生物标志物已成为越来越重要的研发方向。

2018年生物标志物最显著的胜利之一，是FDA批准Vitrakvi用于治疗具有特定遗传特征（生物标志物）多种实体肿瘤患者，而非针对特定肿瘤类型。FDA局长Scott Gottlieb表示，这项批准反映了生物标志物在指导药物开发和更具针对性地提供药物方面取得的进步，确保合适的患者在正确的时间得到正确的治疗。

事实上，在促进精准使用已获批准治疗方法方面，生物标志物确实在进步。如罗氏子公司Genentech与学术研究人员合作研究发现，血液中肿瘤突变负荷升高可预测检查点抑制剂Tecentriq（atezolizumab）的治疗效果。新西兰的研究人员则发现了一种生物标志物，可能有助于发现最有可能对PD-1/PD-L1靶向免疫疗法产生抗药性的黑素瘤患者。

FDA的新监管建议也在推动生物标志物领域发展。2018年12月，FDA公布了一份应用于生物标志物资格的指南草案，目的是解决该领域“缺乏明确、可预测和特定规章制度”的问题，以支持使用生物标志物作为监管决策的证据。迄今为止，这个问题阻碍了生物标志物在药物开发中的应用。

生物标志物的其他研究进展还包括：进一步加强了老年痴呆与心血管系统之间的联系；脂质的研究为房颤和心力衰竭建立了新的生物标志物；Denali和Neurotrope等公司的研发团队在寻找一系列神经变性疾病（包括阿尔茨海默病）的新治疗途径时，深化了对遗传学和生物标记物的研究。

科技进步和政策促进等大环境，将进一步推动多种适应症中生物标志物的鉴定和验证水平。毋庸置疑，未来生物标志物发挥的作用将只增不减。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。