中美双报机遇：国内研发对接国际舞台

随着国内药审制度改革逐步推进，对接国际舞台做研发成为不少国内企业新选择。和过去企业去美国做仿制药的双报不一样，创新药的中美双报也越来越多。

有业内人士表示，本土药企走向海外市场，中美双报是中国未来5-10年后必然要经历的，也是企业获得竞争力的方式之一。

中美双报是趋势

此前，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中明确提出，要加强国际合作，积极加入相关国际组织，积极参与国际标准和规则制定，推动中国监管理念、方法、标准与国际先进水平相协调。

2017 年6 月，原国家食品药品监督管理总局正式加入国际人用药品注册技术要求协调会（ICH），标志着我国药品标准在国际合作领域迈出重要的一步。

随着加入ICH、ECDD、CDD，逐步和国际规则靠拢，中国本土药企的申报资料已经符合美国FDA的要求或者欧盟ICH指南，申报资料趋同。业内人士表示，如果选择中美双报，企业能够更早拥有美国市场，两个市场肯定比一个市场好。

实际上，在过去50年，药企新药跨境开发的目的主要在于开拓市场。在美国申报临床成功后，企业产品更容易转让。在研究的科学性上，国家之间不存在区别。

在此前同写意举办的会议上，也有专家提到，几年前中国就在讨论中国数据管理和统计的法规，人才的积累已经逐步向国际并轨。于是，当今中国本土企业的产品进行中美双报是一个很好的契机。现在中国有许多精英能够把项目设计做到国际水平，企业越早中美双报，越能够体现出中国的优势。

不少企业都在这样做。越洋医药自主开发的新型止疼药OPL-004控释片，该项目已于2016年9月获得美国FDA和台湾TFDA临床批件，两年后获得中国二类新药（2.2类创新制剂新药）临床批件。该产品预计2018-2019年期间完成国际多中心临床试验并递交中美新药NDA申请，实现了越洋医药独立完成中美双报路径并获批临床。

岸迈生物的EMB01已分别获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准，开始开展临床1/2期的临床研究。值得一提的是，受益于中国药品审评审批制度改革的春风，EMB01项目临床申请的获批速度几乎达到了中美同速。?荩（下转10版

恒瑞、丽珠、华海等药企，均出海赴美国申报自家的产品。

审批接轨国际还需时间

那么双报有何策略？同一个项目不同的时间申报，同一个项目同时在中美开展，或者不同的项目同时开展，企业应如何考量？有些药在美国为孤儿药，在中国不属于孤儿药，此时药企应该如何考虑，如何选择方案，如何策划和开展中美双报？再比如是同时提交，还是先在美国申报，等更多的试验完成后再在中国申报？

选择同时提交还是先报FDA取决于申报风险。中国药监局实施临床试验默许制，美国是30个自然日，但是美国的临床试验时间和中国的临床试验时间不同，还是应该综合临床前和临床来考虑风险。两个国家对于风险把控的要求是一致的。对于能够确定在美国为孤儿药的品种最好先报美国，再在中国申报。一些难以把控有效性和毒性，机制和药代动力学不清楚的新药建议先去美国申报，因为美国把握创新药科学性上的经验比我们丰富得多，若FDA对于新药IND阶段有一些建议，则会降低与CDE沟通的难度。

2018年6月，恒诺康医药的共同创始人之一张健存带着三个黑色旅行箱装着满满的申报IND的资料前往北京药监局递交自己公司第一个产品申报临床。在NMPA注册需要同时递交两套半纸质资料并上传电子文本资料。两个月之后，他们又奔赴美国，给FDA递交了这个产品在美国的IND申请。这个产品为广谱抗流感药物HNC042。

“尽管在规则上我们在逐步和国际接轨，但是各自申报的时候，不同国家的具体要求还是不太一样。以抗病毒药物申报IND为例，美国就只看长毒，而中国还需要补充急毒方面的数据，所以在中国申报的时候，这一部分会增加20多万元人民币的费用。”张健存提到，对药品质量标准和工艺要求方面，美国并没有一开始就按照成药的要求来审批，而中国则从一开始就按照成药的要求来执行。

在他看来，这和中国过去几十年以仿制药审批为主的审批环境有关，对于创新药的审评审批，政府也在逐步学习中。实际上，在美国研发早期的药物，试验开展到了后期，原料的工艺也会发生改变，而这些，现在也慢慢被中国政府所接受。

不仅中国政府在摸索中，创新型药企也在摸索国内外双报，甚至在考虑如何开展国际多中心的研究。康宁杰瑞的创始人徐霆提到，他们在中国做临床，如何与境外的试验数据共享，现在还在研究中。他也坦言，中美双报甚至是国际多中心项目的设计，依旧需要一个战略性的考量，要思考整体怎么做，如何保障数据安全和可以共享，哪些国家可以先申报等，这是目前遇到的挑战。

如何顺利通过审批？有业内人士提出了自己的建议：“国内以前创新药比较少，自主研发的药品也比较少，在申报资料的时候，企业要基于科学和风险控制，讲清楚自己的产品，自己把创新药科学性、安全性、风险控制住。”

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