减税红利来袭，孤儿药成创新下一风口

新年伊始，药品领域又将迎来一波减税利好。

2月11日，国务院常务会议部署了加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给予增值税优惠。同时，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税。此前，进口抗癌药已经实施零关税，增值税降到3%左右。

记者从卫健委近日召开的例行发布会上也了解到，去年5月，我国已经正式印发了《第一批罕见病目录》，共收录了121种罕见病，其中44种在国外有药物上市，我国则有20多种疾病有治疗药物，这意味着目录内治疗品种将享有独有特权。更重要的是，目录将为下一步孤儿药研发指明方向。

会上，国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉还透露：“未来，随着罕见病诊断和治疗手段的提高，罕见病目录还会进一步扩充。同时，制定了纳入目录的工作程序，对目录进行动态调整。”

而监管部门对罕见病药物、检测产品的审评审批也开辟了绿色通道，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病治疗的进口药品，由“两报两批”改为“一报一批”。后续监管部门还将对罕见病药物临床试验指导原则、治疗标准等逐步规范，以此加速罕见病相关产品的研发和上市。

研发成功率极高

采访中，记者了解到，国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而忽视了孤儿药的开发。反之，国外药企的孤儿药则长驱直入，造成了很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。WHO数据显示，全球领域罕见病种类6000～7000多种，已经有治疗方案的疾病种类只有5%左右，而国内从事孤儿药研发的公司屈指可数。

国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义曾多次指出，“罕见病药才是中国新药研发真正能实现弯道超车的领域”。

他认为，与肿瘤药物相比，孤儿药研发本身有着极高的成功率。不同于肿瘤细胞基因突变动态变化的复杂性，80%的罕见病都是单基因遗传性疾病，这也意味着，罕见病一旦找到疾病发病机理，做好动物模型，在人类身上几乎都能重现。

记者还了解到，孤儿药有研发低、周期短的优势。在新药研发中，6～8成的开销是花费在临床试验上，且往往需要数量庞大的病人来进行临床试验，不但投入巨大，而且周期很长（一般8～10年），风险也高。而孤儿药不但在研发过中有激励政策的经费支持，而且即时是在Ⅲ期临床试验中也只需要几十个病人就有可能最终获批上市，大大降低了研发风险。

从近年美国FDA注册申报的速度来看，孤儿药审评审批时限也在大大缩短。?荩（下转10版

以2018年排名TOP10的品种来看，诺华Gleevec用时3年、阿斯利康Tagrisso用时2年8个月、百时美施贵宝Dasatinib用时2年半。其中，被称为吉尼斯历史上最昂贵药物的Soliris，2018年6月Alexion向FDA递交生物制品许可申请（BLA）的同时，也递交了一张优先审评券，其升级版产品ALXN1210由标准的12个月审查时间缩短至8个月，且FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年2月18日。

市场份额年增10%

不完全统计数据显示，目前孤儿药的处方量已经超过总处方量的1/5，全世界已知的罕见病有7300多种，但只有630种左右的治疗药物，在罕见病领域依然有大量未满足的临床需求。预计到2022年将会达到2090亿美元，而且每年的平均增长幅度都在10%以上，孤儿药已经成为全球最先进、尖端新药的开发和生命科学研究工具开发的主战场。

记者还了解到，国内生物企业在美申报孤儿药的成功案例也越来越多。去年10月份，FDA正式批准我国依生生物自主研发的YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质，该药享有7年的美国市场独占期。事实上，利用孤儿药的地区差异，正是近年来很多企业全球化同步开发的策略之一，孤儿药相对宽松的准入条件和较短的审批时间，也将成为我国药企走向世界的一条捷径。

依生生物制药有限公司董事长兼CEO张译坦言，在美国开发孤儿药的好处体现在四个方面：开发费用低、定价高、盈利高、开发周期相对较短。另外，由于美国成熟的政策激励体制和受理审批程序，还有30多年来的孤儿药审批经验和全球最大的医疗市场，使得它成了孤儿药全球同步化开发策略实施的首选国家。但随着国内孤儿药市场环境转好，会有越来越多的企业加入孤儿药研发阵列。

近年来，中国在孤儿药和罕见病产品研发创新方面提供了很多优惠措施，例如：罕见病创新药的注册提供单独排队，加快审批，建立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会；提出公布罕见病名录，建立罕见病患者登记制度。微芯生物研发的西达苯胺在中国获批上市其实就是按照孤儿药来申报的，也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。

另外，据国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、北京协和医院副院长张抒扬介绍，去年10月24日，北京协和医院联合中国医院协会、中国医药促进会等多家医疗机构、学术团体、制药企业成立了中国罕见病联盟。联盟将医生团队、研究机构和高校等协同起来，对没有解决的罕见病问题进行学术研究。同时，北京协和医院还将牵头开展中国罕见病队列研究，用于统计罕见病发病情况等多项研究，也为制药研发提供更好的依据。

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