孤儿药支付需保障体系“保底”

虽然每一种罕见病的患者数相对较少，但病种多，总患病人数相当可观。数据显示，国内罕见病患者多达2000多万，罕见病并不罕见。与欧美等发达国家相比，国内罕见病保障刚起步，需进一步完善医疗救助机制，改善救治途径。近年，国内不少专家借助平台为罕见病患者发声，几乎每年都有人大、政协代表进行相关提案，呼吁关注罕见病群体。

罕见病诊疗提速

国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉在卫健委近日召开的例行发布会上指出，罕见病的管理不单是医学问题，也是一个社会问题。

其中，有效治疗药物的获取是关键。从研发进展看，已在美国上市的近400种孤儿药超4成未在国内申报。去年，多部委联合发布首个中国罕见病官方目录《第一批罕见病目录》，收录121个病种，相关药品审批和准入提速。

更让业界看到希望的是，日前发布的《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》提出，协作网医院要及时将罕见病用药纳入医院处方集和基本用药供应目录，开展罕见病药品临床监测，按要求做好短缺预警和信息报告，努力满足临床用药需求。通过加强协作网医院罕见病药品供应目录衔接、药品院际调剂、配送物流延伸等方式，方便罕见病患者就近取药。

卫健委早前公开的对十三届全国人大一次会议第7770号建议答复，披露目前卫健委正会同有关部门加大对罕见病药物研发和科技攻关的财政投入。资料显示，2017年和2018年新药专项课题申报指南，将罕见病治疗急需药物列入“临床亟需药品研发”，支持研发课题9项，申报中央财政经费5000余万元。

同时，国家重点研发计划精准医学重点专项设立了“罕见病临床队列研究”“中国人群重要罕见病的精准诊疗技术与临床规范研究”和“中国重大疾病与罕见病临床与生命组学数据库”项目形成了罕见病全链条创新联盟。目前，国家罕见病注册登记系统正式上线，支持105种罕见病在线登记，建立信息资源平台、生物样本库，以及基因、蛋白质、代谢组学和分子影像诊断平台。

焦雅辉表示，由于罕见病病种繁多、单一病种患病人数少，我国很多医院一般很少遇到罕见病，诊断能力和水平相对欠缺，部分罕见病很难在第一时间被诊断出来。所以，国家卫生健康委罕见病诊疗和保障专家委员会成立，负责制定相关规范、指南和路径，开展医务人员培训。

保障体系待建

多年关注罕见病议题的全国政协委员、北京大学第一医院教授丁洁指出，当下罕见病面临的挑战大于机遇。她在接受新华社采访时指出，在我国，不少罕见病患者及家庭因病致贫、因病返贫，医疗保障制度亟待完善。为此，她多次提案建议将罕见病用药纳入全国医保目录。

丁洁分析指出，以戈谢病为例，目前我国浙江、上海、天津、青岛等地将治疗药物纳入政府医疗保障范围，但地方性医保制度仍有一定局限性，卫生部门可借鉴这些地方医疗保障机制，结合我国社会保障、卫生资源配置现状、药品保障供应体系等实际情况，构建国家层面的罕见病药物制度和医疗保障体系。

上海市政协委员、上海交通大学医学遗传研究所所长曾凡一也持相同观点。他建议，进一步加快落实罕见病地方立法，尽早把更多可以治疗的罕见病列入上海市主要罕见病名录（2016年版），扩大医疗保障覆盖范围。同时建立上海市主要罕见病名录修订机制，组织相关领域院士专家组成专家委员会，每2~3年修订一次，争取罕见病名录列出的所有罕见病病种均纳入医保范围。

从行业角度来看，破解罕见病用药问题需要保障体系来“保底”。国家“千人计划”专家、中国孤儿药创新联盟创始人郑维义指出，孤儿药在中国做大市场最大的问题还是支付层面。他在多个场合提议，在适当的时候、适当的区域试点采取类似购买交强险的形式，针对国内每年新生儿进行强制性一次购买专门针对罕见病治疗的保险。

不过，从卫健委此前的表态来看，尽管已通过国家医保药品谈判方式，将治疗多发性硬化症、血友病等罕见病的独家专利药品纳入医保药品目录。但由于我国经济发展水平和医保筹资能力限制，部分价格昂贵的罕见病治疗药物还未能纳入医保用药范围。一些地方根据本地实际情况和大病保险负担能力，探索通过谈判等方式，将部分较昂贵的罕见病治疗药纳入当地大病保险合规费用范围。总体来看，基本医保当前只能立足“保基本”，支付符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品费用，难以将所有药品都纳入支付范围。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。