罕见病药物全球定价分析（三）

中国罕用药定价特色

2015年6月起，我国大陆地区取消了由政府统一管理药品价格的方式，多数药品价格由市场形成。与1月24日本版介绍的日本、澳大利亚罕用药定价制度相似，中国台湾地区的药品定价也与偿付报销情况密切相关。中国台湾地区将药品分为两类，若药品获得偿付报销，则由相关部门进行价格制定，并与制药企业进行协商谈判；若药品无法获得偿付报销，则由制药企业依据市场自主定价。

本文主要探讨我国大陆地区罕用药价格制度以及台湾地区可获得偿付报销的罕用药定价策略。

大陆地区把定价交给市场

在我国大陆地区，不同类别的药品依据不同方式由市场形成价格，具体包括：①对于医保药品目录收载的药品，由国家医保部门等相关部门制定医保支付标准；②对于专利、独家生产药品，由多方协商谈判以确定药品价格；③对于未被收载在医保药品目录，但属于血液制品、艾滋病治疗药物等，由招标采购或协商谈判形成药品价格；④对于第一类精神药品、麻醉药品暂由政府定价管理；⑤其他药物由制药企业自主定价。依据上述分类方式，罕见病药品可分为医保目录内药品、专利或独家生产药品、医保目录之外的血液制品等、其它药物四种，依据不同方式由市场形成药品价格。

若某种罕用药被医保药品目录所收载，则由医保等相关部门制定支付标准。目前，我国大陆地区尚未出台正式的医保药品支付标准。据笔者了解，医保药品将按照通用名制定统一的支付标准，若某种药品未通过质量一致性评价或药品质量相差较大，则由制药企业制定支付标准，但不得高于已通过一致性评价的相同通用名药品的支付标准。医保药品支付标准并非是药品实际销售价格，而是在患者使用医保目录内的药品时，医保基金向医保定点的医院或药房支付药品费用的基准。实际销售价格由原先的允许医院加价15%转变为零差率价格，医院可获得的利润也由原来的实际售价与采购价格的差额，转变为支付标准与药品采购价格的差额。药品采购价格是基于医院与制药企业双方谈判协商的结果，这也有利于医疗机构主动降低采购价格，以促进药品合理价格的形成。

我国大陆地区上市销售的罕用药大多来自于国外进口，多数罕用药属于专利药品或独家生产药品，而该部分药品价格较为昂贵，普通罕见病患者难以负担。为减轻患者用药负担， 原国家卫计委组织相关领域专家成立谈判小组与制药企业、有关部门进行多方谈判，协商确定药品价格，以合理降低药品价格、保障患者用药需求。若某种罕用药未被纳入到医保药品目录、且属于血液制品等药物，则由相关部门与制药企业谈判协商或招标采购形成药品价格。若某种罕用药属于其他药物，即该罕用药未被医保药品目录收载、非专利或独家生产药品、也非血液制品等，则由制药企业根据成本以及市场情况自主定价。

台湾地区定价取决于能否报销

中国台湾地区卫生福利部下属的“健康保险署”，负责对“全民健康保险药物给付项目及支付标准”（相当于药品偿付报销目录的药品可获得偿付报销）内的药品进行价格管理。“给付项目及支付标准”依据创新程度将药品分为新药、新品项两类，对类别不同的药品采取不同的定价支付方式。药品价格以“支付标准”为基础，随后有关部门与制药企业协商谈判共同确定最终的药品价格。中国台湾地区的罕见病药物价格制定主要包括以下两种方式： 

（1）若罕用药属于新药，可按照以下三种方式核价： 

根据新药的价格进行制定：①若属于第1类新药（某种药品的临床效果明显优于现有药品），则参考其他国家价格，以英、美、法等十个其它国家的药价中位数进行核价， 若有利于增强疗效且达到安全性指标，则在十国药价中位数的基础上加算10%；②若罕用药属于第2类新药（某种药品的临床效果中等程度优于或相近于现有药品），采取原产地的药价、疗程剂量等方法进行核价，但应以十国药价的中位数为上限。 

