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2019最受关注的16个药物

发布时间:2019-02-11 14:31:17作者:Simon King来源:医药经济报

2019最受关注的16个药物


近日,美国FirstWord网站对2019年医药行业最受关注的药物进行了分析,其中既有重磅在研新药与即将获批的重磅新药,也有一些市场动向被密切追踪的已上市药物。


Zolgensma

[适应症] 脊髓性肌萎缩

[企业] 诺华

  

诺华针对I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma(曾名AVXS-101)预计将在5月前获得FDA批准。

Zolgensma上市后将使业内对基因疗法定价策略更加关注,也标志着在首席执行官万思翰(Vas Narasimhan)的带领下,诺华在持续转型上迈出了重要一步。

Zolgensma也将给百健(Biogen)的独家产品Spinraza带来压力,后者是目前唯一获批的SMA药物,这可能会引发进一步的猜测,即生物技术行业将转向并购,以加强其产品线和研发线。

罗氏的口服SMA新药Risdipram能否在这一治疗领域具有竞争力,2019年晚些时候将有进一步的判断。


Upadacitinib/Risankizumab

[适应症] 类风湿性关节炎/银屑病

[企业] 艾伯维

  

艾伯维(AbbVie)希望其口服JAK抑制剂Upadacitinib在2019年底前获批用于治疗类风湿性关节炎,其IL-23抑制剂Risankizumab在年中获批用于治疗中度至重度银屑病。

分析师认为这两个产品具有“重磅炸弹”潜质,预计其会给类风湿性关节炎和银屑病的治疗带来变革。但这些新药的收入能否抵消修美乐(Humira)失去专利保护后销量下降的损失?

艾伯维管理层在今年摩根大通医疗保健会议上对此表示不乐观,并称可能会考虑大型并购。百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)本可以成为艾伯维的一个选项,但前者已在超级并购上先迈出了一步。


Revlimid

[适应症] 多发性骨髓瘤

[企业] 新基医药/百时美施贵宝

  

百时美施贵宝正在收购新基医药(Celgene),这笔交易将在抗肿瘤领域创造一家巨无霸公司。有观点认为,由于过去两年管理层的失误,新基医药市值下降,变得很便宜,而BMS需要增长动力,其在肿瘤免疫市场的前景因默沙东(Merck)的市场主导地位受到了削弱。

如果BMS要最大限度地从交易中获得回报,必需确保新基医药的最大“摇钱树”来那度胺(Revlimid)的仿制药尽可能推迟上市,尽管这笔收购也带来了其它几个即将上市的新药。

伯恩斯坦(Bernstein)分析师最近认为,来那度胺仿制药在2020年前不太可能上市,2023年是最有可能的时间。


BB2121

[适应症] 多发性骨髓瘤

[企业] 新基医药/百时美施贵宝

  

诺华(Novartis)的Kymriah与吉利德(Gilead)的Yescarta两年前已获批上市,但CAR-T疗法仍然是行业焦点。主要原因在于:CAR-T具有治愈白血病的可能性,且将与基因疗法一起打破传统药物的定价规则。此外,诺华也坦承Kymriah生产工艺的完善是一个艰难的学习过程,公司正在努力克服生产上的挑战。

2019年将见证下一个备受关注的CAR-T产品完成临床研究并递交上市申请,即蓝鸟公司(Bluebird)和新基医药合作的BCMA靶向产品BB2121,适应症为难治性多发性骨髓瘤。

BB2121的临床研究数据令人印象深刻,但可能会面临葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的GSK2857916的竞争,后者是一种针对BCMA靶点的抗体偶联药物(ADC),也可能在今年晚些时候提交上市申请。

目前,GSK2857916发布的数据还是早期临床研究,但令人印象深刻,与CAR-T疗法相比,该药可能更便宜、可及性更高且更易拓展市场。


Zejula

[适应症] 卵巢癌

[企业] Tesaro/葛兰素史克

  

作为重振抗肿瘤业务计划的一环,GSK在2018年12月以51亿美元收购了Tesaro,也使后者的PARP抑制剂Zejula在今年备受关注。

PARP抑制剂在特定的患者中显示出良好前景。2018年10月,阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东在ESMO大会提交的Lynparza临床数据显示,该药将改变BRCA突变卵巢癌一线维持治疗。

GSK希望Zejula能有更广泛的用途,目前正在进行的一项研究旨在证明该药作为卵巢癌一线治疗能否表现出类似的作用,而不限于仅占全部患者15%左右的BRCA突变者。积极的数据可以大大扩大Zejula的商业机会,并快速提升GSK在抗肿瘤领域的地位。


Vascepa

[适应症] 血脂异常

[企业] Amarin

  

Vascepa是Amarin公司的纯化鱼油产品,基于去年显示主要心血管不良事件风险降低25%的出色结果,FDA目前正在审评一项Vascepa的补充申请,若成功获批可能大幅提高该药的销售额。

虽然REDUCE-IT研究中安慰剂组出现了一些问题,但可能影响不大。Firstword询问了10个心脏病专家,其中6个认为,Vascepa的数据会改变临床治疗指南。


Zulresso/SAGE-217

[适应症] 抑郁症

[企业] Sage Therapeutics

  

