诺华对基因疗法寄予厚望

虽然诺华（Novartis）的CAR-T细胞治疗药物Kymriah可能因为早期生产问题而受到制约，但该公司首席执行官万思翰（Vas Narasimhan）表示，诺华仍认为自己可以构建起一个强大的细胞和基因治疗药物平台，推进Kymriah取得成功，并针对更多的疾病建立一个完整的治疗链。

在日前的JP摩根医疗保健会议上，首次在大会上作报告的万思翰称，从长远来看，目前诺华在细胞和基因治疗领域里所开展的工作将会得到回报。

诺华正在与世界各地的有关组织进行合作，生产Kymriah。这是一个复杂的制造过程，诺华很早就遇到了难题。在基因治疗领域，诺华去年以87亿美元收购了AveXis公司，并且与Spark Therapeutics公司联手，在美国以外市场推出失明治疗药物Luxturna。

接下来就是商业层面的挑战了。基因治疗药物面临的一个特殊挑战就是定价，以及与药品支付方达成创新的付费协议，这是诺华关注的一个焦点。与目前市场上价格最昂贵的罕见病药物相比，这些尖端药物的价格更加昂贵。

以诺华通过收购AveXis公司得到的用来治疗脊髓性肌萎缩症的候选基因治疗药物Zolgensma为例，诺华认为，这是一只有潜力的基本药物。万思翰表示，如果该药获得批准，几乎所有的父母和医疗工作者都会想要给他们的孩子、患者使用这种药物。当然，让情况变得复杂化的就是价格。根据临床与经济评论研究所（ICER）对成本费用所做的分析，该药在160万~540万美元这样的天价水平上，仍具有成本效益。

为了支撑这一昂贵的价格，诺华正在努力寻找新的办法，使医疗保健系统能够随着时间的推移管理好费用支出。

与此同时，诺华还在研发放射—药物耦合物，用于各种实体肿瘤。去年，诺华通过收购Advanced Accelerator Applications公司，在该领域建立起了自己的产品线。且后者开发的Lutathera已获得FDA的批准，该药的早期销售呈现稳固向上的趋势。

2017年，诺华开发的CAR-T药物Kymriah率先在全球范围内获得批准，并陆续扩大适应症，与吉利德（Gilead）上市销售的第二只同类药物Yescarta展开竞争。但目前诺华一直在努力克服其在生产Kymriah上遭遇的困境。此外，Spark Therapeutics公司开发的用来治疗失明的基因药物Luxturna也获得了FDA的批准。

CAR-T药物通过从每位患者收集T细胞制作而成，这些细胞经过基因改造，随后输回到患者的体内，以攻击癌症。CAR-T药物提供了一次性治疗的潜力，并为那些几乎没有其它治疗选择的患者提供了治愈的希望。虽然细胞和基因治疗药物现在获得批准的用途很有限，但万思翰表示，他相信这些药物从长远来看会有广泛的应用前景。

编译/王迪  来源/FiercePharma

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