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MCDA如何量化新药价值

发布时间:2019-02-27 15:21:54作者:谭延辉来源:医药经济报

MCDA如何量化新药价值

中国台湾地区的设想


多年来,笔者以中国台湾地区医药科技评估组组长的身份,与“台湾健保署”合作规划与执行医疗技术评估(Health Technology Assessment,HTA),并对制药厂商申请的新药健保给付案件给予评估,通过整合临床相对疗效、成本效益及预算冲击的科学证据来探讨新药是否有获得台湾地区“健保”给付的价值,并就是否给付、有条件给付以及新药的单价给出建议。

本文就未来是否采用多维度决策分析(Multiple Criteria Decision Analysis,MCDA)来协助量化新药价值的方法学提出个人意见,并厘清实际执行的程序。


多维思考新药价值


HTA是一种政策性的研究或评估,代表其应用是针对群体事务而不是个人使用。HTA应用相当广泛,可以运用到新药给付的决定与后续合理使用的追踪、医疗卫生机构相关采购决定(如采购哪种疫苗、推广哪些预防措施等)、医院的新诊断/治疗科技或设备采购决定、新药引进的决定、某疾病治疗方案的制定、产业界新科技投资研发的决定等。因此,HTA可以以研究为导向,针对某一项目请专家经过8~12个月的研究得出证据,并向相关单位提出建议作为其做决定时的参考依据。这一过程可被称为“完整HTA (Full-HTA)”。

HTA也可针对某一新药。例如,某一种新药在通过“台湾食药署”审核,可在中国台湾地区上市后,制药厂商可立刻向“台湾健保署”申请给付,并在规定期限内,由“CDE/HTA组”整合科学证据做评估,再交由“专家咨询会议”与“共拟会议”审议后,得出是否给付的建议并将建议反馈给“健保署”。这一过程被称为“快速HTA(rapid-HTA)”。

本文只针对新药是否值得“健保”给付,在台湾地区运用快速HTA的流程做法进行讨论。若厂商向健保署申请给付的案件被归类为新药案件时,在“健保署”收件后,会送给CDE的HTA组做评估,评估时间为42个工作日。在评估的过程中,一组人员进行新药与对照药品相对疗效的文献收集等工作;另一组人员进行成本效益的文献收集,同时收集台湾地区流行病学数据,以预估若新药给付,在使用的前五年,每一年的使用量对“台湾健保署”药品花费与医疗花费的财务预算冲击有多大。两组人员约在30天内递交报告,再由组长整合完成结论,提交CDE执行长批淮后,将报告交给“健保署”,整个报告需在42天内完成。由此可见,评估的时效性导致评估的做法偏向整合已发表文献的数据,并对厂商的申请文件做评论,而不是以研究的方式创造出新数据。

在CDE的HTA组将报告交给“台湾健保署”后,随后将在每个月一次的专家咨询会议中,请专科医师、药学专家与经济学家或政策专家探讨新药的科学证据,审议新药在临床使用、成本效益与预算冲击三个方向上的价值。这些结论作为“健保署”意见,提交到每两个月召开一次的新药共同拟订会议中,由2位政府代表、8位专家学者、6位公众代表与13位医疗提供者代表,针对病人价值、社会价值与前述临床与经济价值面,做最后的给付决定。可见,对新药价值的思考是多维度的。


MCDA权重计算举例


“传统新药共拟会”讨论的多维度价值框架,多是抽象且质性的,由委员提出各类看法或提出疑问寻求专家或HTA组成员的更多解释,该讨论没有固定流程或明确方向,只要达成共识就通过,否则,继续讨论或延到下一次讨论或退回。由于国外许多文献与研讨会都在讨论MCDA议题,并尝试运用到“共拟会”中,“台湾健保署”也委托学者研究或举办研讨会,但在笔者看来,学术界所提的方法都是以研究角度在执行,思考缺乏时效性。“健保署”、“专家咨询会与共拟会”边开会边做决定,而HTA组真正花在评估上的时间只有30天,怎么可能花几个月进行问卷调查并就分析结果,完成一个新药案件的MCDA结论?

MCDA方法学必须运用有系统结构的流程,请专家针对各价值框架给予结论性建议,在快速决定的权重与已经确定的权重下,以量化结果做出新药属于高、中、类似价值的决定,以确定新药属于1、 2A、2B哪个类别(新药类别分类详见2018年9月6日《医药经济报》药物经济学版),再依据新药分类与核价原则方法学决定药品单价。笔者建议的价值框架与量化过程如表1所示,解释如下。

假设一:将新药的价值框架定为比较新药与替代药品在病人临床需要性、相对疗效、成本效益、预算冲击、社会价值等五个决策维度的效益,然后决定新药价值的类别;再由此类别确立新药单价的制定方式。假设二:看申请新药的适应症是属于治疗一般慢性病、威胁生命的重大伤病还是非威胁生命的其他疾病或某些特定疾病,依据前述五大维度的重要性,给予不同权重(参考表2)。假设三:在表1的结构下,“专家咨询会议或共拟会议”讨论后,针对某申请新药的特性,选定该项决策维度中的某一结论,其中第五项维度可为多选。假设四:多决策维度下各选项的权重必须事先决定且统一应用,也就是不论哪种新药此部分权重都不改变。假设五:建议出高、中、类似三类别的计算阈值。此五项假设都成立时,则MCDA的运作可在时效压力下执行。

例如,某一治疗某慢性疾病的新药,在审议会议时,与会者对五项决策维度的内容的权重给予设定。同时大家统一判定此新药的价值,比如:(1)病人急需要,因为目前没有更好的治疗(假设权重早已有共识为0.6);(2)相对疗效价值有中等程度增加(权重的共识为0.3);(3)成本效益结论是更贵但值得(权重的共识为0.25);(4)财务冲击稍大,应限缩使用规定(权重的共识为0.25);(5)人权公平性/伦理议题选1及3(权重的共识为0.4)。经计算,此新药的价值为:1.5×0.6+3×0.3+2×0.25+3×0.25+0.5×0.4=3.25。因此,这一新药属于中价值,可运用2A的单价核定方式给新药核价。

若“健保署”针对新药案件考虑使用MCDA的技术执行,在时效性下,建议采用本方法学执行。实际执行时,所有假设的权重都可重新调整,所有决策维度下的结论选项可以重新制定,只要取得共识即可。另外,审议会议的进行必须结构化地执行,依据多决策维度从各新药的特性讨论出各维度因子下的选项结论。建议可由“专家咨询会议”决定权重,再由“共拟会”进行细调,最后通过计算以确定新药的价值高低。


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