今年1月,Sage公司公布了其口服药物SAGE-217治疗产后抑郁症(PPD)的积极数据。

作用机制类似的注射剂Zulresso已经处于FDA审评阶段,该药也是用于治疗PPD,预计第一季度末将获批。与此同时,值得关注的关键事项是,今年晚些时候将有更多SAGE-217在严重抑郁症中的Ⅲ期临床试验数据。

Sage为新型抑郁症药物开发带来了新希望,目前在这个研发领域,大部分新药都在后期临床研究中以失败告终。

  

BAN2401/Aducanumab

[适应症] 阿尔茨海默病

[企业] 百健

  

今年BAN2401和Aducanumab相关数据的更新将受到密切关注,一方面是因为在阿尔茨海默病治疗领域一直缺乏决定性的突破,另一方面缘于百健去年公布了BAN2401的积极数据。


Opdivo

[适应症] 非小细胞肺癌

[企业] 百时美施贵宝

  

百时美施贵宝的Opdivo在技术上或许仍然是市场领先的检查点抑制剂,但毫无疑问,默沙东的Keytruda已经大大降低了其在非小细胞肺癌(NSCLC)治疗领域的前景。受益于在CheckMate-227研究中生物标记物TMB的分析,BMS下一个扩大市场份额的最佳机会是其Opdivo/Yervoy联合应用的方案可能会获得批准,审批截止日期是2月20日。不过,BMS日前撤回了申报。与FDA沟通后,BMS需要进一步补充证据,而相关试验结果预计要到今年上半年才能得到,不能赶上此轮审批,因此其决定撤回此次申报。

在NSCLC之外,Opdivo还存在拓展空间的领域包括早期肺癌和肺癌的辅助性治疗。然而,阿斯利康的Imfinzi已经在代号为PACIFIC的研究中获得了首个阳性结果,支持Imfinzi用于治疗不可切除的、放化疗后没有进展的3期肺癌患者。

BMS可能还会花一些时间,看看是否与来自新基医药的候选药物进行联用试验,以提高Opdivo的疗效。


VX-659/Ivacaftor/Tezacaftor

[适应症] 囊性纤维化

[企业] 福泰制药

  

福泰制药(Vertex)目前有2个针对囊性纤维化(CF)的处于Ⅲ期临床研究的三联疗法,分别试验VX-445、VX-659与其现有产品Kalydeco(Ivacaftor)、Symdeco(Ivacaftor/Tezacaftor)联用的疗效。该公司预计本季度将公布VX-445/Ivacaftor/Tezacaftor的Ⅲ期数据,并计划在年中提交新药申请,不过其还没有决定先提交VX-445项目还是VX-659项目。

福泰制药在CF治疗领域的三联复方药物方面,已经确立了优势,,在功效和上市时间方面远远领先于竞争对手。

福泰最终上市产品的关键因素可能是价格。该公司已经与多个欧盟国家就其产品进入医疗保险目录进行谈判,但一直未能就其已经上市的两组分复方药的价格达成一致,这意味着在复方药中添加第三种药物只会加剧谈判的难度。


Tanezumab

[适应症] 骨关节炎疼痛

[企业] 辉瑞、礼来

  

美国社会对阿片类药物的强烈反对,为曾被中断研究的新药在疼痛市场开辟了新的机会,例如辉瑞(Pfizer)和礼来(Eli Lilly)的神经生长因子(NGF)抑制剂Tanezumab。

NGF抑制剂类药物可导致快速进展的骨关节炎和骨坏死,但去年晚些时候,Tanezumab的Ⅲ期研究结果显示这个不良反应不是原来看到的那么严重,不过目前还不能打消大家对此不良反应的疑虑。

预计今年Tanezumab将有更多的临床数据公布,包括长期使用后的安全性数据。这些数据将提供更令人满意的安全性答案,预计这些结果也会对再生元(Regeneron)和安进(Amgen)已经进入后期临床研究的项目产生连锁反应。


Ocaliva

[适应症] 非酒精性脂肪性肝炎

[企业] Intercept

  

2019年Intercept公司将为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)药物领域的发展提供主要动力,因为其已经完成了FXR激动剂Ocaliva的Ⅲ期临床研究。其它公司也在进行FXR激动剂和其它类别的新药的研究,以瓜分这个巨大的市场。Intercept目前在进度上较为领先,其另外一个优势是Ocaliva已经被批准用于治疗原发性胆道炎,因此医生熟悉该药,对该产品的安全性也非常认可。

尽管Intercept的定位很清晰,但其它公司已经针对同一靶标研发更好的产品以及复方制剂。这些预示着,即使Ocaliva首先获批上市,其在该领域仍然可能被追上。

Intercept已经公布了相关数据,Genfit公司和吉利德也会在今年晚些时候分别公布Elafibranor和Selonsertib的Ⅲ期数据,这些重要产品将在2019年的NASH治疗领域各领风骚。


Vitrakvi

[适应症] NTRK融合基因阳性的肿瘤

[企业] 礼来

  

礼来刚刚花费了80亿美元收购Loxo公司及其根据肿瘤基因突变给药的新药Vitrakvi。该药面临着营销挑战,因为其只对大约1%的癌症患者有用。根据FirstWord的调查,虽然医生对该药有深刻印象,但确定治疗有效的患者仍然是一个关键问题。礼来和合作伙伴拜耳(Bayer)在多大程度上能够成功做到这一点,将可能影响Loxo公司研发线上的RET靶向新药,以及来自Blueprint公司的新药的竞争。

编译/廖联明 来源/FirstWord


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