参考该药品或类似药品的十国药价，不同的申报金额有不同的上限价格，具体包括：①每月申报金额（所申报的报销金额）≤50万元，以十国药价中位数的1.2倍为上限价；②50万＜每月申报金额≤100万元新台币，以十国药价中位数的1.1倍为上限价；③每月申报金额＞100万元新台币，以十国药价中位数为上限价。 

参考成本价为：进口药品价格不得超过进口成本与管销费用（管理和销售费用）之和，中国台湾地区本土药品价格不得超过制造成本与管销费用之和。管销费用采取如下方式进行计算：①若每月申报金额≤50万元新台币，加计50%的管销费用；②50万＜每月申报金额≤100万元新台币，加计40%的管销费用；③若每月申报金额＞100万元新台币，加计30%的管销费用。 

（2）若罕用药为新品项，则根据新品项定价方式进行核价，具体包括：

复方或特殊规格药品的价格应为同类药品的最低价，不得高于已有药品价格； 

已有仿制药的原研药若在监测期内，其价格需≤十国药价的中位数；若不在监测期内，其价格需≤十国药价中位数的85%； 

无仿制药的原研药价格应≤十国药价的中位数； 

生物利用度/生物等效性仿制药的价格应≤已有同类药品的最低价格、或原厂药品价格的百分之80%； 

普通仿制药的价格应≤已有普通仿制药的最低价格、或生物利用度/生物等效性仿制药的价格、或原厂药品价格的80%。

同时中国台湾地区还规定，罕用药价格每两年进行一次调整，由“健康保险署”与制药企业进行协商调整。价格调整应优先参考该药品或类似药品的国际药价，若无国际药价，则参考其成本价进行调整。 

罕用药定价模式对比

美国、欧盟、日本、澳大利亚和中国台湾地区由于其各自的罕见病或罕用药法律规定、社会医疗保险制度、经济情况不同，有关罕用药的价格管理情况也不尽相同。

从本系列文章此前的报道中可知，美国政府不对药品价格进行统一管理，采取市场自由定价制度，由制药企业根据市场情况自行定价。这种自主定价方式，为制药企业带来了可观的利润。同时，也不可避免的出现了一系列问题，如罕用药标签外应用、选择性研发等。除美国之外，欧盟、日本、澳大利亚和中国台湾地区均对罕用药价格进行管理。具体来说，欧盟中具有代表性的4个国家（比利时、法国、意大利、荷兰）对罕用药的价格制定均采取以政府管制为主。除比利时外，法国、意大利、荷兰的有关部门与制药企业进行价格协商谈判，并综合考虑临床价值、其它欧盟国家同类药品价格等因素。与法国相似，日本、澳大利亚、中国台湾地区均采取以统一管理价格为主，并与制药企业协商谈判相结合的方式，综合考量成本、其它国家价格等因素。 

同时，除美国采取市场自由定价外，大部分国家和中国台湾地区的罕用药定价情况与是否能够进入药品偿付报销目录密切相关。若某罕用药能够进入药品偿付报销目录，则由政府相关主管机构进行定价。有些国家（如澳大利亚）会与制药企业进行价格协商谈判，若双方能够达成一致，则该罕用药能够进入药品偿付报销目录，若不一致则可重新申请或不能进入偿付报销目录。若某罕用药不能进入药品偿付报销目录，则由制药企业根据市场情况自主定价。但由于药品偿付报销目录涵盖了大部分药品，患者在选择治疗药品时，会优先选择药品偿付报销目录内的药品。这也必然影响目录之外药品的销售情况，因而制药企业积极申请将药品纳入到药品偿付报销目录中。

在以上国家和地区中，日本罕用药的价格管理模式比较有特色，采用销售利润返还方式，即获得前期研发资助的制药企业，需要将一部分销售利润返回给政府，以向其他制药企业提供研发资助，促进了本土罕用药的研发。

此外，除美国外，欧盟、日本、澳大利亚、中国台湾地区均参考其它同类药品的价格，以合理制定罕用药价格（具体情况如表所示）。

（本系列完）

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