规模不再重要？

著名生物制药分析师Munos最近在福布斯发表了他对2018年新药创新的回顾和分析。他详细分类了去年上市新药，如参与厂家个数（51家药厂上市61个新药、包括两个复方组合）、新机理首创药物比例（43%）、孤儿药比例（56%）等。特别回顾了过去10年、3年的总产出，虽然只有7家大药厂过去10年上市至少10个新药（平均每年至少一个），但也有吉利德、福泰这样20年前尚无上市产品的“小公司”至少上市3个药物。

据此，Munos认为现在医药创新规模已经没有以前重要，因为数据越来越公有化，成功更依赖于谁能提取有效信息，与公司规模关系不大。共享技术支持平台的出现，令小公司可以不必“五脏俱全”，虚拟公司更加高效。他提出“规模中性”研发模式概念（笔者的理解是无论公司大小，产出机会均等）。很多大公司已经建造这样的平台“孵化器”，供胆量有余、资源不足的小公司探索最具颠覆性新技术，如强生的JLabs。但是，Munos也认为，如果不降低临床开发成本（占60%研发投入），“规模中性”目标难以实现。

笔者认为，新药因为研发过程漫长、技术繁多复杂、资本需求大，需要一定的规模才能从头到尾上市一个新药。要想持续上市新药，对规模要求更高。

为何大药厂必须相对保守

事实上，现在世界大药厂在形成过程中达到临界质量，是不断合并的一个关键战略目标（现在所有大药厂都是多家药厂的组合，没有纯有机增长到现在规模的大药厂）。规模是持续上市新药的重要保障，但代价是你必须持续上市新药才能维持这个规模和这些宏观设施。持续生存的重压限制了大药厂的想象力，在项目选择上必须相对保守，才能避免灭顶之灾。

大药厂回避高技术的理由

这也是为什么高新技术通常由小公司首先开发的原因之一。Munos也提到基因疗法、基因编辑都只有小公司在做（其实现在也有诺华这样的大公司开始参与）。RNAi在早期的时候曾有多家大药厂参与，但遇到灾年后多数都退出了这个领域。这并不是因为大药厂没有远见，而是大药厂的任务不是显示远见，而是要保证一定水平的持续增长。

这些新领域，一是技术不确定性大，主要技术如抗体、RNA、基因疗法，都经历了20～30年的发展成熟期。二是商业模式也存在不确定性。去年虽然上市了创纪录的新药、有多个是高度创新的产品，但有些产品可能会赔本卖吆喝。长远看，这些先驱者的贡献不可代替，但并不是所有人都愿意买这个单。这也是大药厂回避这些领域的原因之一。

笨拙的大规模也有优越性

早些年，有人统计生物技术作为一个行业是赔钱的。虽然这可能是因为不该参与的厂家和投资者参与了，但也说明仅仅抛开大公司的所谓官僚体制，并不能保证持续高效发现新药和赢利。

大规模有笨拙的一面，但也有优越性。只有默沙东这样大药厂才能真正做到PD-1药物的弯道超车，也只有辉瑞这样的大佬才能在较短时间内把立普妥送到千家万户。大公司持续存在还有一个经常被忽视的优势，即所谓的tacit知识，大概意思是无法或不愿公开的经验之谈，可以避免在同一个河沟翻两次船。

综合小公司的灵活与大公司的稳重，一直是业界追求的模式，但目前除了收购成功小公司外没有太成功的其它方法。在JLabs之前，葛兰素曾发明了DPU模式，结果差点没把葛兰素变成P&G。新基也曾经家外彩旗飘飘多年，但因几个错误前功尽弃，可能被施贵宝收购。当然，这些例子不能说明新的模式不应该探索，只说明新药发现本质上很难，没有一个锦囊妙计可以解决所有问题。

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