费用超过5000美元（药品费用约为8418美元），不再属于保险覆盖缺口阶段，将自动过渡到灾难性保险覆盖，患者只需自付药品费用的5%，可获得95%的偿付报销。如上表所示。

Medicaid由美国联邦政府和各州政府共同出资，各州政府负责具体事宜管理。Medicaid无针对罕用药的特殊规定，若低收入人群中有罕见病患者，其罕用药费用可由Medicaid偿付报销一部分，各州的偿付报销比例不尽相同。美国的医疗保险以商业保险为主，由公司为员工投保或个人自行购买。美国规定，商业保险公司不可以因任何理由，无故拒绝罕见病患者购买保险，罕见病患者每年比普通购买者多支付1000美元的保险费用，就可得到相应的药品偿付报销。

欧盟：自主制定偿付报销制度

尽管存在差异，但各成员国基本都会考虑罕用药的临床治疗价值、预算影响，并将经济性评价纳入到是否获得偿付报销的审核中

通过欧盟统一上市批准的罕用药由各成员国自主制定罕用药偿付报销情况，由于各成员国的经济卫生情况和罕用药的有关规定不同，罕用药的实际偿付报销情况也有所差异。本文选取了四个具有代表性的欧盟成员国（比利时、法国、意大利、荷兰）作为主要研究对象，介绍其罕用药偿付报销情况。

比利时： 大部分罕用药能100%报销

比利时在2004年7月颁布了8号皇家法令，明确了罕用药偿付报销的相关规定。比利时以社会保险为主，制药公司需要向国家医疗与残疾保险研究中心（NIHDI）下设的药物报销委员会（DRC）提交罕用药报销的申请材料。DRC根据该罕用药的治疗适应症、临床治疗价值、销售价格、拟偿付报销比例、治疗和社会需求、预算影响、患者人口数量、就业激励等进行多方面考量，DRC未将罕用药的经济性评价纳入到考虑范围内。

DRC在申请人提出偿付报销申请后的150天内，做出是否同意偿付报销的意见，并将评估意见提交给社会事务部。比利时的社会事务部部长根据DRC的意见以及咨询财政部长和预算部长的建议，在提出偿付报销申请后的180天内，做出该罕用药是否能够获得偿付报销的决定。

比利时的大部分罕用药都能获得100%的偿付报销，若不批准某罕用药的偿付报销申请，可能是由于该罕用药价格明显高于其它替代药物，或该罕用药存在其它非罕见病适应症。此外，比利时设立了特别团结基金，以补助尚未获得偿付报销的罕用药，在一定程度上缓解了患者的经济压力。

法国： 报销比例不低于65%

法国以社会保险为主，并规定申请罕用药偿付报销的制药企业需要向卫生部下设的国家卫生委员会（HAS）提交申请，由HAS下属的透明委员会对其进行评估，最终由法国卫生部部长决定该罕用药能否获得偿付报销。法国根据该罕用药的临床效益、相对于现有药品的临床效益增量、预算影响以及成本-效果分析等因素，决定该罕用药是否能够进入药品报销目录。

法国门诊药品的偿付报销比例通常取决于药品的临床效益（SMR）与疾病严重程度，临床效益分为高等、中等、较低或不足四个层级。药品可获得的偿付报销比例具体分为以下五种情况：

①若该药品临床效益高、治疗严重疾病可报销65%；②临床效益高、治疗非严重疾病可报销35%；③若该药品临床效益中等，治疗严重或非严重疾病均可报销35%；④若临床效益较低，治疗严重或非严重疾病均可报销35%；⑤若临床效益不足，无论治疗严重还是非严重疾病均不可获得偿付报销。同时，一部分被列入法国慢性/高成本疾病名单（ALD）的罕用药在门诊治疗时可获得全额偿付报销。

根据欧盟有关罕见病的认定标准，罕见病属于严重疾病，门诊期间内用于治疗的罕用药可获得65%或100%的偿付报销；而在住院期间内，罕见病患者所使用的罕用药可获得100%的偿付报销。此外，法国已经建立临时使用授权制度，允许制药企业在获得欧盟EMA批准之前进行销售罕用药，符合相关条件标准的罕用药也可获得偿付报销。

意大利： 欧盟集中上市授权的罕用药100%报销

以社会保险为主，药品偿付报销情况与药品定价紧密相连，制药企业需要首先向意大利药品管理局（AIFA）提出药品定价和偿付报销的申请。AIFA下属的科学技术委员会（CTS）根据该药品是否具有更好的效益风险比、是否产生社会经济效益、所治疗疾病的严重程度等因素进行审核，以决定该药品能否获得偿付报销。

意大利的药品主要分为A类和C类，A类药品由国家卫生服务部门（NHS）为所有意大利公民全额偿付报销，C类药品则需要患者全额自费，NHS不予报销。A类药物一般包括基本药物、治疗严重以及衰弱性疾病的药物，同时还包括H类药品（需要特殊监控的药品），只有用于住院治疗才能获得NHS的偿付报销。C类药物包括治疗微小疾病的药物等。

欧盟将罕用药定义为治疗严重、长期衰弱性疾病的药物。依据欧盟罕用药的定义，罕用药属于A类药物。同时，CTS在考虑是否偿付报销某个罕用药时，常依据该罕见疾病的医疗需求、预算影响以及该药品的经济性等因素进行决策。目前意大利NHS对通过欧盟集中上市授权程序的罕用药给予100%的偿付报销。

荷兰： 特定条件下可全额报销

已通过欧盟上市批准授权的罕用药都可以在荷兰药品市场上进行销售，荷兰政府有权决定哪些罕用药可以获得偿付报销。荷兰以社会保险为主，制药企业需要向荷兰医疗保险委员会（CVZ）提交偿付报销申请，CVZ对该罕用药的申请资料进行审核评估。随后，将评估意见提交给荷兰卫生、福利和体育部（MVWS），由MVWS做出是否对该罕用药进行偿付报销的决策。在评估药品是否能够获得偿付报销时，通常考量该药品相比于现有药品的治疗效益、预算影响与成本-效果等因素。但由于罕用药的成本-效果和治疗效果数据不够完整，荷兰提出了条件性报销，即在四年后将对该罕用药的预算影响、成本-效果等数据重新进行评估。

在荷兰，绝大多数罕用药被纳入到医疗报销系统中的1B清单，1B清单由不具有治疗等效性（无替代治疗药品）的药物组成，1B清单内的罕用药可获得全额报销。此外，荷兰公布了一项关于资助包括罕用药在内的昂贵药物的方案，在该方案清单内的罕用药和其它价格昂贵的药品，若在住院使用分别可获得100%和80%的偿付报销，同时要求清单内的药品需符合预算影响以及预期的成本-效果。在荷兰，多数罕用药可获得全部或部分偿付报销，但罕用药的偿付报销也可能会限于某些条件，如只能由具备特定疾病经验的临床专科医生开具罕用药处方。

综上可知，比利时、法国、意大利和荷兰4个国家的罕用药偿付报销制度较为完善，大部分罕用药可获得全额偿付报销。上述四个国家在审评罕用药能否获得偿付报销时，具体的评估因素不尽相同，但都会考量该罕用药的临床治疗价值、预算影响，多数国家也将经济性评价（成本-效果分析）纳入到审核评估范围内。

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