从数据上看，生物技术行业在2018年进步显著。

“未来派药品”在临床试验中证明了价值，有望成为颠覆性的疗法。斗志旺盛的医药界新贵们不需要仰仗任何前辈，就能够研发新的药品。此外，投资者也为整个研发过程提供资金，他们购买IPO股票、推动药品上市，这让整个生物制药行业持续发展。

但这都是纸面上的数据。一系列现实考验将在2019年登场：这些科研项目进入商业化阶段的市场表现，新崛起的生物科技公司的市场推广能力，以及投资者到底愿意承担多大风险。

以下是2019年生物技术领域的三个关键点，这一年对于制药行业充满了机遇和挑战。

天价药如何被市场接受？

生命科学技术的发展让以前的幻想得以成真。重新编辑的免疫细胞可以治疗原本无法治愈的癌症，一次性的治疗可以逆转毁灭性的遗传疾病。像CAR-T癌症疗法和基因治疗这样的产品，可以确保患者重获健康和长寿，而以前等待患者的只有死亡或是失能。这些治疗产品的售价也因此达到六位数或七位数的天价。

但对于企业而言，只有当患者愿意支付最后的账单时，投资于这种超前思维的科学研发才会有回报。2019年，这类产品的市场表现将继续受到关注。

诺华（Novartis）研发的一种针对脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy）的基因疗法预计将在2019年获得FDA批准。如果不接受治疗，重度SMA患者会在2岁前死亡。在一项小型试验中，诺华的疗法使受试者在24个月后100%存活并保持健康。

诺华没有透露该疗法的费用，但其认为，即使每剂高达500万美元，其成本-效益比也是合算的。

诺华的定价选择，以及政府和保险公司如何反应对行业将具有重大意义。如果这个革命性的SMA基因治疗产品被证明是一种商业上的失败，那么对于数十家公司，以及数十亿美元在类似项目上的投资来说，这将是一个不祥之兆。

创新梦想能否接受现实检验？

2019年会是生物技术行业学会不再过度推销梦想的一年吗？

生物技术公司在新药开发和申请上市上争分夺秒，股票价格也因此一路走高，但在产品上市仅数月后，市场营销的挫败就让投资者不再乐观。

这类情况已经发生在癌症治疗领域的Tesaro和Clovis Oncology两家公司身上，也发生在Alnylam Pharmaceuticals首个获批上市的RNAi药物上。甚至Dova Pharmaceuticals管理层的变动就是因此而起。

Stifel分析师Paul Matteis去年11月表示，正确认识药品上市后会面临的各种情况，可能是生物技术公司从Ⅲ期临床研究过渡到商业销售阶段所面临的最大挑战之一，“一家公司必须能够收支平衡。”这意味着构建市场框架，这样投资者就不会在看到第一季度的销售额时拔腿就跑。

在2019年，可以观察这个行业是否从过去的失败中吸取了教训。Sage Therapeutics、亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）、Acorda Therapeutics和新基医药（Celgene）都有预计即将获批的产品，届时，看看哪些公司保持了收支平衡，又有哪些公司在兜售梦想。

股市又将进入低迷周期？

2018年有56家生物技术公司进行IPO，是2015年以来最多的一年，帮助羽翼未丰的企业筹集了数十亿美元资金进行研发，并给风投从业者带来了可观的回报。

不过，2015年IPO市场也很火爆，但股价的下跌导致整体的平均水平是负回报的，投资者购买生物技术公司股票的意愿也出现了回落。2016年生物技术公司IPO上市的数量仅有2015年的一半，投资者从该领域撤资约65亿美元。

供应超过需求，这种情况可能在2019年再次发生。

2018年最后几个月，生物技术股落后于标准普尔500指数(S&P 500)，2018年IPO上市后股价变化的中位值是负值。2018年生物技术公司最后一笔IPO是Moderna Therapeutics，募资6亿美元，发行价为每股23美元，随后迅速跌破发行价，一直持续到圣诞节。而预计将以超过10亿美元的估值上市的NGM生物制药公司，以及辉瑞前首席执行官领导的备受关注的Centrexion都没有上市。

2019年前几个月，对于生物技术公司来说是一个观察指标：从中可以看到冬季IPO后股价的下跌是繁荣时期的一个暂时现象，还是另一个低迷周期的开始。

编译/廖联明

来源/STAT

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